LB54640 Исследование фазы 2 лечения пациентов с редкими генетическими заболеваниями, связанными с ожирением
31 октября 2023 г. обновлено: LG Chem
Фаза 2, одногрупповое открытое исследование для оценки эффективности и безопасности LB54640 у пациентов с ожирением из-за дефицита POMC, PCSK1 или LEPR.
Цель исследования заключалась в оценке эффективности LB54640 в отношении веса, оценки голода, а также профиля безопасности и фармакокинетики у участников с редкими генетическими нарушениями ожирения.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое открытое одиночное исследование фазы 2 для оценки эффективности, безопасности и ФК LB54640 у участников с ожирением из-за дефицита POMC, PCSK1 или LEPR. В исследование будут включены участники с ожирением и гомозиготными или сложными гетерозиготными вариантами генов POMC, LEPR или PCSK1.
Все участники начнут лечение LB54640, и доза будет увеличена до максимальной дозы 600 мг один раз в день. По завершении фазы лечения на 16 неделе участник перейдет в долгосрочную фазу продления и будет получать лечение LB54640 в течение дополнительных 36 недель.
Общая продолжительность исследования, включая скрининг, лечение, долгосрочное продление и периоды наблюдения за участником, составит 64 недели.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
4
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: LG CHEM
- Номер телефона: +82-2-3777-1114
- Электронная почта: pathway@lgchem.com
Места учебы
-
-
-
Cambridge, Соединенное Королевство
- Cambridge University
-
-
-
-
-
Paris, Франция
- Pitié Salpêtrière hospital and Sorbonne Université
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- К участию допускаются участники в возрасте ≥12 лет на момент включения и с диагнозом генетического ожирения из-за мутаций дефицита POMC, PCSK1 или LEPR.
Ожирение определяется как ИМТ ≥30 кг/м2 для участников ≥18 лет или ИМТ ≥95-го процентиля для возраста и пола для участников <18 лет.
- Соединение POMC/PCSK1/LEPR, гетерозиготное (две разные мутации в гене) или гомозиготное ожирение с дефицитом
- Мутации интерпретировались как патогенные или вероятно патогенные по классификации Американского колледжа медицинской генетики и геномики (ACMG).
Критерий исключения:
- Участники, которые недавно (в течение 2 месяцев, до скрининга и до включения в список) соблюдали интенсивный режим диеты/физических упражнений, что привело к потере веса > 2%, принимали лекарства для лечения ожирения (в течение 3 месяцев после первой дозы LB54640, за некоторыми исключениями), или операция по снижению веса в течение 6 месяцев до скрининга или предыдущая операция, которая привела к потере веса> 10% без признаков восстановления веса, исключаются.
- История крупных хирургических процедур
- Операция по снижению веса в течение предыдущих 6 месяцев.
- Любая история попыток самоубийства или любого суицидального поведения.
- HbA1c >10,9%
- Уровень глюкозы натощак > 270 мг/дл
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта POMC/PCSK1/LEPR
LB54640 один раз в день перорально.
|
LB54640 QD Оральный
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение ИМТ
Временное ограничение: От исходного уровня до 16-й недели
|
От исходного уровня до 16-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее изменение и среднее процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в результатах опросника по голоду
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
Вопрос будет задан с использованием Анкеты по голоду.
Анкета состоит из новой шкалы из 5 пунктов, сообщаемой пациентами, которая оценивает основные факторы, связанные с питанием (сильный и средний голод, аппетит, тяга и сытость).
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Среднее изменение и среднее процентное изменение состава тела по сравнению с исходным уровнем, оцененное с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии.
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
Масса жира и безжировая масса будут измеряться с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: От первой дозы до 52-й недели
|
От первой дозы до 52-й недели
|
|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI)
Временное ограничение: От первой дозы до 52-й недели
|
От первой дозы до 52-й недели
|
|
|
Среднее изменение и среднее процентное изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
|
Среднее изменение и среднее процентное изменение окружности талии по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 декабря 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 сентября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 сентября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 сентября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 ноября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 октября 2023 г.
Последняя проверка
1 октября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LG-MCCL004
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Дефицит POMC Ожирение
-
Charite University, Berlin, GermanyНеизвестныйГомозиготная или сложная гетерозиготная мутация гена POMC, LEPR или PCSK1Германия
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.ЗавершенныйПроопиомеланокортин (POMC), пропротеинконвертаза субтилизин/кексин типа 1 (PCSK1) и генные мутации рецептора лептина (LepR)Соединенные Штаты, Израиль, Канада, Германия, Греция, Италия, Португалия
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.ЗавершенныйДефицит POMC Ожирение | Дефицит PCSK1 Ожирение | LEPR Дефицит ОжирениеТурция
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.ЗавершенныйДефицит проопиомеланокортина (POMC) ОжирениеБельгия, Соединенные Штаты, Канада, Франция, Германия, Испания, Соединенное Королевство
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.ЗавершенныйСиндром Барде-Бидля | Дефицит POMC Ожирение | Дефицит PCSK1 Ожирение | LEPR Дефицит ОжирениеСоединенные Штаты, Австралия, Испания, Соединенное Королевство
Клинические исследования LB54640
-
LG ChemЕще не набирают