Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

LB54640 Fas 2 behandlingsstudie på patienter med sällsynta genetiska störningar av fetma

31 oktober 2023 uppdaterad av: LG Chem

En fas 2, enarmad, öppen studie för att få tillgång till effektivitet och säkerhet för LB54640 hos patienter med fetma på grund av POMC-, PCSK1- eller LEPR-brist.

Syftet med studien var att bedöma effekten av LB54640 på vikt, hungerbedömningar och säkerhets- och farmakokinetikprofil hos deltagare med sällsynta genetiska störningar av fetma

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 2, multicenter, öppen enarmsstudie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och PK av LB54640 hos deltagare med fetma på grund av POMC-, PCSK1- eller LEPR-brist. Deltagare med fetma och homozygota eller sammansatta heterozygota varianter i POMC-, LEPR- eller PCSK1-gener kommer att inkluderas i studien.

Alla deltagare kommer att inleda behandling med LB54640 och dosen kommer att eskaleras upp till en maximal dos på 600 mg dagligen. Efter avslutad behandlingsfas vid vecka 16 går deltagaren in i en långvarig förlängningsfas och får behandling med LB54640 i ytterligare 36 veckor.

Den totala varaktigheten av studien inklusive screening, behandling, långtidsförlängning och uppföljningsperioder för en deltagare kommer att vara 64 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

4

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Pitié Salpêtrière hospital and Sorbonne Université
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
        • Cambridge University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

- Deltagare som är ≥12 år vid tidpunkten för inskrivningen och diagnostiserats med genetisk fetma på grund av mutationer i POMC-, PCSK1- eller LEPR-brist är berättigade.

Fetma definieras som BMI ≥30 kg/m2 för deltagare ≥18 år eller BMI ≥95:e percentilen för ålder och kön för deltagare <18 år.

  • POMC/PCSK1/LEPR-förening heterozygot (två olika mutationer i genen) eller homozygot bristfetma
  • Mutationer tolkades som patogena eller sannolikt patogena av American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) klassificering.

Exklusions kriterier:

  • Deltagare med nyligen (inom 2 månader, före screening och fram till inskrivning) intensiv diet-/träningsregim som resulterade i >2 % viktminskning, användning av läkemedel för att behandla fetma (inom 3 månader efter första dosen av LB54640 med vissa undantag), eller viktminskningsoperation inom 6 månader före screening eller tidigare operation som resulterade i >10 % viktminskning utan tecken på viktåtergång är uteslutna
  • Historik av större kirurgiskt ingrepp
  • Viktminskningsoperation under de senaste 6 månaderna
  • Någon historia av ett självmordsförsök eller något självmordsbeteende
  • HbA1c >10,9 %
  • Fasteglukosnivå >270 mg/dL

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: POMC/PCSK1/LEPR-kohort
LB54640 en gång dagligen genom oral administrering
Läkemedel: LB54640
LB54640 QD Oral

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring av BMI
Tidsram: Från baslinjen till vecka 16
Från baslinjen till vecka 16

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring och genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i Hunger Questionnaire Scores
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 52
Frågan kommer att ställas med hjälp av Hunger Questionnaire. Frågeformuläret består av en ny patientrapporterad skala med 5 punkter som bedömer viktiga ätrelaterade faktorer (värsta och genomsnittliga hunger, aptit, sug och mättnad).
Från baslinjen upp till vecka 52
Genomsnittlig förändring och genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i kroppssammansättning bedömd med dubbelenergiröntgenabsorptiometri
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 52
Fettmassa och mager massa kommer att mätas genom dubbelenergi röntgenabsorptiometri
Från baslinjen upp till vecka 52
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AE)
Tidsram: Från första dosen upp till vecka 52
Från första dosen upp till vecka 52
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Från första dosen upp till vecka 52
Från första dosen upp till vecka 52
Genomsnittlig förändring och genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i kroppsvikt
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 52
Från baslinjen upp till vecka 52
Genomsnittlig förändring och genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i midjeomkrets.
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 52
Från baslinjen upp till vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

LG Chem

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 december 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 september 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2023

Första postat (Faktisk)

18 september 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LG-MCCL004

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på POMC-brist Fetma

Kliniska prövningar på LB54640

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera