ENERGY 3 研究: ENPP1 欠損症の小児における INZ-701 の有効性と安全性の評価
2025年4月29日 更新者：Inozyme Pharma
ENERGY 3 研究: エクトヌクレオチド ピロホスファターゼ/ホスホジエステラーゼ 1 (ENPP1) 欠損症の小児における INZ-701 の有効性と安全性を評価するためのランダム化対照非盲検第 3 相研究
INZ701-106 研究 (ENERGY 3 研究) の主な目的は、ENPP1 欠損症の小児における INZ-701 の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
INZ-701は、妊娠64,000件に1件の発生率を持つ超稀な遺伝性疾患であるENPP1欠損症の治療のために開発中のエクトヌクレオチドピロホスファターゼ/ホスホジエステラーゼ1（ENPP1）酵素補充療法（ERT）です。
INZ701-106研究（ENERGY 3研究）は、ENPP1欠損症の小児におけるINZ-701の有効性と安全性を評価するための、2:1の比率で無作為化された多施設共同対照非盲検第3相研究です。
この研究は、最長 52 日間のスクリーニング期間 (ランダム化後の禁止薬物の最長 7 日間の休薬期間を含む) と 52 週間のランダム化治療期間 (INZ-701 または対照) で構成され、その後にオープン治療が行われます。 -ラベル すべての研究参加者が INZ-701 の投与を受けることができる延長期間、および INZ-701 の最後の投与から 30 日後に研究終了 (EOS) の安全訪問を受けることができます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
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Dubai、アラブ首長国連邦、30726
- Al Jalila Children's Specialty Hospital
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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South Brisbane、オーストラリア、4101
- Queensland Children's Hospital
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Montréal、カナダ、H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
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Riyadh、サウジアラビア、12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital San Joan de Deu
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- Hôpital Bicêtre, Service d'endocrinologie et diabète de l'enfant (Childhood Endocrinology and Diabetes Department)
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Istanbul、七面鳥、34764
- Umraniye Training and Research Hospital
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Sarıçam、七面鳥、01330
- Cukurova Universitesi Tip Fakultesi
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準
研究参加者は、以下の参加基準をすべて満たしている必要があります。
- 研究の性質を説明した後、国際調和会議 (ICH) の適正臨床基準 (GCP) に従って、研究関連の手順に先立って、介護者の書面または電子的なインフォームドコンセント。
- 地域の規制に従った研究参加者の同意
- 米国病理学者協会/臨床検査改善修正条項 (CAP/CLIA) 認定検査機関または地域の同等の検査機関によって実施された、両対立遺伝子変異を伴う ENPP1 欠損症 (すなわち、ホモ接合性または複合ヘテロ接合性) の確認された出生後分子遺伝学的診断
- 研究1日目の年齢が1歳以上13歳未満の男性および女性
- 両脚の大腿骨遠位部と脛骨近位部の成長板が開く
- スクリーニング時の血漿PPi濃度<1400 nM
- スクリーニング時の25-ヒドロキシビタミンD（25[OH]D）レベル≧12 ng/mL
- RSS ≥2 に基づく骨格異常の X 線写真による証拠
- 妊娠の可能性のある女性参加者は、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性である必要があり、授乳中ではありません
- 妊娠の可能性があり、性的に活動的な研究参加者は、研究期間中、臨床試験促進調整グループ（CTFG）のガイダンスおよび地域のガイドラインに従って、非常に効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。
- 研究者の意見では、研究のすべての側面を完了できる
除外基準
以下の除外基準のいずれかを満たす研究参加者は、研究に参加する資格がありません。
- 治験責任医師の意見では、ENPP1欠損症に関連しない臨床的に重大な疾患または検査異常があり、研究への参加が妨げられる、および/または研究結果の解釈を混乱させる可能性がある
- プロトコールに示されている以下の禁止薬物のいずれかを服用している場合: 全身性コルチコステロイド (1 日当たりプレドニゾン 5 mg 相当)、抗線維芽細胞成長因子 23 (FGF23)、経口および/または静注ビスホスホネート
- -INZ-701群に無作為に割り当てられた場合、研究1日目の7日以内にカルシトリオールまたは他の活性型ビタミンD3（または類似体）、および/または研究1日目の36時間以内に経口リン酸塩サプリメントを中止できない、または中止したくない。
- 52週間のランダム化治療期間中に研究結果の解釈を混乱させる可能性のある計画された整形外科手術
- INZ-701またはその賦形剤のいずれかに対する既知の不耐性
- 地域の規制または施設の方針に従って必要な場合に限り、無作為化前 5 日以内の新型コロナウイルス検査で陽性反応がある
- INZ-701による以前の治療
- -別の介入臨床研究への同時参加、および/または最後の投与から5半減期以内またはランダム化前4週間以内のいずれか長い方の期間に治験薬の投与を受けたことがある、または治験機器の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：INZ-701
INZ-701群に無作為に割り付けられた被験者には、52週間の無作為化治療期間および非盲検延長期間の期間中、週1回2.4mg/kgが皮下(SC)注射により投与される。
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免疫グロブリン γ-1 (IgG1) 抗体の Fc フラグメントと結合したヒト ENPP1 の細胞外ドメインを含む組換え融合タンパク質。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：コントロールアーム (従来の治療法)
対照群に無作為に割り当てられた被験者は、52週間の無作為化治療期間中、担当医師の臨床的指示に従って従来の治療を受け続けます。
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従来の治療法は、経口リン酸塩サプリメントおよびカルシトリオールまたは他の活性型ビタミン D3 (または類似体) として定義されています。
ENPP1 欠損症の治療薬として他の薬剤を対照群に使用することは許可されていません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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52 週目までの血漿無機ピロリン酸 (PPi) 濃度のベースラインからの変化
時間枠：52 週間 (ベースラインから 52 週目まで)
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各被験者の血漿PPiは、研究全体を通じて得られた一連の血液サンプルによって測定され、被験者のベースライン値を経時的に比較します。
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52 週間 (ベースラインから 52 週目まで)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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52 週目までの X 線撮影全体変化印象 (RGI-C) グローバル スコアによって測定された骨格異常のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目、52週目
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RGI-C は、2 つの時点からのスコアを比較して、治療介入に対する反応を監視するために使用できる全体的な X 線撮影スコアです。
0 ～ +3 のスケールでの治癒の判定。0 は変化も治癒もなし、+3 は完全な治癒を意味します。悪化も 0 ～ -3 のスケールで測定され、0 は変化なし、-3 は深刻な悪化を示します。
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ベースライン、26週目、52週目
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くる病重症度スコア (RSS) 合計スコアで測定した、52 週目までのくる病のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目、52週目
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RSS は、手首に 0 ～ 4、膝に 0 ～ 6 のスケールを使用して 0 ～ 10 の合計スコアを生成するスコアリング システムを利用してくる病の重症度を評価します。0 は正常、10 は可能な限り最悪のスコアです。つまり、X線写真で観察される最も重度の骨格異常です。
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ベースライン、26週目、52週目
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52 週目までの成長 Z スコア (身長/身長および体重) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、29日目、8週目、13週目、26週目、39週目、52週目
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Z スコアは、その個人の特定の測定値が一般集団の基準値とどの程度異なるかを表します。 (身長/身長と体重) 52週目まで |
ベースライン、29日目、8週目、13週目、26週目、39週目、52週目
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INZ-701 の血漿濃度対時間曲線 (AUC) の下の面積
時間枠：52週間（ランダム化治療期間）
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各被験者の血漿中の INZ-701 濃度の変動は、研究全体を通じて得られた一連の血液サンプルを介して測定され、被験者のベースライン値を経時的に比較します。
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52週間（ランダム化治療期間）
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INZ-701の最大血漿濃度(Cmax)
時間枠：52週間（ランダム化治療期間）
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各被験者の血漿中の INZ-701 の最大濃度は、研究全体を通じて得られた一連の血液サンプルを介して測定され、被験者のベースライン値を経時的に比較します。
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52週間（ランダム化治療期間）
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52 週目までの ENPP1 活性のベースラインからの変化 (μM/分)
時間枠：52週間（ランダム化治療期間）
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各被験者について、血清中の INZ-701 の活性 (μM/分) は、研究全体を通じて得られた一連の血液サンプルを介して基質の酵素への加水分解を通じて評価され、被験者のベースライン値を経時的に比較します。
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52週間（ランダム化治療期間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Kurt Gunter, MD、Inozyme Pharma, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月5日
一次修了 (推定)
2026年1月1日
研究の完了 (推定)
2026年2月1日
試験登録日
最初に提出
2023年8月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年9月18日
最初の投稿 (実際)
2023年9月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月29日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- INZ701-106
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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