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ENERGY 3 연구: ENPP1 결핍 아동을 대상으로 한 INZ-701의 효능 및 안전성 평가

2025년 4월 29일 업데이트: Inozyme Pharma

ENERGY 3 연구: 엑토뉴클레오티드 피로포스파타제/포스포디에스테라제 1(ENPP1) 결핍증이 있는 어린이를 대상으로 INZ-701의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위 대조 공개 라벨 제3상 연구

연구 INZ701-106(ENERGY 3 연구)의 주요 목적은 ENPP1 결핍증이 있는 어린이를 대상으로 INZ-701의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

INZ-701은 임신 64,000명 중 1명꼴로 발생하는 매우 희귀한 유전 질환인 ENPP1 결핍증의 치료를 위해 개발 중인 엑토뉴클레오타이드 피로포스파타제/포스포디에스테라제 1(ENPP1) 효소 대체 요법(ERT)입니다.

연구 INZ701-106(ENERGY 3 연구)은 ENPP1 결핍증이 있는 어린이를 대상으로 INZ-701의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위 배정, 2:1 비율, 대조, 공개 라벨 제3상 연구입니다.

연구는 최대 52일의 스크리닝 기간(무작위화 후 금지 약물에 대한 최대 7일의 휴약 기간 포함)과 52주의 무작위 치료 기간(INZ-701 또는 대조), 이후 공개 임상시험으로 구성됩니다. -라벨 모든 연구 참가자가 INZ-701을 받을 수 있는 연장 기간 및 INZ-701의 마지막 투여 후 30일에 연구 종료(EOS) 안전 방문.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

27

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • 사우디 아라비아
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital San Joan de Deu
  • 아랍 에미리트
      • Dubai, 아랍 에미리트, 30726
        • Al Jalila Children's Specialty Hospital
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • 칠면조
      • Istanbul, 칠면조, 34764
        • Ümraniye Training and Research Hospital
      • Sarıçam, 칠면조, 01330
        • Cukurova Universitesi Tip Fakultesi
  • 캐나다
      • Montréal, 캐나다, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
  • 프랑스
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
        • Hôpital Bicêtre, Service d'endocrinologie et diabète de l'enfant (Childhood Endocrinology and Diabetes Department)
  • 호주
      • South Brisbane, 호주, 4101
        • Queensland Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

연구 참가자는 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. 연구의 성격을 설명한 후, 연구 관련 절차 이전에 ICH(International Conference on Harmonization) GCP(Good Clinical Practice)에 따라 간병인의 서면 또는 전자 동의서
  2. 현지 규정에 따른 연구 참가자의 동의
  3. 미국 병리학자 대학/임상 실험실 개선 개정안(CAP/CLIA) 인증 실험실 또는 지역 등가 기관에서 수행한 이중대립 돌연변이(즉, 동형접합 또는 복합 이형접합)를 포함하는 ENPP1 결핍에 대한 확인된 출생 후 분자 유전 진단
  4. 연구 1일차에 1세 이상 13세 미만의 남성 및 여성
  5. 양쪽 다리의 원위 대퇴골과 근위 경골의 성장판이 열려 있습니다.
  6. 스크리닝 시 <1400nM의 혈장 PPi 농도
  7. 스크리닝 시 25-하이드록시비타민 D(25[OH]D) 수치가 ≥12ng/mL
  8. RSS ≥2에 근거한 골격 이상의 방사선학적 증거
  9. 가임기 여성 참가자는 스크리닝 시 혈청 임신 테스트에서 음성 반응을 보여야 하며 모유 수유를 해서는 안 됩니다.
  10. 성적으로 활발한 가임기 연구 참가자는 연구 기간 동안 임상 시험 촉진 및 조정 그룹(CTFG) 지침 및 현지 지침에 따라 매우 효과적인 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  11. 연구자의 의견으로는 연구의 모든 측면을 완료할 수 있다고 생각됩니다.

제외 기준

다음 제외 기준 중 하나라도 충족하는 연구 참가자는 연구에 참여할 자격이 없습니다.

  1. 연구자의 의견으로, 연구 참여를 방해하고/하거나 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 ENPP1 결핍과 관련되지 않은 임상적으로 유의한 질병 또는 실험실적 이상이 있는 경우
  2. 프로토콜에 표시된 대로 다음과 같은 금지 약물을 투여받는 경우: 전신 코르티코스테로이드(1일당 5mg 이상의 프레드니손 상당), 항섬유아세포 성장인자 23(FGF23), 경구 및/또는 IV 비스포스포네이트
  3. INZ-701군에 무작위 배정된 경우 연구 1일 전 7일 이내에 칼시트리올 또는 기타 활성 형태의 비타민 D3(또는 유사체) 및/또는 연구 1일 전 36시간 이내에 경구 인산염 보충제를 중단할 수 없거나 중단할 의사가 없는 경우
  4. 52주 무작위 치료 기간 동안 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 정형외과 수술 계획
  5. INZ-701 또는 그 부형제에 대한 알려진 불내성
  6. 현지 규정 또는 기관 정책에 따라 필요한 경우에만 무작위 배정 전 5일 이내에 코로나19 양성 반응을 보인 경우
  7. INZ-701을 사용한 이전 치료
  8. 다른 중재적 임상 연구에 동시 참여 및/또는 마지막 투여로부터 5 반감기 이내 또는 무작위 배정 전 4주 이내(둘 중 더 긴 기준) 이내에 시험용 약물을 투여받았거나 시험용 장치를 사용한 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: INZ-701
INZ-701군에 무작위 배정된 피험자에게는 52주간의 무작위 치료 기간 및 공개 연장 기간 동안 피하(SC) 주사를 통해 주 1회 2.4mg/kg을 투여하게 됩니다.
의약품: INZ-701
면역글로불린 감마-1(IgG1) 항체의 Fc 단편과 결합된 인간 ENPP1의 세포외 도메인을 포함하는 재조합 융합 단백질.
다른 이름들:
  • (rhENPP1-Fc).
활성 비교기: 컨트롤 암(기존 치료)
대조군에 무작위 배정된 피험자는 52주 무작위 치료 기간 동안 치료 의사가 임상적으로 지시한 대로 기존 치료법을 계속 복용하게 됩니다.
의약품: 컨트롤 암(기존 치료)
기존 치료법은 경구 인산염 보충제와 칼시트리올 또는 기타 활성 형태의 비타민 D3(또는 유사체)로 정의됩니다. ENPP1 결핍증 치료를 위한 다른 약물은 대조군에 허용되지 않습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
52주차까지 혈장 무기 피로인산염(PPi) 농도의 기준선 대비 변화
기간: 52주(기준선부터 52주차까지)
각 피험자에 대해 혈장 PPi는 연구 전반에 걸쳐 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정되며 시간 경과에 따른 피험자의 기준값을 비교합니다.
52주(기준선부터 52주차까지)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
52주차까지 RGI-C(Radiographic Global Impression of Change) 전체 점수로 측정한 골격 이상의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 26주차, 52주차
RGI-C는 두 시점의 점수를 비교하여 치료 중재에 대한 반응을 모니터링하는 데 사용할 수 있는 전반적인 방사선학적 점수입니다. 0에서 +3까지의 범위로 치유 결정. 0은 변화나 치유가 없고 +3은 완전한 치유입니다. 악화는 0에서 -3까지의 등급으로 측정되며, 0은 변화가 없고 -3은 심각한 악화입니다.
기준선, 26주차, 52주차
52주차까지 구루병 심각도 점수(RSS) 총점으로 측정한 구루병의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 26주차, 52주차
RSS는 손목의 경우 0~4점, 무릎의 경우 0~6점의 척도를 사용하여 0~10점의 총점(0은 정상, 10은 최악의 점수)을 생성하는 채점 시스템을 활용하여 구루병 심각도를 평가합니다. 즉, 대부분의 심각한 골격 이상은 방사선학적으로 관찰됩니다.
기준선, 26주차, 52주차
기준선에서 52주차까지의 성장 Z-점수(키/신장 및 체중) 변화
기간: 기준선, 29일차, 8주차, 13주차, 26주차, 39주차, 52주차

Z-점수는 해당 개인에 대한 특정 측정값이 일반 인구의 기준 값과 다른 정도를 나타냅니다.

(키/신장 및 체중) - 52주차까지
기준선, 29일차, 8주차, 13주차, 26주차, 39주차, 52주차
INZ-701의 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 52주 (무작위 치료기간)
각 피험자에 대해 혈장 내 INZ-701 농도의 변화는 연구 전반에 걸쳐 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정하여 시간 경과에 따른 피험자의 기준값을 비교합니다.
52주 (무작위 치료기간)
INZ-701의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 52주 (무작위 치료기간)
각 피험자에 대해 혈장 내 INZ-701의 최대 농도는 연구 전반에 걸쳐 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정하여 시간 경과에 따른 피험자의 기준값을 비교할 것입니다.
52주 (무작위 치료기간)
ENPP1 활동(μM/min)의 기준선에서 52주차까지의 변화
기간: 52주 (무작위 치료기간)
각 피험자에 대해, 혈청 내 INZ-701의 활성(μM/분)은 연구 전반에 걸쳐 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 기질의 효소 가수분해를 통해 평가되며, 시간에 따른 피험자의 기준값을 비교합니다.
52주 (무작위 치료기간)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Inozyme Pharma

수사관

  • 연구 책임자: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 11월 5일

기본 완료 (추정된)

2026년 1월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 8월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 9월 18일

처음 게시됨 (실제)

2023년 9월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 5월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 4월 29일

마지막으로 확인됨

2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • INZ701-106

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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