ENERGY 3 研究：评估 INZ-701 对 ENPP1 缺乏儿童的疗效和安全性
2025年4月29日 更新者：Inozyme Pharma
ENERGY 3 研究：一项随机、对照、开放标签的 3 期研究，旨在评估 INZ-701 对外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 (ENPP1) 缺乏症儿童的疗效和安全性
研究 INZ701-106（ENERGY 3 研究）的主要目的是评估 INZ-701 对 ENPP1 缺乏儿童的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
INZ-701 是一种外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 (ENPP1) 酶替代疗法 (ERT)，正在开发用于治疗 ENPP1 缺乏症，这是一种极其罕见的遗传性疾病，每 64,000 名妊娠中就有 1 人发病。
研究 INZ701-106（ENERGY 3 研究）是一项以 2:1 比例随机、对照、开放标签的多中心 3 期研究，旨在评估 INZ-701 对 ENPP1 缺乏儿童的疗效和安全性。
该研究将包括长达 52 天的筛选期（包括随机化后长达 7 天的禁用药物清除期）和 52 周的随机治疗期（INZ-701 或对照），随后是开放性研究-标签延长期，在此期间所有研究参与者都可以接受 INZ-701，并在最后一次服用 INZ-701 后 30 天进行研究结束 (EOS) 安全访问。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Montréal、加拿大、H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
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Riyadh、沙特阿拉伯、12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
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Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
- Hôpital Bicêtre, Service d'endocrinologie et diabète de l'enfant (Childhood Endocrinology and Diabetes Department)
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South Brisbane、澳大利亚、4101
- Queensland Children's Hospital
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Istanbul、火鸡、34764
- Umraniye Training and Research Hospital
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Sarıçam、火鸡、01330
- Cukurova Universitesi Tip Fakultesi
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital of Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
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Manchester、英国、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Barcelona、西班牙、08950
- Hospital San Joan de Deu
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Dubai、阿拉伯联合酋长国、30726
- Al Jalila Children's Specialty Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准
研究参与者必须满足以下所有纳入标准：
- 根据国际协调会议 (ICH) 良好临床实践 (GCP)，在解释研究性质后，在任何研究相关程序之前，护理人员的书面或电子知情同意书
- 根据当地法规，研究参与者同意
- 由美国病理学家学会/临床实验室改进修正案 (CAP/CLIA) 认证的实验室或地区同等机构进行的经确认的 ENPP1 缺乏双等位基因突变（即纯合或复合杂合）的产后分子遗传学诊断
- 研究第 1 天时年龄≥1 岁且<13 岁的男性和女性
- 打开双腿股骨远端和胫骨近端的生长板
- 筛选时血浆 PPi 浓度 <1400 nM
- 筛选时 25-羟基维生素 D (25[OH]D) 水平≥12 ng/mL
- 基于 RSS ≥2 的骨骼异常的放射学证据
- 有生育能力的女性参与者在筛选时血清妊娠测试必须呈阴性，并且不得进行母乳喂养
- 有生育能力且性活跃的研究参与者必须同意根据临床试验促进和协调小组 (CTFG) 的指导以及研究期间的当地指南使用高效的避孕方式
- 研究者认为，能够完成研究的各个方面
排除标准
符合以下任何排除标准的研究参与者将没有资格参加该研究：
- 研究者认为，患有与 ENPP1 缺乏无关的临床显着疾病或实验室异常，这将妨碍研究参与和/或可能混淆研究结果的解释
- 如果接受方案中指定的以下任何禁用药物：全身性皮质类固醇（每天 > 5 mg 泼尼松当量）、抗成纤维细胞生长因子 23 (FGF23) 和口服和/或静脉注射双膦酸盐
- 如果随机分配到 INZ-701 组，则在研究第 1 天之前的 7 天内无法或不愿意停止骨化三醇或其他活性形式的维生素 D3（或类似物）和/或在研究第 1 天之前的 36 小时内停止口服磷酸盐补充剂
- 计划的骨科手术可能会混淆 52 周随机治疗期间研究结果的解释
- 已知对 INZ-701 或其任何赋形剂不耐受
- 仅当当地法规或机构政策有要求时，随机分组前 5 天内的 COVID-19 检测呈阳性
- 之前接受过 INZ-701 治疗
- 同时参与另一项介入性临床研究和/或在最后一次给药的 5 个半衰期内或随机化前 4 周内（以较长者为准）或使用研究装置接受过研究药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：INZ-701
在 52 周随机治疗期和开放标签延长期期间，随机分配至 INZ-701 组的受试者将通过皮下 (SC) 注射每周一次 2.4 mg/kg 剂量。
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重组融合蛋白，包含人 ENPP1 的细胞外结构域以及来自免疫球蛋白 gamma-1 (IgG1) 抗体的 Fc 片段。
其他名称：
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有源比较器：控制臂（常规疗法）
随机分配到对照组的受试者将在 52 周随机治疗期间继续按照治疗医生的临床指示接受常规治疗。
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传统疗法被定义为口服磷酸盐补充剂和骨化三醇或其他活性形式的维生素 D3（或类似物）。
对照组中不允许使用其他治疗 ENPP1 缺乏症的药物。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 52 周血浆无机焦磷酸盐 (PPi) 浓度相对于基线的变化
大体时间：52 周（基线至第 52 周）
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对于每个受试者，将通过在整个研究过程中获得的一系列血液样本来测量血浆 PPi，并比较受试者随时间变化的基线值。
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52 周（基线至第 52 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过第 52 周的放射学总体变化印象 (RGI-C) 总体评分测量骨骼异常相对于基线的变化
大体时间：基线、第 26 周、第 52 周
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RGI-C 是总体放射照相评分，可用于监测对治疗干预的反应，比较 2 个时间点的评分。
治愈程度的确定范围为 0 至 +3，其中 0 表示没有变化或治愈，+3 表示完全治愈；恶化程度也按 0 至 -3 的等级来衡量，0 表示没有变化，-3 表示严重恶化。
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基线、第 26 周、第 52 周
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通过第 52 周佝偻病严重程度评分 (RSS) 总分衡量的佝偻病相对于基线的变化
大体时间：基线、第 26 周、第 52 周
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RSS 通过使用评分系统来评估佝偻病的严重程度，该评分系统对手腕使用 0 到 4 的评分，对膝盖使用 0 到 6 的评分，产生 0 到 10 的总分，其中 0 是正常的，10 是可能的最差分数即，放射线观察到的最严重的骨骼异常。
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基线、第 26 周、第 52 周
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到第 52 周，生长 Z 分数（身高/体长和体重）相对于基线的变化
大体时间：基线、第 29 天、第 8 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周
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Z 分数代表该个体的特定测量值与一般人群的参考值的差异程度。 （身高/身长和体重）至第 52 周 |
基线、第 29 天、第 8 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周
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INZ-701 血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积
大体时间：52 周（随机治疗期）
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对于每个受试者，血浆中 INZ-701 浓度的变化将通过在整个研究过程中获得的一系列血液样本进行测量，并比较受试者随时间的基线值。
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52 周（随机治疗期）
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INZ-701 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：52 周（随机治疗期）
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对于每个受试者，血浆中 INZ-701 的最大浓度将通过在整个研究过程中获得的一系列血液样本进行测量，并比较受试者随时间的基线值。
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52 周（随机治疗期）
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到第 52 周，ENPP1 活性相对于基线的变化（μM/分钟）
大体时间：52 周（随机治疗期）
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对于每个受试者，血清中 INZ-701 的活性（μM/分钟）将通过酶底物的水解来评估，通过整个研究过程中获得的一系列血液样本，比较受试者随时间的基线值。
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52 周（随机治疗期）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Kurt Gunter, MD、Inozyme Pharma, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月5日
初级完成 (估计的)
2026年1月1日
研究完成 (估计的)
2026年2月1日
研究注册日期
首次提交
2023年8月28日
首先提交符合 QC 标准的
2023年9月18日
首次发布 (实际的)
2023年9月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年4月29日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- INZ701-106
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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