Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ENERGY 3 -tutkimus: INZ-701:n tehon ja turvallisuuden arviointi lapsilla, joilla on ENPP1-puutos

tiistai 29. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Inozyme Pharma

ENERGY 3 -tutkimus: satunnaistettu, kontrolloitu, avoin, vaiheen 3 tutkimus INZ-701:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on ektonukleotidipyrofosfataasin/fosfodiesteraasi 1:n (ENPP1) puutos

Tutkimuksen INZ701-106 (The ENERGY 3 Study) ensisijainen tarkoitus on arvioida INZ-701:n tehoa ja turvallisuutta lapsilla, joilla on ENPP1-puutos.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

INZ-701 on ektonukleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi 1 (ENPP1) -entsyymikorvaushoito (ERT), jota kehitetään ENPP1-puutoksen hoitoon. Se on erittäin harvinainen geneettinen sairaus, jonka ilmaantuvuus on yksi 64 000 raskaudesta.

Tutkimus INZ701-106 (The ENERGY 3 Study) on monikeskus, satunnaistettu suhteessa 2:1, kontrolloitu, avoin vaiheen 3 tutkimus INZ-701:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on ENPP1-puutos.

Tutkimus koostuu enintään 52 päivän seulontajaksosta (sisältäen jopa 7 päivän pesujakson kiellettyjen lääkkeiden osalta satunnaistamisen jälkeen) ja 52 viikon satunnaishoitojaksosta (INZ-701 tai kontrolli), jota seuraa avoin seulonta. - Label Extension Period, jonka aikana kaikki tutkimuksen osallistujat voivat saada INZ-701:n ja End of Study (EOS) -turvallisuuskäynnin 30 päivää viimeisen INZ-701-annoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital San Joan de Deu
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
  • Ranska
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
        • Hôpital Bicêtre, Service d'endocrinologie et diabète de l'enfant (Childhood Endocrinology and Diabetes Department)
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Turkki
      • Istanbul, Turkki, 34764
        • Umraniye Training and Research Hospital
      • Sarıçam, Turkki, 01330
        • Cukurova Universitesi Tip Fakultesi
  • Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
      • Dubai, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat, 30726
        • Al Jalila Children's Specialty Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

Tutkimukseen osallistuvien tulee täyttää kaikki seuraavat osallistumiskriteerit:

  1. Omaishoitajan kirjallinen tai sähköinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty, ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä kansainvälisen harmonisointikonferenssin (ICH) hyvän kliinisen käytännön (GCP) mukaisesti
  2. Tutkimukseen osallistujan suostumus paikallisten määräysten mukaisesti
  3. Vahvistettu postnataalinen molekyyligeneettinen ENPP1-puutosdiagnoosi, jossa on kaksialleelisia mutaatioita (ts. homotsygoottisia tai heterotsygoottisia yhdisteitä), jonka on suorittanut College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Changes (CAP/CLIA) -sertifioitu laboratorio tai alueellinen vastaava
  4. Miehet ja naiset ≥1- ja <13-vuotiaat tutkimuspäivänä 1
  5. Distaalisen reisiluun ja proksimaalisen sääriluun avoimet kasvulevyt molemmissa jaloissa
  6. Plasman PPi-pitoisuus <1400 nM seulonnassa
  7. 25-hydroksi-D-vitamiinin (25[OH]D) tasot ≥12 ng/ml seulonnassa
  8. Radiologiset todisteet luuston poikkeavuuksista, jotka perustuvat RSS-arvoon ≥2
  9. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa, eivätkä he saa imettää
  10. Hedelmällisessä iässä olevien, seksuaalisesti aktiivisten tutkimukseen osallistujien on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää Clinical Trials Facilitation and Coordination Groupin (CTFG) ohjeiden ja paikallisten ohjeiden mukaisesti koko tutkimuksen ajan.
  11. Tutkijan mielestä hän pystyy suorittamaan kaikki tutkimuksen osa-alueet

Poissulkemiskriteerit

Tutkimuksen osallistujat, jotka täyttävät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä, eivät ole oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen:

  1. Tutkijan näkemyksen mukaan hänellä on kliinisesti merkittävä sairaus tai laboratoriopoikkeavuus, joka ei liity ENPP1:een. Puutos estää tutkimukseen osallistumisen ja/tai saattaa hämmentää tutkimustulosten tulkintaa
  2. Jos saat jotakin seuraavista kielletyistä lääkkeistä protokollan mukaisesti: systeemiset kortikosteroidit (> 5 mg prednisonia ekvivalenttia päivässä), antifibroblastikasvutekijä 23 (FGF23) ja oraaliset ja/tai IV bisfosfonaatit
  3. Ei pysty tai halua lopettaa kalsitriolin tai muiden D3-vitamiinin (tai analogien) aktiivisten muotojen käyttöä 7 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1 ja/tai oraalisia fosfaattilisähoitoja 36 tunnin sisällä ennen tutkimuspäivää 1, jos satunnaistettiin INZ-701-haaraan
  4. Suunniteltu ortopedinen leikkaus, joka saattaa sekoittaa tutkimustulosten tulkintaa 52 viikon satunnaishoitojakson aikana
  5. Tunnettu intoleranssi INZ-701:lle tai mille tahansa sen apuaineelle
  6. Positiivinen COVID-19-testi 5 päivän sisällä ennen satunnaistamista, vain, jos sitä vaaditaan paikallisten määräysten tai institutionaalisten sääntöjen mukaisesti
  7. Aikaisempi hoito INZ-701:llä
  8. Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen ja/tai saanut tutkimuslääkettä 5 puoliintumisajan sisällä viimeisestä annoksesta tai 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista, sen mukaan kumpi on pidempi, tai tutkimuslaitteen käyttöä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: INZ-701
INZ-701-haaraan satunnaistetuille koehenkilöille annetaan 2,4 mg/kg kerran viikossa annos ihonalaisena (SC) injektiona 52 viikon satunnaishoitojakson ja avoimen jatkojakson ajan.
Lääke: INZ-701
Rekombinanttifuusioproteiini, joka sisältää ihmisen ENPP1:n solunulkoiset domeenit yhdistettynä immunoglobuliini gamma-1 (IgG1) -vasta-aineen Fc-fragmenttiin.
Muut nimet:
  • (rhENPP1-Fc).
Active Comparator: Ohjausvarsi (perinteinen hoito)
Kontrolliryhmään satunnaistetut koehenkilöt jatkavat tavanomaisen hoidon ottamista hoitavan lääkärinsä kliinisesti osoittamalla tavalla 52 viikon satunnaishoitojakson ajan.
Lääke: Ohjausvarsi (perinteinen hoito)
Perinteinen hoito määritellään oraaliseksi fosfaattilisäksi ja kalsitrioliksi tai muiksi D3-vitamiinin (tai analogien) aktiiviseksi muodoksi. Muita ENPP1-puutteen hoitoon tarkoitettuja aineita ei sallita kontrollihaarassa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman epäorgaanisen pyrofosfaatin (PPi) pitoisuuden muutos lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa (perustilasta viikkoon 52)
Jokaisen koehenkilön plasman PPi mitataan verinäytesarjalla, joka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla kohteen perusarvoa ajan kuluessa.
52 viikkoa (perustilasta viikkoon 52)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta luuston poikkeavuuksissa mitattuna radiografisen globaalin muutoksen vaikutuksen (RGI-C) globaalilla pisteellä viikolle 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52
RGI-C on yleisradiografinen pistemäärä, jota voidaan käyttää terapeuttiseen interventioon kohdistuvan vasteen seuraamiseen vertaamalla pisteitä 2 aikapisteestä. Paranemisen määritys asteikolla 0 - +3, jossa 0 tarkoittaa muutosta tai paranemista ja +3 täydellistä paranemista; pahenemista mitataan myös asteikolla 0 - -3, jolloin 0 ei ole muutosta ja -3 tarkoittaa vakavaa pahenemista.
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52
Muutos riisitautien lähtötasosta mitattuna riisitautien vakavuuspisteellä (RSS) -kokonaispisteillä viikolle 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52
RSS arvioi riisitautien vakavuutta käyttämällä pisteytysjärjestelmää, joka käyttää asteikkoa 0-4 ranteisiin ja 0-6 polviin, jolloin kokonaispistemäärä on 0-10, jossa 0 on normaali ja 10 on huonoin mahdollinen pistemäärä. eli useimmat radiografisesti havaitut luuston poikkeavuudet.
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52
Muutos lähtötasosta kasvun Z-pisteissä (pituus/vartalon pituus ja paino) viikkoon 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 29, viikko 8, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52

Z-pisteet edustavat sitä, missä määrin kyseisen henkilön kyseinen mittaus eroaa yleisen populaation viitearvosta.

(pituus/vartalon pituus ja paino) viikkoon 52 asti
Lähtötilanne, päivä 29, viikko 8, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
INZ-701:n plasmapitoisuuden ja aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: 52 viikkoa (satunnaistettu hoitojakso)
Jokaiselle koehenkilölle INZ-701:n pitoisuuden vaihtelu plasmassa mitataan verinäytesarjalla, joka on saatu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla kohteen perusarvoa ajan kuluessa.
52 viikkoa (satunnaistettu hoitojakso)
INZ-701:n suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: 52 viikkoa (satunnaistettu hoitojakso)
Jokaisen kohteen INZ-701:n maksimipitoisuus plasmassa mitataan verinäytesarjalla, joka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla kohteen perusarvoa ajan kuluessa.
52 viikkoa (satunnaistettu hoitojakso)
Muutos lähtötasosta ENPP1-aktiivisuudessa (µM/min) viikkoon 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa (satunnaistettu hoitojakso)
Jokaisen koehenkilön INZ-701:n aktiivisuus (µM/min) seerumissa arvioidaan hydrolysoimalla substraatista entsyymiksi koko tutkimuksen aikana saatujen verinäytteiden sarjan avulla vertaamalla kohteen perusarvoa ajan kuluessa.
52 viikkoa (satunnaistettu hoitojakso)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Inozyme Pharma

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 5. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 28. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. syyskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 1. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • INZ701-106

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa