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O Estudo ENERGY 3: Avaliação da Eficácia e Segurança do INZ-701 em Crianças com Deficiência de ENPP1

24 de abril de 2024 atualizado por: Inozyme Pharma

O estudo ENERGY 3: um estudo randomizado, controlado, aberto, de fase 3 para avaliar a eficácia e segurança de INZ-701 em crianças com deficiência de ectonucleotídeo pirofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1)

O objetivo principal do Estudo INZ701-106 (Estudo ENERGY 3) é avaliar a eficácia e segurança do INZ-701 em crianças com deficiência de ENPP1.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

INZ-701 é uma terapia de reposição enzimática (TRE) de ectonucleotídeo pirofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1) em desenvolvimento para o tratamento da deficiência de ENPP1, um distúrbio genético ultra-raro com incidência de 1 em 64.000 gestações.

O estudo INZ701-106 (estudo ENERGY 3) é um estudo multicêntrico, randomizado em uma proporção de 2:1, controlado e aberto de Fase 3 para avaliar a eficácia e segurança de INZ-701 em crianças com deficiência de ENPP1.

O estudo consistirá em um período de triagem de até 52 dias (incluindo um período de eliminação de até 7 dias para medicamentos proibidos pós-randomização) e um período de tratamento randomizado (INZ-701 ou controle) de 52 semanas, seguido por um período aberto Período de extensão do rótulo durante o qual todos os participantes do estudo podem receber INZ-701 e uma visita de segurança de final de estudo (EOS) 30 dias após a última dose de INZ-701.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

33

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão

Os participantes do estudo devem atender a todos os seguintes critérios de inclusão:

  1. Consentimento informado por escrito ou eletrônico do cuidador após a explicação da natureza do estudo e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa, de acordo com as Boas Práticas Clínicas (GCP) da Conferência Internacional sobre Harmonização (ICH)
  2. Consentimento do participante do estudo de acordo com os regulamentos locais
  3. Um diagnóstico genético molecular pós-natal confirmado de deficiência de ENPP1 com mutações bialélicas (ou seja, homozigoto ou heterozigoto composto) realizado por um laboratório certificado pelo College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Emotions (CAP/CLIA) ou equivalente regional
  4. Homens e mulheres ≥1 ano e <13 anos de idade no Dia de Estudo 1
  5. Placas de crescimento abertas do fêmur distal e tíbia proximal em ambas as pernas
  6. Concentração plasmática de PPi <1400 nM na triagem
  7. Níveis de 25-hidroxivitamina D (25[OH]D) ≥12 ng/mL na triagem
  8. Evidência radiográfica de anormalidades esqueléticas com base em RSS ≥2
  9. As participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste sérico de gravidez negativo na triagem e não devem estar amamentando
  10. Os participantes do estudo com potencial para engravidar e sexualmente ativos devem concordar em usar uma forma altamente eficaz de contracepção, de acordo com as orientações do Grupo de Facilitação e Coordenação de Ensaios Clínicos (CTFG) e as diretrizes locais durante a duração do estudo.
  11. Na opinião do Investigador, capaz de completar todos os aspectos do estudo

Critério de exclusão

Os participantes do estudo que atendam a qualquer um dos seguintes critérios de exclusão não serão elegíveis para participar do estudo:

  1. Na opinião do Investigador, tem doença clinicamente significativa ou anormalidade laboratorial não associada à Deficiência de ENPP1 que impedirá a participação no estudo e/ou pode confundir a interpretação dos resultados do estudo
  2. Se estiver recebendo algum dos seguintes medicamentos proibidos, conforme indicado no protocolo: corticosteroides sistêmicos (> 5 mg equivalente de prednisona por dia), fator de crescimento antifibroblasto 23 (FGF23) e bifosfonatos orais e/ou IV
  3. Incapaz ou sem vontade de descontinuar o calcitriol ou outras formas ativas de vitamina D3 (ou análogos) dentro de 7 dias antes do Dia de Estudo 1 e/ou suplementos orais de fosfato dentro de 36 horas antes do Dia de Estudo 1 se randomizado para o braço INZ-701
  4. Cirurgia ortopédica planejada que pode confundir a interpretação dos resultados do estudo durante o período de tratamento randomizado de 52 semanas
  5. Intolerância conhecida ao INZ-701 ou a qualquer um dos seus excipientes
  6. Um teste de COVID-19 positivo nos 5 dias anteriores à randomização, somente se exigido de acordo com os regulamentos locais ou política institucional
  7. Tratamento anterior com INZ-701
  8. Participação simultânea em outro estudo clínico intervencionista e/ou recebeu um medicamento experimental dentro de 5 meias-vidas da última dose ou dentro de 4 semanas antes da randomização, o que for mais longo, ou uso de um dispositivo experimental

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: INZ-701
Os indivíduos randomizados para o braço INZ-701 receberão uma dose de 2,4 mg/kg uma vez por semana por injeção subcutânea (SC) durante o período de tratamento randomizado de 52 semanas e o período de extensão aberto.
Medicamento: INZ-701
Proteína de fusão recombinante que contém os domínios extracelulares da ENPP1 humana acoplada a um fragmento Fc de um anticorpo imunoglobulina gama-1 (IgG1).
Outros nomes:
  • (rhENPP1-Fc).
Comparador Ativo: Braço de Controle (Terapia Convencional)
Os indivíduos randomizados para o braço de controle continuarão tomando a terapia convencional conforme indicado clinicamente pelo médico assistente durante o período de tratamento randomizado de 52 semanas.
Medicamento: Braço de Controle (Terapia Convencional)
A terapia convencional é definida como suplementos orais de fosfato e calcitriol ou outras formas ativas de vitamina D3 (ou análogos). Nenhum outro agente para tratamento da deficiência de ENPP1 é permitido no braço de controle.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na concentração de pirofosfato inorgânico plasmático (PPi) até a semana 52
Prazo: 52 semanas (linha de base até a semana 52)
Para cada sujeito, o PPi plasmático será medido por meio de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do sujeito ao longo do tempo.
52 semanas (linha de base até a semana 52)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base em anormalidades esqueléticas, conforme medido pela pontuação global da Impressão Global Radiográfica de Mudança (RGI-C) até a Semana 52
Prazo: Linha de base, semana 26, semana 52
O RGI-C é uma pontuação radiográfica geral que pode ser usada para monitorar a resposta a uma intervenção terapêutica comparando pontuações de 2 pontos no tempo. Uma determinação de cura numa escala de 0 a +3, sendo 0 nenhuma alteração ou cura e +3 sendo cura completa; o agravamento também é medido numa escala de 0 a -3, sendo 0 nenhuma alteração e -3 um agravamento grave.
Linha de base, semana 26, semana 52
Alteração da linha de base no raquitismo, conforme medido pela pontuação total do Rickets Severity Score (RSS) até a semana 52
Prazo: Linha de base, semana 26, semana 52
O RSS avalia a gravidade do raquitismo utilizando um sistema de pontuação que utiliza uma escala de 0 a 4 para os pulsos e de 0 a 6 para os joelhos, para gerar uma pontuação total de 0 a 10, onde 0 é normal e 10 é a pior pontuação possível. isto é, anormalidades esqueléticas mais graves observadas radiograficamente.
Linha de base, semana 26, semana 52
Mudança da linha de base no escore Z de crescimento (altura/comprimento corporal e peso) até a semana 52
Prazo: Linha de base, Dia 29, Semana 8, Semana 13, Semana 26, Semana 39, Semana 52

Um escore Z representa o grau em que aquela medida específica para aquele indivíduo difere do valor de referência na população em geral.

(altura/comprimento corporal e peso) até a semana 52
Linha de base, Dia 29, Semana 8, Semana 13, Semana 26, Semana 39, Semana 52
Área sob a Concentração Plasmática versus Curva de Tempo (AUC) do INZ-701
Prazo: 52 semanas (período de tratamento randomizado)
Para cada sujeito, a variação da concentração de INZ-701 no plasma será medida por meio de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do sujeito ao longo do tempo.
52 semanas (período de tratamento randomizado)
Concentração Plasmática Máxima (Cmax) de INZ-701
Prazo: 52 semanas (período de tratamento randomizado)
Para cada sujeito, a concentração máxima de INZ-701 no plasma será medida através de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do sujeito ao longo do tempo.
52 semanas (período de tratamento randomizado)
Alteração da linha de base na atividade ENPP1 (µM/min) até a semana 52
Prazo: 52 semanas (período de tratamento randomizado)
Para cada sujeito, a atividade de INZ-701 (µM/min) no soro será avaliada por meio da hidrólise de um substrato à enzima, por meio de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do sujeito ao longo do tempo.
52 semanas (período de tratamento randomizado)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Inozyme Pharma

Investigadores

  • Diretor de estudo: Alex Lai, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de agosto de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de setembro de 2023

Primeira postagem (Real)

21 de setembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • INZ701-106

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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