ENERGY 3-studien: Evaluering av effektivitet og sikkerhet av INZ-701 hos barn med ENPP1-mangel

Inklusjonskriterier

Studiedeltakere må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier:

1. Pleiers skriftlige eller elektroniske informerte samtykke etter at studiens art er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer, i henhold til International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
2. Studer deltakerens samtykke i henhold til lokale forskrifter
3. En bekreftet postnatal molekylærgenetisk diagnose av ENPP1-mangel med bialleliske mutasjoner (dvs. homozygote eller sammensatte heterozygote) utført av et sertifisert laboratorium av College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) eller tilsvarende regionalt.
4. Menn og kvinner ≥1 år og <13 år på studiedag 1
5. Åpne vekstplater av distale femur og proksimale tibia i begge ben
6. Plasma PPi-konsentrasjon på <1400 nM ved screening
7. 25-hydroksyvitamin D (25[OH]D) nivåer på ≥12 ng/ml ved screening
8. Radiografiske bevis på skjelettavvik basert på en RSS ≥2
9. Kvinnelige deltakere i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og må ikke amme
10. Studiedeltakere i fertil alder som er seksuelt aktive, må godta å bruke en svært effektiv form for prevensjon i samsvar med Clinical Trials Facilitation and Coordination Group (CTFG) veiledning og lokale retningslinjer for varigheten av studien
11. Etter etterforskerens mening, i stand til å fullføre alle aspekter av studien

Eksklusjonskriterier

Studiedeltakere som oppfyller noen av følgende eksklusjonskriterier vil ikke være kvalifisert til å delta i studien:

1. Etter etterforskerens oppfatning har klinisk signifikant sykdom eller laboratorieavvik som ikke er assosiert med ENPP1-mangel som vil utelukke studiedeltakelse og/eller kan forvirre tolkningen av studieresultatene
2. Hvis du mottar noen av følgende forbudte medisiner som angitt i protokollen: systemiske kortikosteroider (>5 mg prednisonekvivalent per dag), anti-fibroblast vekstfaktor 23 (FGF23) og orale og/eller IV bisfosfonater
3. Kan ikke eller vil ikke seponere kalsitriol eller andre aktive former for vitamin D3 (eller analoger) innen 7 dager før studiedag 1 og/eller orale fosfattilskudd innen 36 timer før studiedag 1 hvis de er randomisert til INZ-701-armen
4. Planlagt ortopedisk kirurgi som kan forvirre tolkningen av studieresultater i løpet av den 52-ukers randomiserte behandlingsperioden
5. Kjent intoleranse overfor INZ-701 eller noen av dets hjelpestoffer
6. En positiv COVID-19-test innen 5 dager før randomisering, bare hvis det kreves i henhold til lokale forskrifter eller institusjonelle retningslinjer
7. Tidligere behandling med INZ-701
8. Samtidig deltakelse i en annen klinisk intervensjonsstudie og/eller har mottatt et undersøkelseslegemiddel innen 5 halveringstider etter siste dose eller innen 4 uker før randomisering, avhengig av hva som er lengst, eller bruk av undersøkelsesutstyr