Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ENERGY 3 tanulmány: Az INZ-701 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése ENPP1-hiányos gyermekeknél

2026. szeptember 28. frissítette: Inozyme Pharma

Az ENERGY 3 tanulmány: Randomizált, ellenőrzött, nyílt, 3. fázisú vizsgálat az INZ-701 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére ektonukleotid pirofoszfatáz/foszfodiészteráz 1 (ENPP1) hiányos gyermekeknél

The primary purpose of Study INZ701-106 (The ENERGY 3 Study) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in children with ENPP1 Deficiency.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

INZ-701 is an ectonucleotide pyrophosphatase/phosphodiesterase 1 (ENPP1) enzyme replacement therapy (ERT) in development for the treatment of ENPP1 Deficiency, an ultra-rare genetic disorder with an incidence of 1 in 64,000 pregnancies.

Study INZ701-106 (The ENERGY 3 Study) is a multi-center, randomized in a 2:1 ratio, controlled, open-label Phase 3 study to evaluate the efficacy and safety of INZ-701 in children with ENPP1 Deficiency.

The study will consist of a Screening Period of up to 52 days (including a washout period of up to 7 days for prohibited medications post-Randomization) and a Randomized Treatment Period (INZ-701 or control) of 52 weeks, followed by an Open-label Extension Period during which all study participants may receive INZ-701, and an End of Study (EOS) Safety visit 30 days after the last dose of INZ-701.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

27

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • South Brisbane, Ausztrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Egyesült Arab Emírségek
      • Dubai, Egyesült Arab Emírségek, 30726
        • Al Jalila Children's Specialty Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Franciaország
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
        • Hôpital Bicêtre, Service d'endocrinologie et diabète de l'enfant (Childhood Endocrinology and Diabetes Department)
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Törökország (Türkiye)
      • Istanbul, Törökország (Türkiye), 34764
        • Umraniye Training and Research Hospital
      • Sarıçam, Törökország (Türkiye), 01330
        • Cukurova Universitesi Tip Fakultesi

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria

Study participants must meet all of the following inclusion criteria:

  1. Caregiver's written informed consent after the nature of the study has been explained, and prior to any research-related procedures, per International Conference on Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
  2. Study participant's assent in accordance with local regulations
  3. A confirmed postnatal molecular genetic diagnosis of ENPP1 Deficiency with biallelic mutations (ie, homozygous or compound heterozygous) performed by a College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) certified laboratory or regional equivalent
  4. Males and females ≥1 year and <13 years of age at Study Day 1
  5. Open growth plates of the distal femur and proximal tibia in both legs
  6. Plasma PPi concentration of <1400 nM at Screening
  7. 25(OH)D levels of ≥12 ng/mL at Screening
  8. Radiographic evidence of skeletal abnormalities based on an RSS ≥2
  9. Women of childbearing potential (WOCBP, as defined in Clinical Trials Coordination Group [CTCG 2024]) must have a negative serum pregnancy test at Screening and must not be breastfeeding
  10. Males who are sexually active must agree to use condoms from the period following first dose of INZ-701 through 30 days after the last dose of INZ-701
  11. WOCBP and partners of fertile males who are WOCBP must be using or must agree to use a highly effective form of (as per CTCG) from at least 1 month before the first dose of INZ-701 through 30 days after the last dose of INZ-701 (greater than 5 half-lives of INZ-701)
  12. In the opinion of the Investigator, able to complete all aspects of the study

Exclusion Criteria

Study participants meeting any of the following exclusion criteria will not be eligible to participate in the study:

  1. In the opinion of the Investigator, has clinically significant disease or laboratory abnormality not associated with ENPP1 Deficiency that will preclude study participation and/or may confound the interpretation of study results
  2. If receiving any of the following prohibited medications as indicated in the protocol: systemic corticosteroids (>5 mg prednisone equivalent per day), anti-FGF23 and oral and/or IV bisphosphonates
  3. Unable or unwilling to discontinue calcitriol or other active forms of vitamin D3 (or analogs) within 7 days prior to Study Day 1 and/or oral phosphate supplements within 36 hours prior to Study Day 1 if randomized to the INZ-701 arm
  4. Planned orthopedic surgery or other procedures that may confound the interpretation of study results during the 52-week RTP
  5. Known intolerance to INZ-701 or any of its excipients
  6. A positive COVID-19 test within 5 days prior to Randomization, only if required as per local regulations or institutional policy
  7. Previous treatment with INZ-701
  8. Concurrent participation in another interventional clinical study and/or has received an investigational drug within 5 half-lives of the last dose or within 4 weeks prior to the first dose of INZ-701, whichever is longer, or use of an investigational device

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: INZ-701

Subjects randomized to the INZ-701 arm will be administered a 2.4 mg/kg once weekly dose by subcutaneous (SC) injection for the duration of the 52-week Randomized Treatment Period (RTP). RTP will be followed by a Low-dose Open-label Extension Period during which all study participants will receive INZ-701 at a dose of 2.4 mg/kg QW while the primary analysis is pending. If dose escalation criteria are met, all participants will transition to the Randomized Extension Period (REP) where participants who were originally randomized to INZ-701 during RTP will transition to a higher dose regimen of INZ-701 at 1.8 mg/kg twice weekly. Participants who were originally randomized to the active control arm during RTP will continue receiving INZ-701 at 2.4 mg/kg QW in the REP.
Drog: INZ-701

Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.

Más nevek:
  • (rhENPP1-Fc).
Aktív összehasonlító: Control Arm (Conventional Therapy)

Subjects randomized to the control arm will continue taking their conventional therapy as clinically indicated by their treating physician for the duration of the 52-week Randomized Treatment Period.
Drog: Control Arm (Conventional Therapy)

Conventional therapy is defined as oral phosphate supplements and calcitriol or other active forms of vitamin D3 (or analogs). No other agents for treatment of ENPP1 Deficiency are allowed in the control arm.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Change from Baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration through Week 52
Időkeret: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, plasma PPi will be measured via a series of blood samples obtained throughout the study, comparing the subject's baseline value over time.
52 weeks (Baseline through Week 52)
Change from Baseline in skeletal abnormalities as measured by the Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) global score through Week 52
Időkeret: 52 weeks (Baseline through Week 52)

The RGI-C is an overall radiographic score which can be used to monitor response to a therapeutic intervention comparing scores from 2 time points. A determination of healing on a scale of 0 to +3 with 0 being no change or healing and +3 being complete healing; worsening is also measured on a scale of 0 to -3 with 0 being no change and -3 being severe worsening.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Change from Baseline in rickets as measured by Rickets Severity Score (RSS) total score through Week 52
Időkeret: Baseline, Week 26, Week 52

The RSS assesses rickets severity by utilizing a scoring system that uses a scale from 0 to 4 for the wrists and 0 to 6 for the knees, to generate a total score of 0 to 10, where 0 is normal and 10 is the worst score possible ie, most severe skeletal abnormalities observed radiographically.
Baseline, Week 26, Week 52
Change from Baseline in growth Z-score (height/body length and weight) through Week 52
Időkeret: Baseline, Day 29, Week 8, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52

A Z-score represents the degree to which that particular measurement for that individual differs from the reference value in the general population.

(height/body length and weight) through Week 52
Baseline, Day 29, Week 8, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
Area under the Plasma Concentration versus Time Curve (AUC) of INZ-701
Időkeret: 52 weeks (Randomized Treatment Period)

For each subject, variation of concentration of INZ-701 in the plasma will be measured via a series of blood samples obtained throughout the study, comparing the subject's baseline value over time.
52 weeks (Randomized Treatment Period)
Maximum Plasma Concentration (Cmax) of INZ-701
Időkeret: 52 weeks (Randomized Treatment Period)

For each subject, the maximum concentration of INZ-701 in the plasma will be measured via a series of blood samples obtained throughout the study, comparing the subject's baseline value over time.
52 weeks (Randomized Treatment Period)
Change from Baseline in ENPP1 activity (µM/min) through week 52
Időkeret: 52 weeks (Randomized Treatment Period)

For each subject, the activity of INZ-701 (µM/min) in the serum will be assessed through hydrolysis of a substrate to the enzyme, via a series of blood samples obtained throughout the study, comparing the subject's baseline value over time.
52 weeks (Randomized Treatment Period)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Inozyme Pharma

Együttműködők

BioMarin Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. november 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2026. január 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2026. augusztus 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 18.

Első közzététel (Tényleges)

2023. szeptember 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. október 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 28.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • INZ701-106

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel