Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ENERGY 3: Ocena skuteczności i bezpieczeństwa INZ-701 u dzieci z niedoborem ENPP1

24 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Inozyme Pharma

Badanie ENERGY 3: randomizowane, kontrolowane, otwarte badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania INZ-701 u dzieci z niedoborem pirofosfatazy/fosfodiesterazy ektonukleotydowej 1 (ENPP1)

Głównym celem badania INZ701-106 (badanie ENERGY 3) jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania INZ-701 u dzieci z niedoborem ENPP1.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

INZ-701 to enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) z pirofosfatazą ektonukleotydową/fosfodiesterazą 1 (ENPP1) opracowywana w celu leczenia niedoboru ENPP1, niezwykle rzadkiej choroby genetycznej występującej z częstością 1 na 64 000 ciąż.

Badanie INZ701-106 (badanie ENERGY 3) jest wieloośrodkowym, randomizowanym w stosunku 2:1, kontrolowanym, otwartym badaniem fazy 3 mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa INZ-701 u dzieci z niedoborem ENPP1.

Badanie będzie składać się z okresu przesiewowego trwającego do 52 dni (w tym okresu wymywania do 7 dni w przypadku zabronionych leków po randomizacji) i okresu leczenia randomizowanego (INZ-701 lub kontrola) trwającego 52 tygodnie, po którym nastąpi badanie otwarte -label Okres przedłużenia, podczas którego wszyscy uczestnicy badania mogą otrzymać INZ-701 oraz wizyta bezpieczeństwa na zakończenie badania (EOS) 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

33

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

Uczestnicy badania muszą spełniać wszystkie następujące kryteria włączenia:

  1. Świadoma zgoda opiekuna w formie pisemnej lub elektronicznej, po wyjaśnieniu charakteru badania i przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem, zgodnie z dobrą praktyką kliniczną (GCP) Międzynarodowej Konferencji ds. Harmonizacji (ICH)
  2. Zgoda uczestnika badania zgodnie z lokalnymi przepisami
  3. Potwierdzona poporodowa molekularna diagnostyka genetyczna niedoboru ENPP1 z mutacjami biallelicznymi (tj. homozygotyczna lub złożona heterozygotyczna) przeprowadzona przez certyfikowane laboratorium College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Poprawki (CAP/CLIA) lub regionalny odpowiednik
  4. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥1 roku i <13 lat w 1. dniu badania
  5. Otwarte płytki wzrostowe dalszej części kości udowej i bliższej kości piszczelowej w obu nogach
  6. Stężenie PPi w osoczu <1400 nM podczas badania przesiewowego
  7. Poziom 25-hydroksywitaminy D (25[OH]D) ≥12 ng/ml w badaniu przesiewowym
  8. Radiograficzne dowody nieprawidłowości szkieletowych na podstawie RSS ≥2
  9. Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w surowicy podczas badania przesiewowego i nie mogą karmić piersią
  10. Uczestnicy badania w wieku rozrodczym, którzy są aktywni seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej formy antykoncepcji zgodnie z wytycznymi Grupy ds. ułatwienia i koordynacji badań klinicznych (CTFG) oraz lokalnymi wytycznymi na czas trwania badania
  11. W opinii Badacza jest w stanie ukończyć wszystkie aspekty badania

Kryteria wyłączenia

Uczestnicy badania spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia nie będą uprawnieni do udziału w badaniu:

  1. W opinii Badacza występuje klinicznie istotna choroba lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych niezwiązane z niedoborem ENPP1, które wykluczą udział w badaniu i/lub mogą zakłócić interpretację wyników badania
  2. W przypadku przyjmowania któregokolwiek z następujących leków zabronionych zgodnie z protokołem: kortykosteroidy o działaniu ogólnoustrojowym (równoważnik > 5 mg prednizonu na dzień), czynnik wzrostu fibroblastów 23 (FGF23) oraz bisfosfoniany doustne i/lub dożylne
  3. Niemożność lub chęć zaprzestania stosowania kalcytriolu lub innych aktywnych form witaminy D3 (lub analogów) w ciągu 7 dni przed 1. dniem badania i/lub doustnych suplementów fosforanów w ciągu 36 godzin przed 1. dniem badania w przypadku randomizacji do ramienia INZ-701
  4. Planowana operacja ortopedyczna, która może zakłócać interpretację wyników badania w 52-tygodniowym okresie randomizowanego leczenia
  5. Znana nietolerancja INZ-701 lub którejkolwiek substancji pomocniczej
  6. Pozytywny wynik testu na obecność wirusa Covid-19 w ciągu 5 dni przed randomizacją, tylko jeśli jest to wymagane zgodnie z lokalnymi przepisami lub polityką instytucji
  7. Poprzednie leczenie INZ-701
  8. Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym i/lub otrzymanie badanego leku w ciągu 5 okresów półtrwania ostatniej dawki lub w ciągu 4 tygodni przed randomizacją, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, lub przed zastosowaniem badanego wyrobu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: INZ-701
Osobnicy przydzieleni losowo do ramienia INZ-701 będą otrzymywać dawkę 2,4 mg/kg raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym (SC) przez okres 52-tygodniowego randomizowanego okresu leczenia i okresu przedłużenia badania prowadzonego metodą otwartej próby.
Lek: INZ-701
Rekombinowane białko fuzyjne, które zawiera zewnątrzkomórkowe domeny ludzkiej ENPP1 sprzężone z fragmentem Fc z przeciwciała immunoglobuliny gamma-1 (IgG1).
Inne nazwy:
  • (rhENPP1-Fc).
Aktywny komparator: Ramię sterujące (terapia konwencjonalna)
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy kontrolnej będą kontynuować leczenie konwencjonalne zgodnie ze wskazaniami klinicznymi lekarza prowadzącego przez cały 52-tygodniowy okres randomizowanego leczenia.
Lek: Ramię sterujące (terapia konwencjonalna)
Terapię konwencjonalną definiuje się jako doustne suplementy fosforanów i kalcytriolu lub innych aktywnych form witaminy D3 (lub analogów). Żadne inne środki stosowane w leczeniu niedoboru ENPP1 nie są dozwolone w ramieniu kontrolnym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej stężenia nieorganicznego pirofosforanu (PPi) w osoczu do 52. tygodnia
Ramy czasowe: 52 tygodnie (od wartości wyjściowych do 52. tygodnia)
Dla każdego pacjenta PPi w osoczu będzie mierzone na podstawie serii próbek krwi pobranych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową pacjenta w czasie.
52 tygodnie (od wartości wyjściowych do 52. tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie nieprawidłowości szkieletowych mierzona za pomocą globalnego wyniku radiograficznego globalnego wrażenia zmiany (RGI-C) do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52
RGI-C to ogólny wynik radiograficzny, który można wykorzystać do monitorowania odpowiedzi na interwencję terapeutyczną, porównując wyniki z 2 punktów czasowych. Określenie uzdrowienia w skali od 0 do +3, gdzie 0 oznacza brak zmian lub uzdrowienie, a +3 oznacza całkowite wyleczenie; pogorszenie mierzy się także w skali od 0 do -3, gdzie 0 oznacza brak zmian, a -3 oznacza poważne pogorszenie.
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie krzywicy mierzona całkowitym wynikiem w skali Rickets Severity Score (RSS) do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52
RSS ocenia ciężkość krzywicy za pomocą systemu punktacji, który wykorzystuje skalę od 0 do 4 dla nadgarstków i od 0 do 6 dla kolan, aby wygenerować łączny wynik od 0 do 10, gdzie 0 to wynik normalny, a 10 to najgorszy możliwy wynik tj. najcięższe nieprawidłowości szkieletu obserwowane radiologicznie.
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej wskaźnika Z-score wzrostu (wzrost/długość ciała i masa ciała) do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 29, tydzień 8, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39, tydzień 52

Wynik Z reprezentuje stopień, w jakim dany pomiar danej osoby różni się od wartości referencyjnej w populacji ogólnej.

(wzrost/długość i masa ciała) do 52. tygodnia
Wartość wyjściowa, dzień 29, tydzień 8, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39, tydzień 52
Obszar pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) INZ-701
Ramy czasowe: 52 tygodnie (randomizowany okres leczenia)
Dla każdego uczestnika będzie mierzona zmiana stężenia INZ-701 w osoczu za pomocą serii próbek krwi uzyskanych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową pacjenta w czasie.
52 tygodnie (randomizowany okres leczenia)
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) INZ-701
Ramy czasowe: 52 tygodnie (randomizowany okres leczenia)
Dla każdego pacjenta maksymalne stężenie INZ-701 w osoczu będzie mierzone na podstawie serii próbek krwi pobranych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową pacjenta w czasie.
52 tygodnie (randomizowany okres leczenia)
Zmiana aktywności ENPP1 (µM/min) w porównaniu z wartością wyjściową do 52. tygodnia
Ramy czasowe: 52 tygodnie (randomizowany okres leczenia)
Dla każdego pacjenta aktywność INZ-701 (µM/min) w surowicy będzie oceniana poprzez hydrolizę substratu do enzymu, na podstawie serii próbek krwi uzyskanych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową pacjenta w czasie.
52 tygodnie (randomizowany okres leczenia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Inozyme Pharma

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Alex Lai, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INZ701-106

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na INZ-701

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Panama

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj