筋萎縮性側索硬化症（EAP 2）におけるプリドピジン
筋萎縮性側索硬化症患者におけるプリドピジンの第 2 中間サイズ拡張アクセス プロトコル (EAP) (プリドピジン EAP 2)
この EAP は、臨床試験の参加資格がない最大 200 人の ALS 患者にプリドピジンへのアクセスを提供します。 プリドピジンは、45 mg の用量で 1 日 2 回経口投与されます。 （または栄養チューブ経由）。
各患者は定期的に訪問し、2年間追跡調査されます。 スクリーニングとベースライン訪問は直接行われます。その後の訪問は直接または遠隔で行われる場合があります。 推奨される直接来院は、4週目、12週目、28週目、52週目、78週目、および治療終了時（104週目または早期終了）に行われます。 患者が直接訪問を完了できない場合は、これらの訪問を遠隔で完了することもできます。
調査の概要
詳細な説明
ALS：プリドピジンは、1日2回45 mgの用量で投与されます。 （または給餌チューブを介して）2週間の上昇期間。プリドピジン45 mgが1日2回P.O.治療期間の残りの期間（または104週目まで）（または給餌チューブを介して）。
各患者は、定期的にスケジュールされた訪問で2年間追跡されます。 スクリーニングとベースラインの訪問は直接行われます。その後の訪問は、直接またはリモートで発生する場合があります。 推奨される対面訪問は、12、52、78週、および治療終了（104週目または早期終了）で発生します。 患者が直接訪問を完了できない場合、これらの訪問もリモートで完了することもできます。
HD：参加は包含基準に従っています。 調査員は、標準標準のケアごとに個人を管理します。 この裁判後のアクセスプログラムの治療の1日目から最大2か月前までに証明HD研究を完了した個人は、45 mgの入札の全量を継続します。 拡張されたアクセス治療に入る2か月以上前にプルーフHD研究を完了した個人と治療のナイーブ患者は、午前中に1日1回（QD）45 mgを摂取する2週間のプリドピジンのアップチトレーション期間に入る必要があり、1日2回（入札）45 mgに移行します。
プリドピジンによる治療は、治療医師の臨床判断で、参加者が治療の継続の恩恵を受けなくなるまで続きます。
研究の種類
拡張アクセス タイプ
- 中規模人口
連絡先と場所
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037-0886
- University of California, San Diego Health
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Orange、California、アメリカ、92868
- UC Irvine
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San Francisco、California、アメリカ、94109
- California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Connecticut
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New Britain、Connecticut、アメリカ、06053
- Hospital For Special Care
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Florida
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Fort Lauderdale、Florida、アメリカ、33314
- Nova Southeastern University
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- The University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Burlington、Massachusetts、アメリカ、08105
- Lahey Hospital Medical Center
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
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Minnesota
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Duluth、Minnesota、アメリカ、55805
- Essentia Health
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic Rochester
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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Stony Brook、New York、アメリカ、11794
- Stony Brook University Hospital
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- SUNY Upstate
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43214
- OhioHealth
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas、Texas、アメリカ、75206
- Texas Neurology
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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San Juan、プエルトリコ、00935
- CHALS-CCT Program, UPR-MSC
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 散発性または家族性 ALS。
- 患者は、登録施設でのプリドピジンの臨床試験またはALS治療のための他の臨床試験の参加資格を有していない
- インフォームドコンセントを提供し、研究手順を遵守できる
- 患者は、研究に関与する専門のALSセンターの医師とのケアを確立しており、EAP期間中はこの臨床ケアを維持します。
- 平均余命は少なくとも6か月。
除外基準:
- フリデリシア補正 QT (QTcF) 間隔の延長が確認されました (男性では > 450 ミリ秒、女性では > 470 ミリ秒)。
- 臨床的に重大な心臓病、臨床的に重大な不整脈の病歴、治療にもかかわらず症候性または制御不能な心房細動、無症候性の持続性心室頻拍、または左脚ブロック。
- QT延長症候群の既知の既往歴、またはQT延長症候群を持つ一親等の親戚。
- Nuedexta の使用（デキストロメトルファン > 20 mg およびキニジン > 10 mg を 1 日 2 回）。シタロプラム >20 mg/日;エスシタロプラム >10 mg/日。
- プリドピジンまたはいずれかの賦形剤（ケイ化微結晶セルロース、ステアリン酸マグネシウム）に対する既知のアレルギー。
- -研究目的の評価を妨げる可能性のある、臨床的に重大なまたは不安定な病状または臨床検査異常の病歴。
- 妊娠中または授乳中の女性、またはEAPの期間中に妊娠を計画している女性
- 妊娠の可能性のある女性、または受け入れられている避妊方法を使用したくない、または使用できない男性。
- -スクリーニング前の5半減期（既知の場合）または30日（いずれか長い方）以内のALSの治験治療（臨床試験または別のEAPへの参加の一環として）の使用（プリドピジンを除く）。
- 患者が遺伝子治療を受けている、または受けたことがある
- 活動性のがんまたはがんの病歴（基底細胞がんまたは治療が成功した皮膚の扁平上皮がん、子宮頸部上皮内がん、上皮内前立腺がん、または根治的治療が行われ、少なくとも3年間疾患再発の証拠がないその他の悪性腫瘍を除く）
- 実験中の薬やサプリメントを服用することを選択したが、それが唯一の理由で治験の参加資格がない患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
研究記録日
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。