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Pridopidine dans la sclérose latérale amyotrophique (EAP 2)

14 mai 2025 mis à jour par: Prilenia

Un deuxième protocole d'accès élargi (EAP) de taille intermédiaire pour la pridopidine chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (Pridopidine EAP 2)

Ce PAE donnera accès à la pridopidine à un maximum de 200 patients atteints de SLA qui ne sont pas éligibles aux essais cliniques. La pridopidine sera administrée à la dose de 45 mg deux fois par jour p.o. (ou via une sonde d'alimentation).

Chaque patient sera suivi pendant 2 ans avec des visites régulières. Les visites de dépistage et de référence seront effectuées en personne ; les visites ultérieures peuvent avoir lieu en personne ou à distance. Les visites en personne recommandées auront lieu aux semaines 4, 12, 28, 52, 78 et à la fin du traitement (semaine 104 ou interruption anticipée). Si le patient n'est pas en mesure d'effectuer les visites en personne, ces visites peuvent également être effectuées à distance.

Aperçu de l'étude

Statut

Plus disponible

Les conditions

La sclérose latérale amyotrophique

Intervention / Traitement

Médicament: Primopidine

Description détaillée

ALS: La pridopidine sera donnée à une dose de 45 mg deux fois par jour p.o. (ou via un tube d'alimentation) sur une période de 2 semaines de 2 semaines; suivi par la pridopidine 45 mg deux fois par jour p.o. (ou via le tube d'alimentation) pour le reste de la période de traitement (jusqu'à la semaine 104).

Chaque patient sera suivi pendant 2 ans avec des visites régulières. Le dépistage et les visites de référence seront effectués en personne; Des visites ultérieures peuvent survenir en personne ou à distance. Des visites recommandées en personne auront lieu aux semaines 12, 52, 78 et à la fin du traitement (semaine 104 ou licenciement précoce). Si le patient n'est pas en mesure de terminer les visites en personne, ces visites peuvent également être achevées à distance.

HD: La participation est selon les critères d'inclusion. L'enquêteur gérera l'individu par norme de soins. Les personnes qui ont terminé l'étude de preuve-HD jusqu'à 2 mois avant le premier jour du traitement pour ce programme d'accès post-procès se poursuivront sur toute la dose de 45 mg. Les personnes qui ont terminé l'étude de la preuve-HD plus de 2 mois avant d'entrer dans le traitement d'accès élargi ainsi que les patients naïfs de traitement doivent entrer dans une période de transmission de la pridopidine de 2 semaines prenant 45 mg une fois par jour (QD) le matin et passeront à 45 mg deux fois par jour (BID).

Le traitement par la pridopidine se poursuivra jusqu'à ce que, dans le jugement clinique du médecin traitant, le participant ne bénéficie plus de la poursuite du traitement, la pridopidine est approuvée et disponible par ordonnance, ou l'étude est interrompue.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

Population de taille intermédiaire

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Porto Rico
- - San Juan, Porto Rico, 00935
    - CHALS-CCT Program, UPR-MSC
États-Unis
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
    - University of Alabama at Birmingham
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
    - Barrow Neurological Institute
- California
  - La Jolla, California, États-Unis, 92037-0886
    - University of California, San Diego Health
  - Orange, California, États-Unis, 92868
    - UC Irvine
  - San Francisco, California, États-Unis, 94109
    - California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    - University of Colorado Anschutz Medical Campus
- Connecticut
  - New Britain, Connecticut, États-Unis, 06053
    - Hospital For Special Care
- Florida
  - Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 33314
    - Nova Southeastern University
  - Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
    - Mayo Clinic Jacksonville
  - Tampa, Florida, États-Unis, 33612
    - University of South Florida
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    - Northwestern University
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
    - University Of Iowa Hospitals And Clinics
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
    - The University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
    - Massachusetts General Hospital
  - Burlington, Massachusetts, États-Unis, 08105
    - Lahey Hospital Medical Center
  - Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
    - University of Massachusetts Chan Medical School
- Minnesota
  - Duluth, Minnesota, États-Unis, 55805
    - Essentia Health
  - Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
    - University of Minnesota
  - Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
    - Mayo Clinic Rochester
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    - Washington University
- New York
  - New York, New York, États-Unis, 10032
    - Columbia University
  - Stony Brook, New York, États-Unis, 11794
    - Stony Brook University Hospital
  - Syracuse, New York, États-Unis, 13210
    - SUNY Upstate
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
    - Duke University
- Ohio
  - Columbus, Ohio, États-Unis, 43214
    - OhioHealth
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
    - Thomas Jefferson University
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
    - Lewis Katz School of Medicine at Temple University
- Texas
  - Dallas, Texas, États-Unis, 75390
    - UT Southwestern Medical Center
  - Dallas, Texas, États-Unis, 75206
    - Texas Neurology
- Virginia
  - Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
    - Virginia Commonwealth University
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
    - Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critère d'intégration:

SLA sporadique ou familiale.
Le patient n'est pas admissible aux essais cliniques sur la pridopidine ou à d'autres essais cliniques pour le traitement de la SLA sur le site d'inscription.
Capable de fournir un consentement éclairé et de se conformer aux procédures de l'étude
Le patient a établi des soins avec un médecin du centre spécialisé SLA impliqué dans l'étude et maintiendra ces soins cliniques pendant toute la durée du PAE.
Espérance de vie d'au moins 6 mois.

Critère d'exclusion:

Intervalle QT (QTcF) prolongé confirmé par Fridericia (> 450 ms pour les hommes ; > 470 ms pour les femmes).
Maladie cardiaque cliniquement significative, antécédents cliniquement significatifs d'arythmie, fibrillation auriculaire symptomatique ou incontrôlée malgré le traitement, tachycardie ventriculaire soutenue asymptomatique ou bloc de branche gauche.
Antécédents connus de syndrome du QT long ou parent au premier degré atteint du syndrome du QT long.
Utilisation de Nuedexta (> 20 mg de dextrométhorphane et > 10 mg de quinidine deux fois par jour) ; citalopram >20 mg/jour ; escitalopram >10 mg/jour.
Allergie connue à la pridopidine ou à l'un des excipients (cellulose microcristalline silicifiée, stéarate de magnésium).
Antécédents de toute condition médicale cliniquement significative ou instable ou anomalie de laboratoire pouvant interférer avec l'évaluation des objectifs de l'étude.
Femme enceinte ou qui allaite, ou qui prévoit devenir enceinte au cours du PAE
Femme en âge de procréer ou homme refusant ou incapable d'utiliser les méthodes acceptées de contrôle des naissances.
Utilisation de traitements expérimentaux pour la SLA (dans le cadre de la participation à un essai clinique ou à un autre PAE) dans les 5 demi-vies (si connues) ou 30 jours (selon la période la plus longue) avant le dépistage (autre que la pridopidine).
Le patient reçoit ou a reçu une thérapie génique
Cancer actif ou antécédents de cancer, à l'exception du carcinome basocellulaire ou du carcinome épidermoïde de la peau traité avec succès, du carcinome cervical in situ, du carcinome prostatique in situ ou d'autres tumeurs malignes traitées curativement et sans signe de récidive de la maladie depuis au moins 3 ans.
Les patients qui ont choisi de prendre des médicaments et/ou des suppléments expérimentaux et pour lesquels c'est la seule raison pour laquelle ils ne sont pas éligibles aux essais.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Prilenia

Collaborateurs

Massachusetts General Hospital

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

National Institutes of Health (NIH)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 septembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 septembre 2023

Première publication (Réel)

6 octobre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2025

Dernière vérification

1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

PL101-ALS501

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .