근위축성 측삭 경화증(EAP 2)의 프리도피딘

포함 기준:

• 산발성 또는 가족성 ALS.
• 환자는 등록 장소에서 프리도피딘의 임상 시험 또는 ALS 치료에 대한 기타 임상 시험에 대한 자격이 없습니다.
• 사전 동의를 제공하고 연구 절차를 준수할 수 있는 능력
• 환자는 연구에 참여한 전문 ALS 센터에서 의사의 치료를 받았고 EAP 기간 동안 이 임상 치료를 유지할 것입니다.
• 기대 수명은 최소 6개월입니다.

제외 기준:

• 프리데리시아 교정 QT(QTcF) 간격 연장이 확인되었습니다(남성의 경우 >450ms, 여성의 경우 >470ms).
• 임상적으로 유의미한 심장 질환, 임상적으로 유의미한 부정맥 병력, 치료에도 불구하고 증상이 있거나 조절되지 않는 심방세동, 무증상의 지속적인 심실성 빈맥 또는 좌각분지 차단.
• 긴 QT 증후군의 병력이 있거나 긴 QT 증후군이 있는 1촌 친척이 있는 것으로 알려져 있습니다.
• Nuedexta 사용(1일 2회 >20mg의 덱스트로메토르판 및 >10mg의 퀴니딘); 시탈로프람 >20mg/일; 에스시탈로프람 >10mg/일.
• 프리도피딘 또는 부형제(규화 미세결정질 셀룰로오스, 스테아르산 마그네슘)에 대한 알레르기가 있는 것으로 알려져 있습니다.
• 연구 목적의 평가를 방해할 수 있는 임상적으로 중요하거나 불안정한 의학적 상태 또는 실험실 이상 병력.
• 임신 중이거나 수유 중이거나 EAP 과정 중에 임신을 계획 중인 여성
• 가임기 여성 또는 허용된 피임 방법을 사용하기를 꺼리거나 사용할 수 없는 남성.
• 스크리닝 전 5반감기(알려진 경우) 또는 30일(둘 중 더 긴 날짜) 이내에(프리도피딘 제외) ALS에 대한 조사용 치료법(임상 시험 또는 다른 EAP 참여의 일부로)을 사용합니다.
• 환자는 유전자 치료를 받고 있거나 받은 적이 있습니다.
• 기저 세포 암종 또는 성공적으로 치료된 피부의 편평 세포 암종, 자궁 경부 상피내 암종, 전립선 상피내 암종 또는 완치적으로 치료되었으며 최소 3년 동안 질병 재발의 증거가 없는 기타 악성 종양을 제외한 활동성 암 또는 암 병력
• 실험적인 약물 및/또는 보충제를 복용하기로 선택한 환자로서 이것이 시험에 적합하지 않은 유일한 이유입니다.