Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pridopidin vid amyotrofisk lateralskleros (EAP 2)

14 maj 2025 uppdaterad av: Prilenia

Ett andra medelstort utökat åtkomstprotokoll (EAP) för pridopidin hos personer med amyotrofisk lateralskleros (Pridopidine EAP 2)

Denna EAP kommer att ge tillgång till pridopidin för upp till 200 patienter med ALS som inte är kvalificerade för kliniska prövningar. Pridopidin kommer att ges i en dos av 45 mg två gånger dagligen p.o. (eller via sond).

Varje patient kommer att följas under 2 år med regelbundna besök. Screeningen och baslinjebesöken kommer att utföras personligen; efterföljande besök kan ske personligen eller på distans. Rekommenderade personliga besök kommer att ske vid vecka 4, 12, 28, 52, 78 och slutet av behandlingen (vecka 104 eller tidig avslutning). Om patienten inte kan genomföra besöken personligen kan dessa besök även genomföras på distans.

Studieöversikt

Status

Inte längre tillgänglig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

ALS: Pridopidin kommer att ges i en dos av 45 mg två gånger dagligen P.O. (eller via matningsröret) under en 2-veckors upp-titreringsperiod; Följt av Pridopidin 45 mg två gånger dagligen P.O. (eller via matningsröret) under resten av behandlingsperioden (till och med vecka 104).

Varje patient kommer att följas i 2 år med regelbundna schemalagda besök. Screening och baslinjebesök kommer att utföras personligen; Efterföljande besök kan förekomma personligen eller på distans. Rekommenderade personbesök kommer att ske vid veckorna 12, 52, 78 och slutet av behandlingen (vecka 104 eller tidig uppsägning). Om patienten inte kan slutföra besök personligen kan dessa besök också slutföras på distans.

HD: Deltagande är enligt inkluderingskriterierna. Utredaren kommer att hantera individen per vårdstandard. Individer som avslutade Proof-HD-studien upp till 2 månader före dag 1 av behandlingen för detta åtkomstprogram efter rättegången kommer att fortsätta med hela dosen på 45 mg bud. Individer som avslutade Proof-HD-studien mer än två månader innan de gick in i den utvidgade åtkomstbehandlingen såväl som behandling som naiva patienter måste gå in i en 2-veckors pridopidin-upp-titreringsperiod som tar 45 mg en gång dagligen (QD) på morgonen och kommer att övergå till 45 mg två gånger dagligen (bud).

Behandling med pridopidin kommer att fortsätta tills deltagaren i den kliniska bedömningen av den behandlande läkaren inte längre drar nytta av fortsättningen av behandlingen, pridopidin godkänns och är tillgängligt genom recept eller studien avslutas.

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Befolkning av medelstor storlek

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037-0886
        • University of California, San Diego Health
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • UC Irvine
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94109
        • California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Förenta staterna, 06053
        • Hospital For Special Care
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Förenta staterna, 33314
        • Nova Southeastern University
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Förenta staterna, 08105
        • Lahey Hospital Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Förenta staterna, 55805
        • Essentia Health
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University
      • Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43214
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75206
        • Texas Neurology
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • CHALS-CCT Program, UPR-MSC

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Sporadisk eller familjär ALS.
  • Patienten är inte kvalificerad för kliniska prövningar av pridopidin eller andra kliniska prövningar för behandling av ALS vid inskrivningsstället
  • Kan ge informerat samtycke och följa studieprocedurer
  • Patienten har etablerat vård hos en läkare vid det specialiserade ALS-center som är involverat i studien och kommer att upprätthålla denna kliniska vård under hela EAP
  • Förväntad livslängd på minst 6 månader.

Exklusions kriterier:

  • Bekräftat förlängt Fridericia-korrigerat QT (QTcF) intervall (>450 ms för män; >470 ms för kvinnor).
  • Kliniskt signifikant hjärtsjukdom, kliniskt signifikant historia av arytmi, symtomatisk eller okontrollerad förmaksflimmer trots behandling, asymtomatisk ihållande ventrikulär takykardi eller vänster grenblock.
  • Känd historia av långt QT-syndrom eller en första gradens släkting med långt QT-syndrom.
  • Användning av Nuedexta (>20 mg dextrometorfan och >10 mg kinidin två gånger dagligen); citalopram >20 mg/dag; escitalopram >10 mg/dag.
  • Känd allergi mot pridopidin eller något av hjälpämnena (kiselgjord mikrokristallin cellulosa, magnesiumstearat).
  • Historik om alla kliniskt signifikanta eller instabila medicinska tillstånd eller laboratorieavvikelser som kan störa bedömningen av studiens mål.
  • Kvinna som är gravid eller ammar eller som planerar att bli gravid under EAP
  • Kvinna i fertil ålder eller man som inte vill eller kan använda accepterade preventivmedel.
  • Användning av prövningsbehandlingar för ALS (som en del av deltagande i en klinisk prövning eller annan EAP) inom 5 halveringstider (om känd) eller 30 dagar (beroende på vilket som är längre) före screening (annat än pridopidin).
  • Patienten får eller har fått någon genterapi
  • Aktiv cancer eller cancer i anamnesen, förutom basalcellscancer eller framgångsrikt behandlat skivepitelcancer i huden, livmoderhalscancer in situ, prostatacancer in situ eller andra maligniteter som behandlats botande och utan tecken på återfall av sjukdomen under minst 3 år
  • Patienter som valt att ta experimentella mediciner och/eller kosttillskott, och för vilka detta är den enda anledningen till att de inte är berättigade till prövningar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Prilenia

Samarbetspartners

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 september 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 september 2023

Första postat (Faktisk)

6 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 maj 2025

Senast verifierad

1 april 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PL101-ALS501

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera