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普利多匹定治疗肌萎缩侧索硬化症 (EAP 2)

2025年5月14日更新者：Prilenia

普利多匹定治疗肌萎缩侧索硬化症患者的第二个中型扩展治疗方案 (EAP)（普利多匹定 EAP 2）

该 EAP 将为最多 200 名不符合临床试验资格的 ALS 患者提供普利多匹定。普利多匹定的剂量为 45 mg，每日两次，口服。（或通过饲管）。

每位患者将接受为期 2 年的定期随访。筛查和基线访视将亲自进行；随后的访问可以亲自或远程进行。建议在第 4、12、28、52、78 周以及治疗结束（第 104 周或提前终止）进行亲自访视。如果患者无法亲自完成就诊，也可以远程完成这些就诊。

研究概览

地位

不再可用

条件

肌萎缩侧索硬化症

干预/治疗

药品：Pridopidine

详细说明

ALS：pridopidine将以45 mg的剂量两次服用。（或通过喂食管）在2周的上贴期间；其次是pridopidine 45毫克每日两次P.O. （或通过进料管）在剩余的治疗期间（至第104周）。

每位患者将进行2年，并定期进行访问。筛查和基线访问将亲自进行；随后的访问可能亲自或远程访问。建议的面对访问将在第12、52、78周和治疗结束（第104周或提前终止）进行。如果患者无法亲自完成访问，则这些访问也可以远程完成。

高清：参与符合纳入标准。调查人员将根据护理标准管理个人。在此后访问计划的第1天之前，完成了长达2个月前2个月的证明HD研究的个人，将继续以45毫克的出价进行全剂量。在进入扩展的接入治疗前超过2个月完成了验证HD研究的个人，以及幼稚的患者必须进入2周的预倍氨基丁烷上午刺激期，每天每天一次需要45 mg（QD），并且每天两次过渡至45 mg。

在治疗医师的临床判断中，使用前par的治疗将一直持续下去，参与者不再受益于治疗的持续，pridopidine已被批准并通过处方获得，否则该研究已终止。

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

中型人口

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

波多黎各
- - San Juan、波多黎各、00935
    - CHALS-CCT Program, UPR-MSC
美国
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、美国、35233
    - University of Alabama at Birmingham
- Arizona
  - Phoenix、Arizona、美国、85013
    - Barrow Neurological Institute
- California
  - La Jolla、California、美国、92037-0886
    - University of California, San Diego Health
  - Orange、California、美国、92868
    - UC Irvine
  - San Francisco、California、美国、94109
    - California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
- Colorado
  - Aurora、Colorado、美国、80045
    - University of Colorado Anschutz Medical Campus
- Connecticut
  - New Britain、Connecticut、美国、06053
    - Hospital For Special Care
- Florida
  - Fort Lauderdale、Florida、美国、33314
    - Nova Southeastern University
  - Jacksonville、Florida、美国、32224
    - Mayo Clinic Jacksonville
  - Tampa、Florida、美国、33612
    - University of South Florida
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60611
    - Northwestern University
- Iowa
  - Iowa City、Iowa、美国、52242
    - University of Iowa Hospitals and Clinics
- Kansas
  - Kansas City、Kansas、美国、66160
    - The University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02114
    - Massachusetts General Hospital
  - Burlington、Massachusetts、美国、08105
    - Lahey Hospital Medical Center
  - Worcester、Massachusetts、美国、01655
    - University of Massachusetts Chan Medical School
- Minnesota
  - Duluth、Minnesota、美国、55805
    - Essentia Health
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55455
    - University of Minnesota
  - Rochester、Minnesota、美国、55905
    - Mayo Clinic Rochester
- Missouri
  - Saint Louis、Missouri、美国、63110
    - Washington University
- New York
  - New York、New York、美国、10032
    - Columbia University
  - Stony Brook、New York、美国、11794
    - Stony Brook University Hospital
  - Syracuse、New York、美国、13210
    - SUNY Upstate
- North Carolina
  - Durham、North Carolina、美国、27705
    - Duke University
- Ohio
  - Columbus、Ohio、美国、43214
    - OhioHealth
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
    - Thomas Jefferson University
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
    - Lewis Katz School of Medicine at Temple University
- Texas
  - Dallas、Texas、美国、75390
    - UT Southwestern Medical Center
  - Dallas、Texas、美国、75206
    - Texas Neurology
- Virginia
  - Richmond、Virginia、美国、23298
    - Virginia Commonwealth University
- Wisconsin
  - Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
    - Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

成人
年长者

接受健康志愿者

不适用

描述

纳入标准：

散发性或家族性 ALS。
患者不符合在入组地点参加普利多匹定临床试验或其他治疗 ALS 的临床试验的资格
能够提供知情同意并遵守研究程序
患者已在参与研究的专业 ALS 中心接受医生的护理，并将在整个 EAP 期间维持这种临床护理
预期寿命至少6个月。

排除标准：

确认弗里德里西亚校正 QT (QTcF) 间期延长（男性 >450 毫秒；女性 >470 毫秒）。
临床上显着的心脏病、临床上显着的心律失常病史、尽管治疗但仍有症状或不受控制的房颤、无症状的持续性室性心动过速或左束支传导阻滞。
已知长 QT 综合征病史或一级亲属患有长 QT 综合征。
使用 Nuedexta（> 20 毫克右美沙芬和 > 10 毫克奎尼丁，每日两次）；西酞普兰 >20 毫克/天；艾司西酞普兰 >10 毫克/天。
已知对普利多匹定或任何赋形剂（硅化微晶纤维素、硬脂酸镁）过敏。
任何可能干扰研究目标评估的临床显着或不稳定的医疗状况或实验室异常的病史。
怀孕或哺乳或计划在 EAP 期间怀孕的女性
有生育能力的女性或不愿或无法使用公认的节育方法的男性。
在筛选前 5 个半衰期（如果已知）或 30 天（以较长者为准）内使用 ALS 的研究性治疗（作为参与临床试验或其他 EAP 的一部分）（普利多匹定除外）。
患者正在接受或已经接受过任何基因治疗
活动性癌症或癌症病史，但基底细胞癌或成功治疗的皮肤鳞状细胞癌、宫颈原位癌、前列腺原位癌或其他经过治愈性治疗且至少 3 年无疾病复发证据的恶性肿瘤除外
选择服用实验药物和/或补充剂的患者，这是他们不符合试验资格的唯一原因。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Prilenia

合作者

Massachusetts General Hospital

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

National Institutes of Health (NIH)

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2023年9月27日

首先提交符合 QC 标准的

2023年9月27日

首次发布 (实际的)

2023年10月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年5月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年5月14日

最后验证

2025年4月1日