Pridopidiini amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (EAP 2)
Toinen keskikokoinen laajennettu pääsyprotokolla (EAP) pridopidiinille ihmisillä, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (Pridopidine EAP 2)
Tämä EAP tarjoaa pridopidiinin käytön jopa 200 ALS-potilaalle, jotka eivät ole kelvollisia kliinisiin tutkimuksiin. Pridopidiinia annetaan 45 mg:n annoksena kahdesti päivässä p.o. (tai syöttöputken kautta).
Jokaista potilasta seurataan 2 vuoden ajan säännöllisillä vierailuilla. Seulonta- ja peruskäynnit suoritetaan henkilökohtaisesti; seuraavat vierailut voivat tapahtua henkilökohtaisesti tai etänä. Suositeltavat henkilökohtaiset käynnit tapahtuvat viikoilla 4, 12, 28, 52, 78 ja hoidon lopussa (viikko 104 tai ennenaikainen lopettaminen). Jos potilas ei voi suorittaa käyntejä henkilökohtaisesti, nämä käynnit voidaan suorittaa myös etänä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
ALS: Pridopidiini annetaan annoksella 45 mg kahdesti päivässä P.O. (tai syöttöputken kautta) 2 viikon ajanjakson ajan; seurasi pridopidiini 45 mg kahdesti päivässä P.O. (tai syöttöputken kautta) jäljellä olevasta käsittelyjaksosta (viikolla 104).
Jokaista potilasta seurataan 2 vuotta säännöllisesti ajoitetuilla vierailuilla. Seulonta- ja lähtötilanteet suoritetaan henkilökohtaisesti; Myöhemmät vierailut voivat tapahtua henkilökohtaisesti tai etäisesti. Henkilökohtaisia vierailuja tapahtuu viikkoina 12, 52, 78 ja hoidon lopussa (viikko 104 tai varhainen irtisanominen). Jos potilas ei pysty suorittamaan vierailuja henkilökohtaisesti, nämä vierailut voidaan myös suorittaa etäyhteydessä.
HD: Osallistuminen on sisällyttämiskriteerien mukaan. Tutkija hallitsee yksilöä hoitotason kohden. Henkilöt, jotka suorittivat Proopul-HD-tutkimuksen enintään 2 kuukautta ennen tämän oikeudenkäynnin jälkeisen pääsyn jälkeisen ohjelman hoidon 1 päivää, jatkavat 45 mg: n tarjouksen annosta. Henkilöiden, jotka suorittivat Proopor-HD-tutkimuksen yli 2 kuukautta ennen laajentuneeseen pääsyhoitoon pääsyä, samoin kuin hoidon, naiivien potilaiden on päästävä 2 viikon pridopidiinin upitraatiojaksoon, joka ottaa 45 mg kerran päivässä (QD) aamulla ja siirtyvät 45 mg: iin kahdesti päivässä (tarjous).
Pridopidiinihoito jatkuu, kunnes hoitavan lääkärin kliinisessä arvioinnissa osallistuja ei enää hyöty hoidon jatkamisesta, pridopidiini on hyväksytty ja saatavana reseptillä tai tutkimus lopetetaan.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Keskikokoinen väestö
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- CHALS-CCT Program, UPR-MSC
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037-0886
- University of California, San Diego Health
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- UC Irvine
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94109
- California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
- Hospital For Special Care
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33314
- Nova Southeastern University
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Yhdysvallat, 08105
- Lahey Hospital Medical Center
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
-
-
Minnesota
-
Duluth, Minnesota, Yhdysvallat, 55805
- Essentia Health
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University
-
Stony Brook, New York, Yhdysvallat, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- SUNY Upstate
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43214
- OhioHealth
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75206
- Texas Neurology
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Satunnainen tai familiaalinen ALS.
- Potilas ei täytä pridopidiinin kliinisiä tutkimuksia tai muita kliinisiä tutkimuksia ALS:n hoitoa varten ilmoittautumispaikalla
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä
- Potilas on aloittanut hoidon tutkimukseen osallistuvan erikoistuneen ALS-keskuksen lääkärin kanssa ja jatkaa tätä kliinistä hoitoa koko EAP:n ajan
- Elinajanodote vähintään 6 kuukautta.
Poissulkemiskriteerit:
- Vahvistettu pitkittynyt Fridericia-korjattu QT-aika (QTcF) (> 450 ms miehillä; > 470 ms naisilla).
- Kliinisesti merkittävä sydänsairaus, kliinisesti merkittävä rytmihäiriö, oireinen tai hallitsematon eteisvärinä hoidosta huolimatta, oireeton pitkäkestoinen kammiotakykardia tai vasemman haarakimppukatkos.
- Tiedossa pitkä QT-oireyhtymä tai ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on pitkä QT-oireyhtymä.
- Nuedextan käyttö (> 20 mg dekstrometorfaania ja > 10 mg kinidiiniä kahdesti päivässä); sitalopraami > 20 mg/päivä; essitalopraami > 10 mg/vrk.
- Tunnettu allergia pridopidiinille tai jollekin apuaineista (piipitoinen mikrokiteinen selluloosa, magnesiumstearaatti).
- Aiemmin kliinisesti merkittävä tai epävakaa lääketieteellinen tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi häiritä tutkimuksen tavoitteiden arviointia.
- Nainen, joka on raskaana tai imettää tai suunnittelee raskautta EAP:n aikana
- Hedelmällisessä iässä oleva nainen tai mies, joka ei halua tai ei pysty käyttämään hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä.
- ALS:n tutkimushoitojen käyttö (osana osallistumista kliiniseen tutkimukseen tai muuhun EAP:hen) 5 puoliintumisajan (jos tiedossa) tai 30 päivän (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa (muu kuin pridopidiini).
- Potilas saa tai on saanut mitä tahansa geeniterapiaa
- Aktiivinen syöpä tai aiempi syöpä, paitsi tyvisolusyöpä tai onnistuneesti hoidettu ihon okasolusyöpä, kohdunkaulan karsinooma in situ, eturauhasen syöpä in situ tai muut pahanlaatuiset kasvaimet, jotka on hoidettu parantavasti ja joilla ei ole merkkejä taudin uusiutumisesta vähintään 3 vuoteen
- Potilaat, jotka päättivät ottaa kokeellisia lääkkeitä ja/tai lisäravinteita ja joille tämä on ainoa syy, miksi he eivät ole oikeutettuja kokeisiin.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Hermoston sairaudet
- Dementia
- Liikkumishäiriöt
- Keskushermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Kognitiohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Lou Gehrigin tauti
- Dyskinesiat
- Basal ganglia -taudit
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Pridopidiini
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PL101-ALS501
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .