Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pridopidine bij amyotrofische laterale sclerose (EAP 2)

14 mei 2025 bijgewerkt door: Prilenia

Een tweede middelgroot Expanded Access Protocol (EAP) voor Pridopidine bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (Pridopidine EAP 2)

Dit EAP zal toegang bieden tot pridopidine voor maximaal 200 ALS-patiënten die niet in aanmerking komen voor klinische onderzoeken. Pridopidine wordt toegediend in een dosis van 45 mg tweemaal daags p.o. (of via voedingssonde).

Elke patiënt wordt gedurende 2 jaar gevolgd met regelmatig geplande bezoeken. De screening en nulbezoeken worden persoonlijk uitgevoerd; daaropvolgende bezoeken kunnen persoonlijk of op afstand plaatsvinden. Aanbevolen persoonlijke bezoeken vinden plaats in week 4, 12, 28, 52, 78 en aan het einde van de behandeling (week 104 of vroegtijdige beëindiging). Als de patiënt de bezoeken niet persoonlijk kan afleggen, kunnen deze bezoeken ook op afstand plaatsvinden.

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

Amyotrofische laterale sclerose

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Pridopidine

Gedetailleerde beschrijving

ALS: Pridopidine wordt gegeven in een dosis van 45 mg tweemaal daags P.O. (of via de voedingsbuis) gedurende een up-titratieperiode van 2 weken; gevolgd door pridopidine 45 mg tweemaal daags P.O. (of via voedingsbuis) voor de rest van de behandelingsperiode (tot week 104).

Elke patiënt wordt 2 jaar gevolgd met regelmatig geplande bezoeken. De screening- en baseline -bezoeken worden persoonlijk uitgevoerd; Daaropvolgende bezoeken kunnen persoonlijk of op afstand plaatsvinden. Aanbevolen persoonlijke bezoeken zullen plaatsvinden bij weken 12, 52, 78 en einde van de behandeling (week 104 of vroege beëindiging). Als de patiënt de bezoeken niet persoonlijk kan voltooien, kunnen deze bezoeken ook op afstand worden voltooid.

HD: Deelname is volgens de inclusiecriteria. De onderzoeker zal het individu per zorgstandaard beheren. Personen die het Proof-HD-onderzoek tot 2 maanden vóór dag 1 van de behandeling voor dit toegangsprogramma na het proces hebben voltooid, zullen doorgaan met de volledige dosis van 45 mg bod. Personen die het Proof-HD-onderzoek meer dan 2 maanden hebben voltooid voorafgaand aan het betreden van de uitgebreide toegangsbehandeling en behandeling met behandeling met behandeling moeten een 2-weekse pridopidine-up-titratieperiode van pridopidine ingaan op 45 mg eenmaal daags (QD) in de ochtend en zullen overgaan naar 45 mg tweemaal daags (BID).

De behandeling met pridopidine zal doorgaan totdat, in het klinische oordeel van de behandelend arts, de deelnemer niet langer profiteert van de voortzetting van de behandeling, pridopidine wordt goedgekeurd en beschikbaar op recept, of het onderzoek is beëindigd.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Puerto Rico
- - San Juan, Puerto Rico, 00935
    - CHALS-CCT Program, UPR-MSC
Verenigde Staten
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
    - University of Alabama at Birmingham
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
    - Barrow Neurological Institute
- California
  - La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037-0886
    - University of California, San Diego Health
  - Orange, California, Verenigde Staten, 92868
    - UC Irvine
  - San Francisco, California, Verenigde Staten, 94109
    - California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    - University of Colorado Anschutz Medical Campus
- Connecticut
  - New Britain, Connecticut, Verenigde Staten, 06053
    - Hospital For Special Care
- Florida
  - Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33314
    - Nova Southeastern University
  - Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
    - Mayo Clinic Jacksonville
  - Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
    - University of South Florida
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    - Northwestern University
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    - University of Iowa Hospitals and Clinics
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
    - The University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
    - Massachusetts General Hospital
  - Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 08105
    - Lahey Hospital Medical Center
  - Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
    - University of Massachusetts Chan Medical School
- Minnesota
  - Duluth, Minnesota, Verenigde Staten, 55805
    - Essentia Health
  - Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
    - University of Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
    - Mayo Clinic Rochester
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    - Washington University
- New York
  - New York, New York, Verenigde Staten, 10032
    - Columbia University
  - Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794
    - Stony Brook University Hospital
  - Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
    - SUNY Upstate
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
    - Duke University
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43214
    - OhioHealth
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
    - Thomas Jefferson University
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
    - Lewis Katz School of Medicine at Temple University
- Texas
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
    - UT Southwestern Medical Center
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75206
    - Texas Neurology
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
    - Virginia Commonwealth University
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
    - Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Sporadische of familiale ALS.
De patiënt komt niet in aanmerking voor klinische onderzoeken met pridopidine of andere klinische onderzoeken voor de behandeling van ALS op de inschrijvingslocatie
In staat om geïnformeerde toestemming te geven en onderzoeksprocedures na te leven
De patiënt heeft zorg geregeld bij een arts in het gespecialiseerde ALS-centrum dat betrokken is bij de studie en zal deze klinische zorg gedurende de gehele duur van het EAP handhaven
Levensverwachting van minimaal 6 maanden.

Uitsluitingscriteria:

Bevestigd verlengd Fridericia-gecorrigeerd QT-interval (QTcF) (>450 ms voor mannen; >470 ms voor vrouwen).
Klinisch significante hartziekte, klinisch significante voorgeschiedenis van aritmie, symptomatisch of ongecontroleerd atriumfibrilleren ondanks behandeling, asymptomatische aanhoudende ventriculaire tachycardie of linkerbundeltakblok.
Bekende voorgeschiedenis van lang QT-syndroom of een eerstegraads familielid met lang QT-syndroom.
Gebruik van Nuedexta (>20 mg dextromethorfan en >10 mg kinidine tweemaal daags); citalopram >20 mg/dag; escitalopram >10 mg/dag.
Bekende allergie voor pridopidine of voor één van de hulpstoffen (gekiezelde microkristallijne cellulose, magnesiumstearaat).
Voorgeschiedenis van een klinisch significante of onstabiele medische aandoening of laboratoriumafwijking die de beoordeling van de onderzoeksdoelstellingen kan verstoren.
Een vrouw die zwanger is, borstvoeding geeft of van plan is zwanger te worden in de loop van het EAP
Vrouwen die zwanger kunnen worden of mannen die de geaccepteerde anticonceptiemethoden niet willen of kunnen gebruiken.
Gebruik van onderzoeksbehandelingen voor ALS (als onderdeel van deelname aan een klinische proef of een ander EAP) binnen 5 halfwaardetijden (indien bekend) of 30 dagen (welke van de twee langer is) voorafgaand aan de screening (anders dan pridopidine).
Patiënt krijgt of heeft gentherapie gekregen
Actieve kanker of een voorgeschiedenis van kanker, met uitzondering van basaalcelcarcinoom of met succes behandeld plaveiselcelcarcinoom van de huid, baarmoederhalscarcinoom in situ, prostaatcarcinoom in situ of andere maligniteiten die curatief zijn behandeld en zonder bewijs van herhaling van de ziekte gedurende ten minste 3 jaar
Patiënten die ervoor kiezen experimentele medicijnen en/of supplementen te nemen en voor wie dit de enige reden is dat zij niet in aanmerking komen voor onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Prilenia

Medewerkers

Massachusetts General Hospital

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

National Institutes of Health (NIH)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 september 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 september 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

PL101-ALS501

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .