Pridopidine bij amyotrofische laterale sclerose (EAP 2)

Inclusiecriteria:

• Sporadische of familiale ALS.
• De patiënt komt niet in aanmerking voor klinische onderzoeken met pridopidine of andere klinische onderzoeken voor de behandeling van ALS op de inschrijvingslocatie
• In staat om geïnformeerde toestemming te geven en onderzoeksprocedures na te leven
• De patiënt heeft zorg geregeld bij een arts in het gespecialiseerde ALS-centrum dat betrokken is bij de studie en zal deze klinische zorg gedurende de gehele duur van het EAP handhaven
• Levensverwachting van minimaal 6 maanden.

Uitsluitingscriteria:

• Bevestigd verlengd Fridericia-gecorrigeerd QT-interval (QTcF) (>450 ms voor mannen; >470 ms voor vrouwen).
• Klinisch significante hartziekte, klinisch significante voorgeschiedenis van aritmie, symptomatisch of ongecontroleerd atriumfibrilleren ondanks behandeling, asymptomatische aanhoudende ventriculaire tachycardie of linkerbundeltakblok.
• Bekende voorgeschiedenis van lang QT-syndroom of een eerstegraads familielid met lang QT-syndroom.
• Gebruik van Nuedexta (>20 mg dextromethorfan en >10 mg kinidine tweemaal daags); citalopram >20 mg/dag; escitalopram >10 mg/dag.
• Bekende allergie voor pridopidine of voor één van de hulpstoffen (gekiezelde microkristallijne cellulose, magnesiumstearaat).
• Voorgeschiedenis van een klinisch significante of onstabiele medische aandoening of laboratoriumafwijking die de beoordeling van de onderzoeksdoelstellingen kan verstoren.
• Een vrouw die zwanger is, borstvoeding geeft of van plan is zwanger te worden in de loop van het EAP
• Vrouwen die zwanger kunnen worden of mannen die de geaccepteerde anticonceptiemethoden niet willen of kunnen gebruiken.
• Gebruik van onderzoeksbehandelingen voor ALS (als onderdeel van deelname aan een klinische proef of een ander EAP) binnen 5 halfwaardetijden (indien bekend) of 30 dagen (welke van de twee langer is) voorafgaand aan de screening (anders dan pridopidine).
• Patiënt krijgt of heeft gentherapie gekregen
• Actieve kanker of een voorgeschiedenis van kanker, met uitzondering van basaalcelcarcinoom of met succes behandeld plaveiselcelcarcinoom van de huid, baarmoederhalscarcinoom in situ, prostaatcarcinoom in situ of andere maligniteiten die curatief zijn behandeld en zonder bewijs van herhaling van de ziekte gedurende ten minste 3 jaar
• Patiënten die ervoor kiezen experimentele medicijnen en/of supplementen te nemen en voor wie dit de enige reden is dat zij niet in aanmerking komen voor onderzoek.