Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pridopidin ved amyotrofisk lateral sklerose (EAP 2)

14. mai 2025 oppdatert av: Prilenia

En andre utvidet tilgangsprotokoll i mellomstørrelse (EAP) for pridopidin hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (Pridopidine EAP 2)

Denne EAP vil gi tilgang til pridopidine for opptil 200 pasienter med ALS som ikke er kvalifisert for kliniske studier. Pridopidin vil bli gitt i en dose på 45 mg to ganger daglig p.o. (eller via ernæringssonde).

Hver pasient vil bli fulgt i 2 år med faste besøk. Screeningen og baseline-besøkene vil bli utført personlig; påfølgende besøk kan skje personlig eller eksternt. Anbefalte personlige besøk vil finne sted i uke 4, 12, 28, 52, 78 og slutten av behandlingen (uke 104 eller tidlig avslutning). Hvis pasienten ikke klarer å gjennomføre besøkene personlig, kan disse besøkene også gjennomføres eksternt.

Studieoversikt

Status

Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

ALS: Pridopidin vil bli gitt i en dose på 45 mg to ganger daglig P.O. (eller via fôringsrør) over en 2-ukers opp-titreringsperiode; etterfulgt av pridopidin 45 mg to ganger daglig P.O. (eller via fôringsrør) for resten av behandlingsperioden (til uke 104).

Hver pasient vil bli fulgt i 2 år med regelmessig planlagte besøk. Visnings- og baselinebesøkene vil bli utført personlig; Etterfølgende besøk kan forekomme personlig eller eksternt. Anbefalte personer på personer vil skje ved uke 12, 52, 78 og slutten av behandlingen (uke 104 eller tidlig avslutning). Hvis pasienten ikke er i stand til å fullføre besøkene personlig, kan disse besøkene også fullføres eksternt.

HD: Deltakelse er i henhold til inkluderingskriteriene. Etterforskeren vil administrere individet per standard for omsorg. Personer som fullførte Proof-HD-studien opptil 2 måneder før dag 1 av behandlingen for dette tilgangsprogrammet etter rettssaken, vil fortsette på full dose på 45 mg bud. Personer som fullførte Proof-HD-studien mer enn 2 måneder før de gikk inn i den utvidede tilgangsbehandlingen, så vel som behandling Naive pasienter må gå inn i en 2-ukers pridopidin-opptitreringsperiode som tar 45 mg en gang daglig (QD) om morgenen og vil gå over til 45 mg to ganger daglig (bud).

Behandling med pridopidin vil fortsette inntil deltakeren, i den kliniske vurderingen av den behandlende legen, ikke lenger drar nytte av fortsettelsen av behandlingen, pridopidin er godkjent og tilgjengelig med resept, eller studien avsluttes.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037-0886
        • University of California, San Diego Health
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • UC Irvine
      • San Francisco, California, Forente stater, 94109
        • California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forente stater, 06053
        • Hospital For Special Care
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forente stater, 33314
        • Nova Southeastern University
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Forente stater, 08105
        • Lahey Hospital Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Forente stater, 55805
        • Essentia Health
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
      • Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43214
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75206
        • Texas Neurology
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • CHALS-CCT Program, UPR-MSC

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Sporadisk eller familiær ALS.
  • Pasienten kvalifiserer ikke for kliniske studier av pridopidin eller andre kliniske studier for behandling av ALS på registreringsstedet
  • I stand til å gi informert samtykke og overholde studieprosedyrer
  • Pasienten har etablert behandling hos en lege ved det spesialiserte ALS-senteret som er involvert i studien og vil opprettholde denne kliniske behandlingen gjennom hele EAP-en
  • Forventet levetid på minst 6 måneder.

Ekskluderingskriterier:

  • Bekreftet forlenget Fridericia-korrigert QT (QTcF) intervall (>450 ms for menn; >470 ms for kvinner).
  • Klinisk signifikant hjertesykdom, klinisk signifikant historie med arytmi, symptomatisk eller ukontrollert atrieflimmer til tross for behandling, asymptomatisk vedvarende ventrikkeltakykardi eller venstre grenblokk.
  • Kjent historie med langt QT-syndrom eller en førstegradsslektning med langt QT-syndrom.
  • Bruk av Nuedexta (>20 mg dekstrometorfan og >10 mg kinidin to ganger daglig); citalopram >20 mg/dag; escitalopram >10 mg/dag.
  • Kjent allergi mot pridopidin eller noen av hjelpestoffene (kislet mikrokrystallinsk cellulose, magnesiumstearat).
  • Historie om klinisk signifikant eller ustabil medisinsk tilstand eller laboratorieavvik som kan forstyrre vurderingen av studiemålene.
  • Kvinne som er gravid eller ammer eller som planlegger å bli gravid i løpet av EAP
  • Kvinne i fertil alder eller mann som ikke vil eller kan bruke aksepterte prevensjonsmetoder.
  • Bruk av undersøkelsesbehandlinger for ALS (som del av deltakelse i en klinisk studie eller annen EAP) innen 5 halveringstider (hvis kjent) eller 30 dager (avhengig av hva som er lengst) før screening (annet enn pridopidin).
  • Pasienten mottar eller har mottatt noen form for genterapi
  • Aktiv kreft eller historie med kreft, bortsett fra basalcellekarsinom eller vellykket behandlet plateepitelkarsinom i huden, livmorhalskreft in situ, prostatakarsinom in situ eller andre maligniteter behandlet kurativt og uten tegn på tilbakefall av sykdommen i minst 3 år
  • Pasienter som valgte å ta eksperimentelle medisiner og/eller kosttilskudd, og for hvem dette er den eneste grunnen til at de ikke er kvalifisert for forsøk.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Prilenia

Samarbeidspartnere

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. september 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2023

Først lagt ut (Faktiske)

6. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PL101-ALS501

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere