Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pridopidyna w stwardnieniu zanikowym bocznym (EAP 2)

14 maja 2025 zaktualizowane przez: Prilenia

Drugi protokół rozszerzonego dostępu o średniej wielkości (EAP) dla pridopidyny u osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym (prydopidyna EAP 2)

Ten EAP zapewni dostęp do pridopidyny maksymalnie 200 pacjentom z ALS, którzy nie kwalifikują się do badań klinicznych. Pridopidynę podaje się doustnie w dawce 45 mg dwa razy na dobę. (lub przez rurkę do karmienia).

Każdy pacjent będzie obserwowany przez 2 lata w ramach regularnych wizyt. Wizyty przesiewowe i podstawowe będą przeprowadzane osobiście; kolejne wizyty mogą odbywać się osobiście lub zdalnie. Zalecane wizyty osobiste odbędą się w 4., 12., 28., 52., 78. tygodniu i na koniec leczenia (104. tydzień lub wcześniejsze zakończenie leczenia). Jeżeli pacjent nie ma możliwości odbycia wizyt osobiście, wizyty te mogą odbywać się także zdalnie.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ALS: Pridopidyna zostanie podana w dawce 45 mg dwa razy dziennie P.O. (lub przez rurkę karmiącą) w 2-tygodniowym okresie w górę; a następnie pridopidyna 45 mg dwa razy dziennie P.O. (lub przez rurkę karmiącą) przez resztę okresu leczenia (do 104 tygodnia).

Każdy pacjent będzie obserwowany przez 2 lata z regularnie zaplanowanymi wizytami. Wizyty przesiewowe i wyjściowe zostaną przeprowadzone osobiście; Kolejne wizyty mogą odbyć się osobiście lub zdalnie. Zalecane wizyty osobiste odbędą się w tygodniach 12, 52, 78 i końca leczenia (tydzień 104 lub wcześniejsze zakończenie). Jeśli pacjent nie jest w stanie osobiście ukończyć wizyty, wizyty te mogą być również zakończone zdalnie.

HD: Udział jest zgodnie z kryteriami włączenia. Śledczy będzie zarządzał osobami na standard opieki. Osoby, które ukończyły badanie Proof-HD do 2 miesięcy przed pierwszym dniem leczenia tego programu dostępu po próbie, będą kontynuować pełną dawkę 45 mg. Osoby, które ukończyły badanie Proof-HD ponad 2 miesiące przed wejściem do rozszerzonego leczenia dostępu, a także naiwni pacjenci, muszą wejść na 2-tygodniowy okres pridopidyny w górę, przyjmując 45 mg raz na dobę (QD) i przejdą do 45 mg dwa razy dziennie (oferty).

Leczenie pridopidyną będzie kontynuowane, dopóki w osądu klinicznego lekarza lekarza uczestnik nie korzysta już z kontynuacji leczenia, pridopidyna jest zatwierdzona i dostępna na receptę lub badanie zostanie zakończone.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00935
        • CHALS-CCT Program, UPR-MSC
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037-0886
        • University of California, San Diego Health
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • UC Irvine
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94109
        • California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33314
        • Nova Southeastern University
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 08105
        • Lahey Hospital Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55805
        • Essentia Health
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
      • Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43214
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75206
        • Texas Neurology
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Sporadyczne lub rodzinne ALS.
  • Pacjent nie kwalifikuje się do badań klinicznych pridopidyny ani innych badań klinicznych dotyczących leczenia ALS w ośrodku rekrutacyjnym
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę i przestrzegać procedur badania
  • Pacjent ma zapewnioną opiekę lekarską w specjalistycznym ośrodku ALS biorącym udział w badaniu i będzie ją sprawował przez cały okres trwania programu EAP
  • Oczekiwana długość życia co najmniej 6 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

  • Potwierdzono wydłużony odstęp QT (QTcF) skorygowany metodą Fridericia (>450 ms dla mężczyzn; >470 ms dla kobiet).
  • Klinicznie istotna choroba serca, klinicznie istotna arytmia w wywiadzie, objawowe lub niekontrolowane migotanie przedsionków pomimo leczenia, bezobjawowy utrwalony częstoskurcz komorowy lub blok lewej odnogi pęczka Hisa.
  • Znana historia zespołu długiego QT lub krewny pierwszego stopnia z zespołem długiego QT.
  • Stosowanie leku Nuedexta (>20 mg dekstrometorfanu i >10 mg chinidyny dwa razy na dobę); citalopram >20 mg/dzień; escytalopram >10 mg/dobę.
  • Znana alergia na pridopidynę lub którąkolwiek substancję pomocniczą (silikonowana celuloza mikrokrystaliczna, stearynian magnezu).
  • Historia wszelkich istotnych klinicznie lub niestabilnych schorzeń lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zakłócać ocenę celów badania.
  • Kobieta w ciąży, karmiąca piersią lub planująca zajść w ciążę w trakcie EAP
  • Kobieta w wieku rozrodczym lub mężczyzna, który nie chce lub nie może stosować akceptowanych metod kontroli urodzeń.
  • Stosowanie eksperymentalnych metod leczenia ALS (w ramach udziału w badaniu klinicznym lub innym EAP) w ciągu 5 okresów półtrwania (jeśli są znane) lub 30 dni (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym (inny niż pridopidyna).
  • Pacjent otrzymuje lub otrzymywał jakąkolwiek terapię genową
  • Czynny nowotwór lub nowotwór w wywiadzie, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub skutecznie leczonego raka płaskonabłonkowego skóry, raka szyjki macicy in situ, raka prostaty in situ lub innych nowotworów złośliwych leczonych w sposób leczniczy i bez objawów wznowy choroby przez co najmniej 3 lata
  • Pacjenci, którzy zdecydowali się na eksperymentalne leki i/lub suplementy i dla których jest to jedyny powód, dla którego nie kwalifikują się do badań.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prilenia

Współpracownicy

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PL101-ALS501

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj