Pridopidina na Esclerose Lateral Amiotrófica (EAP 2)
Um segundo protocolo de acesso expandido de tamanho intermediário (EAP) para pridopidina em pessoas com esclerose lateral amiotrófica (Pridopidina EAP 2)
Este PAA proporcionará acesso à pridopidina para até 200 pacientes com ELA que não são elegíveis para ensaios clínicos. A pridopidina será administrada na dose de 45 mg duas vezes ao dia por via oral. (ou via tubo de alimentação).
Cada paciente será acompanhado por 2 anos com visitas agendadas regularmente. A triagem e as visitas iniciais serão realizadas pessoalmente; visitas subsequentes podem ocorrer pessoalmente ou remotamente. As visitas presenciais recomendadas ocorrerão nas semanas 4, 12, 28, 52, 78 e no final do tratamento (semana 104 ou término antecipado). Caso o paciente não consiga realizar as visitas pessoalmente, essas visitas também poderão ser realizadas remotamente.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ALS: A pridopidina será administrada em uma dose de 45 mg duas vezes ao dia P.O. (ou via tubo de alimentação) durante um período de duas semanas de titration; seguido de pridopidina 45 mg duas vezes ao dia P.O. (ou via tubo de alimentação) pelo restante do período de tratamento (até a semana 104).
Cada paciente será seguido por 2 anos com visitas agendadas regularmente. As visitas de triagem e linha de base serão realizadas pessoalmente; As visitas subsequentes podem ocorrer pessoalmente ou remotamente. As visitas pessoais recomendadas ocorrerão nas semanas 12, 52, 78 e no final do tratamento (semana 104 ou rescisão antecipada). Se o paciente não conseguir concluir as visitas pessoalmente, essas visitas também poderão ser concluídas remotamente.
HD: A participação está de acordo com os critérios de inclusão. O investigador gerenciará o indivíduo por padrão de atendimento. Indivíduos que concluíram o estudo Prova-HD até 2 meses antes do primeiro dia do tratamento para este programa de acesso pós-julgamento continuarão na dose completa de 45 mg de lance. Indivíduos que concluíram o estudo de Prova-HD mais de 2 meses antes de entrar no tratamento de acesso expandido, bem como pacientes ingênuos de tratamento, devem entrar em um período de 2 semanas de pidorpidina, levando 45 mg uma vez ao dia (QD) pela manhã e passará a 45 mg duas vezes ao dia (BID).
O tratamento com pridopidina continuará até que, no julgamento clínico do médico tratador, o participante não esteja mais se beneficiando da continuação do tratamento, a pridopidina é aprovada e disponível por prescrição, ou o estudo é encerrado.
Tipo de estudo
Tipo de acesso expandido
- População de tamanho intermediário
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-0886
- University of California, San Diego Health
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- UC Irvine
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
- California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
- Hospital For Special Care
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Florida
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Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33314
- Nova Southeastern University
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- The University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 08105
- Lahey Hospital Medical Center
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
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Minnesota
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Duluth, Minnesota, Estados Unidos, 55805
- Essentia Health
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic Rochester
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
- Stony Brook University Hospital
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43214
- OhioHealth
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
- Texas Neurology
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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San Juan, Porto Rico, 00935
- CHALS-CCT Program, UPR-MSC
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- ELA esporádica ou familiar.
- O paciente não se qualifica para ensaios clínicos de pridopidina ou outros ensaios clínicos para o tratamento de ELA no local de inscrição
- Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo
- O paciente estabeleceu atendimento com médico do centro especializado em ELA envolvido no estudo e manterá esse atendimento clínico durante todo o EAP
- Expectativa de vida de pelo menos 6 meses.
Critério de exclusão:
- Intervalo QT corrigido por Fridericia prolongado (QTcF) prolongado confirmado (> 450 ms para homens;> 470 ms para mulheres).
- Doença cardíaca clinicamente significativa, história clinicamente significativa de arritmia, fibrilação atrial sintomática ou não controlada apesar do tratamento, taquicardia ventricular sustentada assintomática ou bloqueio de ramo esquerdo.
- História conhecida de síndrome do QT longo ou parente de primeiro grau com síndrome do QT longo.
- Uso de Nuedexta (>20 mg de dextrometorfano e>10 mg de quinidina duas vezes ao dia); citalopram >20 mg/dia; escitalopram >10 mg/dia.
- Alergia conhecida à pridopidina ou a qualquer um dos excipientes (celulose microcristalina silicificada, estearato de magnésio).
- História de qualquer condição médica clinicamente significativa ou instável ou anormalidade laboratorial que possa interferir na avaliação dos objetivos do estudo.
- Mulher que está grávida ou amamentando ou que planeja engravidar durante o EAP
- Mulher com potencial para engravidar ou homem que não deseja ou não pode usar métodos anticoncepcionais aceitos.
- Uso de tratamentos experimentais para ELA (como parte da participação em um ensaio clínico ou outro EAP) dentro de 5 meias-vidas (se conhecidas) ou 30 dias (o que for mais longo) antes da triagem (exceto pridopidina).
- O paciente recebe ou recebeu qualquer terapia genética
- Câncer ativo ou histórico de câncer, exceto carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular da pele tratado com sucesso, carcinoma cervical in situ, carcinoma prostático in situ ou outras doenças malignas tratadas curativamente e sem evidência de recorrência da doença por pelo menos 3 anos
- Pacientes que optaram por tomar medicamentos e/ou suplementos experimentais e para os quais esta é a única razão pela qual não são elegíveis para ensaios.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Doenças do Sistema Nervoso
- Demência
- Distúrbios do Movimento
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças Neurodegenerativas
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Distúrbios Cognitivos
- Doenças Cerebrais
- Distúrbios Neurocognitivos
- Doença de Lou Gehrig
- Discinesias
- Doenças dos Gânglios da Base
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Pridopidina
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PL101-ALS501
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