Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Pridopidin amiotrófiás laterális szklerózisban (EAP 2)

2025. május 14. frissítette: Prilenia

Második közepes méretű kiterjesztett hozzáférési protokoll (EAP) a pridopidinhez amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél (Pridopidine EAP 2)

Ez az EAP hozzáférést biztosít pridopidinhez akár 200 ALS-ben szenvedő beteg számára, akik nem jogosultak klinikai vizsgálatokra. A pridopidint 45 mg-os adagban kell beadni naponta kétszer po.o. (vagy etetőcsövön keresztül).

Minden beteget 2 évig követnek rendszeres időközönként. A szűrést és az alaplátogatást személyesen végzik el; későbbi látogatások történhetnek személyesen vagy távolról. Az ajánlott személyes látogatásokra a 4., 12., 28., 52., 78. héten és a kezelés végén (104. hét vagy korai befejezés) kerül sor. Ha a beteg nem tudja személyesen elvégezni a viziteket, ezek a látogatások távolról is elvégezhetők.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Nem áll rendelkezésre

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ALS: A pridopidint napi kétszer 45 mg dózisban adják meg. (vagy etetőcsőn keresztül) kéthetes felfelé tartó-titrációs periódus alatt; ezt követi a 45 mg pridopidin napi kétszer P.O. (vagy etetőcsőn keresztül) a kezelési periódus hátralévő részében (a 104. héten).

Minden beteget 2 évig követnek, rendszeresen ütemezett látogatásokkal. A szűrés és a kiindulási látogatások személyesen kerülnek végrehajtásra; A későbbi látogatások személyesen vagy távolról fordulhatnak elő. Az ajánlott személyes látogatások a 12., 52., 78. héten és a kezelés végén zajlanak (104. hét vagy korai megszüntetés). Ha a beteg nem tudja személyesen befejezni a látogatásokat, ezeket a látogatásokat távolról is be lehet tölteni.

HD: A részvétel a befogadási kritériumok szerint történik. A nyomozó kezeli az egyént az ápolás szabványonként. Azok a személyek, akik a Proof-HD tanulmányt legfeljebb 2 hónappal a tárgyalás utáni hozzáférési program kezelésének első napján fejezték be, folytatják a teljes 45 mg-os adagot. Azok a személyek, akik több mint 2 hónappal a kibővített hozzáférési kezelésbe, valamint a kezelést elvégezték a PROFY-HD vizsgálatot, a naiv betegeknek 2 hetes pridopidin-titrációs periódusba kell lépniük, napi egyszer 45 mg (QD), és napi kétszer 45 mg-ra (ajánlat) áttérnek.

A pridopidinnel történő kezelés addig folytatódik, amíg a kezelő orvos klinikai megítélése során a résztvevő már nem részesül a kezelés folytatódásából, a pridopidint jóváhagyják és receptre rendelkezésre állnak, vagy a vizsgálatot felmondják.

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Közepes méretű lakosság

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037-0886
        • University of California, San Diego Health
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • UC Irvine
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94109
        • California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Egyesült Államok, 06053
        • Hospital For Special Care
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Egyesült Államok, 33314
        • Nova Southeastern University
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Egyesült Államok, 08105
        • Lahey Hospital Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Egyesült Államok, 55805
        • Essentia Health
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University
      • Stony Brook, New York, Egyesült Államok, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • SUNY Upstate
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43214
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75206
        • Texas Neurology
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • CHALS-CCT Program, UPR-MSC

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Szórványos vagy családi ALS.
  • A beteg nem jogosult a pridopidin klinikai vizsgálataira vagy más klinikai vizsgálatokra az ALS kezelésére a beiratkozás helyén
  • Képes tájékozott beleegyezés megadására és a vizsgálati eljárások betartására
  • A beteg a vizsgálatban részt vevő speciális ALS-központban egy orvossal ápolt, és ezt a klinikai ellátást az EAP teljes időtartama alatt fenntartja.
  • A várható élettartam legalább 6 hónap.

Kizárási kritériumok:

  • Megerősített, megnyúlt Fridericia-korrigált QT (QTcF) intervallum (>450 ms férfiaknál; >470 ms nőknél).
  • Klinikailag jelentős szívbetegség, klinikailag szignifikáns szívritmuszavar a kórelőzményben, tünetekkel járó vagy kontrollálatlan pitvarfibrilláció a kezelés ellenére, tünetmentes, tartós kamrai tachycardia vagy bal köteg-blokk.
  • Ismert hosszú QT-szindróma vagy elsőfokú rokon hosszú QT-szindrómával.
  • Nuedexta alkalmazása (>20 mg dextrometorfán és >10 mg kinidin naponta kétszer); citalopram >20 mg/nap; eszcitalopram >10 mg/nap.
  • Ismert allergia pridopidinre vagy bármely segédanyagra (szilicifikált mikrokristályos cellulóz, magnézium-sztearát).
  • Bármilyen klinikailag jelentős vagy instabil egészségügyi állapot vagy laboratóriumi eltérés az anamnézisben, amely zavarhatja a vizsgálati célok értékelését.
  • Nő, aki terhes vagy szoptat, vagy terhességet tervez az EAP ideje alatt
  • Fogamzóképes korú nő vagy férfi, aki nem hajlandó vagy nem tudja használni a születésszabályozás elfogadott módszereit.
  • Az ALS vizsgálati kezeléseinek alkalmazása (a klinikai vizsgálatban vagy más EAP-ban való részvétel részeként) a szűrést megelőző 5 felezési időn belül (ha ismert) vagy 30 napon belül (amelyik hosszabb) (a pridopidin kivételével).
  • A beteg bármilyen génterápiát kap vagy kapott
  • Aktív rák vagy a kórelőzményben szereplő rák, kivéve a bazálissejtes karcinómát vagy a sikeresen kezelt laphámrákot, a méhnyakrákot in situ, a prosztatarákot in situ vagy más rosszindulatú daganatokat, amelyeket gyógyítólag kezeltek, és a betegség kiújulására nincs bizonyíték legalább 3 évig
  • Olyan betegek, akik kísérleti gyógyszerek és/vagy étrend-kiegészítők szedését választották, és akiknél ez az egyetlen ok, amiért nem vehetnek részt a vizsgálatokban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Prilenia

Együttműködők

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. szeptember 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 27.

Első közzététel (Tényleges)

2023. október 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. május 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. május 14.

Utolsó ellenőrzés

2025. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PL101-ALS501

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel