Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pridopidin u amyotrofické laterální sklerózy (EAP 2)

14. května 2025 aktualizováno: Prilenia

Druhý protokol rozšířeného přístupu střední velikosti (EAP) pro pridopidin u lidí s amyotrofickou laterální sklerózou (pridopidin EAP 2)

Tento EAP poskytne přístup k pridopidinu až 200 pacientům s ALS, kteří nejsou způsobilí pro klinické studie. Pridopidin bude podáván v dávce 45 mg dvakrát denně p.o. (nebo přes přívodní trubici).

Každý pacient bude sledován po dobu 2 let s pravidelnými plánovanými návštěvami. Screening a základní návštěvy budou prováděny osobně; další návštěvy se mohou uskutečnit osobně nebo na dálku. Doporučené osobní návštěvy proběhnou ve 4., 12., 28., 52., 78. týdnu a na konci léčby (104. týden nebo předčasné ukončení). Pokud pacient nemůže absolvovat návštěvy osobně, lze tyto návštěvy absolvovat i na dálku.

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

ALS: Pridopidin bude podáván v dávce 45 mg dvakrát denně p.o. (nebo pomocí krmné trubice) po dobu dvou týdnů up-titration; následuje pridopidin 45 mg dvakrát denně P.O. (nebo pomocí krmné trubice) po zbytek období léčby (do týdne 104).

Každý pacient bude sledován po dobu 2 let s pravidelně naplánovanými návštěvami. Screeningové a základní návštěvy budou provedeny osobně; Následné návštěvy mohou nastat osobně nebo vzdáleně. Doporučené osobní návštěvy se objeví ve 12., 52, 78 týdnech a na konci léčby (týden 104 nebo předčasné ukončení). Pokud pacient není schopen osobně dokončit návštěvy, mohou být tyto návštěvy také dokončeny na dálku.

HD: Účast je podle kritérií pro zařazení. Vyšetřovatel bude spravovat jednotlivce podle standardu péče. Jednotlivci, kteří dokončili studii důkazu-HD až 2 měsíce před 1. dnem léčby tohoto programu po zkoušce, budou pokračovat v plné dávce 45 mg nabídky. Jednotlivci, kteří dokončili studii důkazu-HD více než 2 měsíce před vstupem do rozšířeného přístupového léčby, a naivní léčba naivní pacienti musí vstoupit do dvoutýdenního období up-titrační periody pridopidinu, která ráno denně (QD) přechází dvakrát denně (nabídka).

Léčba pridopidinem bude pokračovat, dokud při klinickém úsudku ošetřujícího lékaře již účastník nebude těžit z pokračování léčby, je pridopidin schválen a dostupný podle předpisu nebo studie nebude ukončena.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00935
        • CHALS-CCT Program, UPR-MSC
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037-0886
        • University of California, San Diego Health
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • UC Irvine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94109
        • California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Spojené státy, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33314
        • Nova Southeastern University
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 08105
        • Lahey Hospital Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Spojené státy, 55805
        • Essentia Health
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
      • Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43214
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75206
        • Texas Neurology
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Sporadická nebo familiární ALS.
  • Pacient nesplňuje podmínky pro klinické studie pridopidinu nebo jiné klinické studie pro léčbu ALS v místě zařazení
  • Schopný poskytnout informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy
  • Pacient má zavedenou péči s lékařem ve specializovaném centru ALS zapojeném do studie a bude tuto klinickou péči udržovat po celou dobu trvání EAP
  • Předpokládaná délka života minimálně 6 měsíců.

Kritéria vyloučení:

  • Potvrzený prodloužený interval QT (QTcF) upravený podle Fridericie (>450 ms pro muže; >470 ms pro ženy).
  • Klinicky významné onemocnění srdce, klinicky významná arytmie v anamnéze, symptomatická nebo nekontrolovaná fibrilace síní navzdory léčbě, asymptomatická setrvalá komorová tachykardie nebo blokáda levého raménka.
  • Známá anamnéza syndromu dlouhého QT nebo příbuzný prvního stupně se syndromem dlouhého QT.
  • Použití přípravku Nuedexta (>20 mg dextromethorfanu a >10 mg chinidinu dvakrát denně); citalopram >20 mg/den; escitalopram > 10 mg/den.
  • Známá alergie na pridopidin nebo na kteroukoli pomocnou látku (silicifikovaná mikrokrystalická celulóza, magnesium-stearát).
  • Anamnéza jakéhokoli klinicky významného nebo nestabilního zdravotního stavu nebo laboratorní abnormality, které mohou interferovat s hodnocením cílů studie.
  • Žena, která je těhotná nebo kojící nebo která plánuje otěhotnět v průběhu EAP
  • Žena ve fertilním věku nebo muž neochotný nebo neschopný používat uznávané metody antikoncepce.
  • Použití hodnocené léčby ALS (jako součást účasti v klinické studii nebo jiné EAP) během 5 poločasů (pokud je známo) nebo 30 dnů (podle toho, co je delší) před screeningem (jiné než pridopidin).
  • Pacient dostává nebo podstoupil jakoukoli genovou terapii
  • Aktivní rakovina nebo rakovina v anamnéze, s výjimkou bazaliomu nebo úspěšně léčeného spinocelulárního karcinomu kůže, karcinomu děložního čípku in situ, karcinomu prostaty in situ nebo jiných malignit, které byly kurativním způsobem léčeny a bez známek recidivy onemocnění po dobu alespoň 3 let
  • Pacienti, kteří se rozhodli užívat experimentální léky a/nebo doplňky, a pro které je to jediný důvod, proč nejsou způsobilí pro studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Prilenia

Spolupracovníci

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

6. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PL101-ALS501

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit