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シロリムスによる出血性脳幹海綿体奇形の治療：パイロット研究 (CALM)

2024年12月17日 更新者：Wei Zhu、Huashan Hospital
この研究は、単一施設、前向き、ランダム化対照、二重盲検探索的研究デザインを採用しています。 最初の症候性出血事象から 24 か月以内に、シロリムスが脳幹海綿体奇形の再出血率を低下させることができるかどうかを調査する。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

75

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200040
        • 募集
        • Huashan Hospital, Fudan University
        • コンタクト：
      • Shanghai、Shanghai、中国、200040
        • 積極的、募集していない
        • Huashan Hospital, Fudan University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 年齢は18歳から65歳まで、性別は問いません。
  2. 6か月以内に脳幹海綿体奇形による初めての症候性出血を経験した患者。
  3. SWI および MR T2 画像検査により脳幹海綿体奇形と診断されました。
  4. CTスキャンにより頭蓋内出血または病巣周囲出血が確認された。
  5. 保護者の理解と同伴のもと、インフォームド・コンセント書に署名できる方。

除外基準:

  1. がんの歴史。
  2. 妊娠中または授乳中。
  3. ラパマイシンまたはプラセボに対する過敏症。
  4. 生命維持治療が必要な呼吸不全または重度の出血。
  5. 肝臓または腎臓の機能異常 (トランスアミナーゼが 50 以上、クレアチニンが 110 以上)、白血球/血小板の異常 (白血球数が 3.5 未満または 9.5 x 10^9/L 以上、血小板数が 100 未満または 300 以上)。
  6. 以前の免疫抑制療法の病歴。
  7. 6か月以上前の出血歴。
  8. -海綿体奇形に対する外科的治療歴。
  9. 脳海綿体奇形に対する放射線治療歴。
  10. 過去のスタチン投薬治療歴。
  11. 以前のプロプラノロール治療歴。
  12. 脳幹以外の場所に頭蓋内海綿状奇形が存在する。
  13. 急性活動性感染症（重度の細菌、ウイルス、または真菌感染症など）を同時に患っている患者。
  14. コントロールされていない糖尿病。
  15. 他の臨床試験への参加。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：低用量シロリムス群
参加者は、目標血中濃度 3～7ng/ml のシロリムスを 12 か月間継続的に経口投与されます。
薬：シロリムス
シロリムスは、米国食品医薬品局 (FDA) から承認を受けた mTORC1 阻害剤で、最近、同じ PIK3CA GOF 変異に関連するリンパ管奇形および静脈/リンパ管奇形の治療に使用されて成功しました。
他の名前：
  • ラパマイシン
プラセボコンパレーター：プラセボ対照群
参加者は12か月間、経口プラセボ（デンプン製剤）を投与されます。
薬：でんぷんフレーク
プラセボはデンプン材料で構成されており、1 錠あたり 0.5 グラム配合されています。
実験的：高用量シロリムス群
参加者は、目標血中濃度9～15ng/mlのシロリムスを12か月間継続的に経口投与される。
薬：シロリムス
シロリムスは、米国食品医薬品局 (FDA) から承認を受けた mTORC1 阻害剤で、最近、同じ PIK3CA GOF 変異に関連するリンパ管奇形および静脈/リンパ管奇形の治療に使用されて成功しました。
他の名前：
  • ラパマイシン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主な成果は、BSCM の管理におけるシロリムスの安全性を調査することです。
時間枠：24ヶ月

重篤な有害事象とは、以下の基準の 1 つ以上を満たす試験段階で発生する SAE です。

私。死亡に至る場合、ii. 生命を脅かすものである、iii. 入院または既存の入院の延長が必要、 iv． 持続的または重大な障害/無能力、または通常の生活機能を遂行する能力の大幅な妨害を引き起こす、v. 患者を危険にさらす可能性がある、または上記の結果のいずれかを防ぐために医療介入が必要になる可能性がある重要な医療事象です。

SAEは、フォローアップ来院(15日、2ヶ月、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月)ごとに評価されます。 治験中、参加者は潜在的なSAEを研究チームに電話で速やかに報告できます。 当社は、電話を介して患者との継続的なリアルタイムのコミュニケーションを確立し、潜在的なエンドポイントや副作用について臨床試験研究者への 24 時間体制の報告を促進します。
24ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
BSCM の管理におけるシロリムスの忍容性を測定します。
時間枠：24ヶ月

これまでの臨床経験とシロリムス試験からの報告に基づくと、有害事象 (AE) には、口腔潰瘍、上気道感染症、頭痛、呼吸器疾患、口内炎、発作、発熱が含まれています。 その他に一般的に報告されている有害事象としては、吐き気、嘔吐、疲労、めまい、下痢、発疹やかゆみなどの軽度のアレルギー反応があります。 軽度の感染症、軽度の胃腸障害、血圧や心拍数の変動も観察されています。

予期せぬ有害機器影響（UADE）：健康や安全に対する重篤な悪影響、またはシロリムスに起因または関連する生命を脅かす問題や死亡（その影響、問題、または死亡がその性質、重症度、または発生率において以前に特定されていなかった場合）治験計画における問題、または被験者の権利、安全または福祉に関連するシロリムスに関連するその他の予期せぬ重大な問題。
24ヶ月
24 か月以内に BSCM から再発 ICH の発生を測定します。
時間枠：24ヶ月
ａ． 主な有効性結果は、24 か月以内の BSCM による再発性 ICH の発生です。 ICHは、新たな局所性神経機能障害または新たな頭痛症状の存在として定義され、BSCMに起因する新たな脳出血を示す頭部CT/MR画像検査によって確認されます。 主要な有効性結果が得られた場合、追跡調査中に 2 回目の ICH を患う参加者には手術が検討されます。 外科的介入のリスクが高い患者には、放射線手術または保存的治療も考慮される場合があります。
24ヶ月
MRで効果の成果を測定します
時間枠：24ヶ月
二次有効性結果は、無作為化後 24 か月での定量的磁化率マッピング (QSM) MRI34 を使用した磁化率の変化となります。 最近の研究では、CCM に対する薬物の影響のバイオマーカーとしての QSM の実現可能性、信頼性、妥当性が説明されています。
24ヶ月
いくつかの生活の質を測定します
時間枠：24ヶ月
登録後24か月以内の生活の質（mRSスコアおよびEuroQOL 5次元質問票（EQ-5D）スケール）
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Huashan Hospital

捜査官

  • 主任研究者：Wei Zhu, Doctor、Huashan Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年1月5日

一次修了 (推定)

2025年12月31日

研究の完了 (推定)

2026年12月31日

試験登録日

最初に提出

2023年10月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年10月13日

最初の投稿 (実際)

2023年10月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年12月17日

最終確認日

2024年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2023-816

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

被写体のプライバシーに関わるため、まだ決定はしていません

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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