Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hemorrhagiás agytörzsi barlangos malformációk kezelése Sirolimusszal: kísérleti tanulmány (CALM)

2023. november 17. frissítette: Wei Zhu, Huashan Hospital
Ez a tanulmány egyközpontú, prospektív, randomizált, kontrollált, kettős vak feltáró kutatási tervet alkalmaz. Annak vizsgálata, hogy a szirolimusz csökkentheti-e az agytörzsi barlangi malformációk újravérzési arányát az első tüneti vérzést követő 24 hónapon belül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kína, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor 18 és 65 év között, bármilyen nem.
  2. Azok a betegek, akiknél hat hónapon belül tapasztalták az agytörzsi barlangi malformáció által okozott első tüneti vérzésüket.
  3. SWI és MR T2 képalkotással agytörzsi barlangi malformációt diagnosztizáltak.
  4. CT-vizsgálattal megerősített intracranialis vagy perilesionalis vérzés.
  5. Képes a tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírására gyám megértésével és kíséretével.

Kizárási kritériumok:

  1. A rák története.
  2. Terhesség vagy szoptatás.
  3. Rapamicinnel vagy placebóval szembeni túlérzékenység.
  4. Légzési elégtelenség vagy súlyos vérzés, amely életfenntartó kezelést igényel.
  5. Rendellenes máj- vagy veseműködés (transzaminázok 50-nél nagyobb, kreatininszint 110-nél nagyobb), fehérvérsejt-/trombocyta-rendellenességek (fehérvérsejtszám 3,5 alatti vagy 9,5 x 10^9/l felett, vérlemezkeszám 100 alatti vagy 300 felett).
  6. Korábbi immunszuppresszív terápia története.
  7. Több mint 6 hónappal ezelőtti vérzés az anamnézisben.
  8. A barlangi malformáció műtéti kezelésének története.
  9. Az agyi barlangi malformáció sugárkezelésének története.
  10. Korábbi sztatin gyógyszeres kezelés története.
  11. Korábbi propranolol-kezelés története.
  12. Intracranialis barlangos malformáció jelenléte az agytörzstől eltérő helyen.
  13. Egyidejűleg aktív akut fertőzésben (például súlyos bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzésben) szenvedő betegek.
  14. Kontrollálatlan cukorbetegség.
  15. Részvétel más klinikai vizsgálatokban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nagy dózisú szirolimusz csoport
A résztvevők 10-15 ng/ml vérkoncentrációjú orális szirolimuszt kapnak folyamatosan 12 hónapig.
Drog: Sirolimus
A szirolimusz egy mTORC1-inhibitor, amelyet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) hagyott jóvá, és a közelmúltban sikeresen alkalmazták ugyanazon PIK3CA GOF mutációkkal összefüggő nyirokrendszeri rendellenességek és vénás/nyirokfejlődési rendellenességek kezelésére.
Más nevek:
  • Rapamycin
Kísérleti: Alacsony dózisú szirolimusz csoport
A résztvevők 3-7 ng/ml vérkoncentrációjú orális szirolimuszt kapnak folyamatosan 12 hónapig.
Drog: Sirolimus
A szirolimusz egy mTORC1-inhibitor, amelyet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) hagyott jóvá, és a közelmúltban sikeresen alkalmazták ugyanazon PIK3CA GOF mutációkkal összefüggő nyirokrendszeri rendellenességek és vénás/nyirokfejlődési rendellenességek kezelésére.
Más nevek:
  • Rapamycin
Placebo Comparator: Placebo kontrollcsoport
A résztvevők orális placebót (keményítő készítményt) kapnak 12 hónapig.
Drog: Keményítőpehely
A placebo keményítőanyagból áll, és tablettánként 0,5 grammot tartalmaz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Sirolimus gyógyszer alkalmazása két éven belül 50%-kal csökkentheti az újravérzés kockázatát hemorrhagiás agytörzsi barlangi malformációban szenvedő betegeknél.
Időkeret: 24 hónap
Az újravérzés kockázata a Sirolimus gyógyszeres intervenciós csoportban (amely a normál dózisú vagy az alacsony dózisú alcsoportokat foglalja magában) 50%-os csökkenést mutat a placebo csoporthoz képest.
24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Sirolimus gyógyszer alkalmazása a QSM szekvencia eredményei alapján két éven belül csökkentheti a szubklinikai vérzés kockázatát hemorrhagiás agytörzsi barlangi malformációban szenvedő betegeknél.
Időkeret: 24 hónap
Az agytörzsi barlangos malformációk szubklinikai mikrovérzések formájában nyilvánulhatnak meg, amelyek CT-vizsgálattal nem mutathatók ki új vérzés nélkül. A kutatók fej MRI-n keresztül elemzik az agytörzsi barlangi malformációk kvantitatív fogékonysági térképezési (QSM) szekvenciáját, hogy felmérjék, van-e képalkotó bizonyíték a mikrovérzésre, és hogy a Sirolimus gyógyszer csökkenthető-e.
24 hónap
A Sirolimus különböző dózisainak terápiás hatékonysága a vérzéses agytörzsi barlangos malformáció kezelésében.
Időkeret: 24 hónap
A betegek nagy dózisú szirolimusz és alacsony dózisú szirolimusz csoportokra osztásával a vizsgálók felmérik a szirolimusz különböző dózisainak terápiás hatásait a vérzéses eseményeket követő agytörzsi barlangi rendellenességek kezelésében.
24 hónap
A Sirolimus mellékhatásai az agytörzs barlangi malformációinak kezelésében.
Időkeret: 24 hónap

A biztonsági értékelés magában foglalja a nemkívánatos események átfogó elemzését, beleértve, de nem kizárólagosan, a Sirolimus beadásából származó váratlan mellékhatásokat, allergiás reakciókat vagy szövődményeket. A nemkívánatos eseményeket természetük, súlyosságuk, időtartamuk és a vizsgált gyógyszerrel való lehetséges kapcsolatuk alapján kategorizálják.

A vizsgálatba bevont betegeket szorosan ellenőrizni fogják a nemkívánatos események előfordulása szempontjából a beavatkozási időszakban, valamint az azt követő követési időszakban. Az értékelés rendszeres klinikai vizsgálatokat, laboratóriumi értékeléseket és képalkotó vizsgálatokat foglal magában az alapos és pontos biztonsági profil biztosítása érdekében.
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Huashan Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Wei Zhu, Doctor, Huashan Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2023. december 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. október 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 13.

Első közzététel (Tényleges)

2023. október 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 17.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2023-816

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

IPD terv leírása

Az alanyi adatvédelem érintettsége miatt még nem hoztunk döntést

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Barlangos malformációk

Klinikai vizsgálatok a Sirolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Panama

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel