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Sirolimus를 이용한 출혈성 뇌간 해면상 기형 치료: 예비 연구 (CALM)

2024년 12월 17일 업데이트: Wei Zhu, Huashan Hospital
이 연구는 단일 센터, 전향적, 무작위 대조, 이중 맹검 탐색 연구 설계를 사용합니다. Sirolimus가 첫 증상 출혈 발생 후 24개월 이내에 뇌간 해면체 기형의 재출혈 속도를 줄일 수 있는지 조사합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

75

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, 중국, 200040
        • 모병
        • Huashan Hospital, Fudan University
        • 연락하다:
      • Shanghai, Shanghai, 중국, 200040
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Huashan Hospital, Fudan University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 18세부터 65세 사이, 성별 불문.
  2. 6개월 이내에 뇌간 해면체 기형으로 인한 증상성 출혈을 처음 경험한 환자.
  3. SWI 및 MR T2 영상을 통해 뇌간 해면체 기형으로 진단되었습니다.
  4. CT 스캔으로 두개내 또는 병변 주위 출혈이 확인되었습니다.
  5. 보호자의 이해와 동행 하에 사전 동의서에 서명할 수 있습니다.

제외 기준:

  1. 암의 역사.
  2. 임신 또는 수유.
  3. 라파마이신 또는 위약에 과민증.
  4. 호흡 부전 또는 생명 유지 치료가 필요한 심각한 출혈.
  5. 비정상적인 간 또는 신장 기능(50 초과 아미노전이효소, 110 초과 크레아티닌), 백혈구/혈소판 이상(백혈구 수 3.5 미만 또는 9.5 x 10^9/L 초과, 혈소판 수 100 미만 또는 300 초과).
  6. 이전 면역억제요법 병력.
  7. 6개월 이상 전에 출혈이 있었던 병력.
  8. 해면상 기형에 대한 수술적 치료의 역사.
  9. 뇌해면체 기형에 대한 방사선 치료의 병력.
  10. 이전 스타틴 약물 치료의 병력.
  11. 이전 프로프라놀롤 치료 이력.
  12. 뇌간 이외의 위치에 두개내 해면상 기형이 존재합니다.
  13. 급성 활동성 감염(심각한 세균, 바이러스, 진균 감염 등)이 동시에 발생한 환자.
  14. 조절되지 않는 당뇨병.
  15. 다른 임상시험에 참여합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 저용량 시롤리무스군
참가자는 12개월 동안 지속적으로 목표 혈중 농도 3~7ng/ml의 경구 시롤리무스를 투여받게 됩니다.
의약품: 시롤리무스
Sirolimus는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 mTORC1 억제제이며 최근 동일한 PIK3CA GOF 돌연변이와 관련된 림프 기형 및 정맥/림프 기형을 치료하는 데 성공적으로 사용되었습니다.
다른 이름들:
  • 라파마이신
위약 비교기: 위약 대조군
참가자들은 12개월 동안 경구용 위약(전분 제제)을 받게 됩니다.
의약품: 전분 플레이크
위약은 전분 물질로 구성되어 있으며 정제당 0.5g으로 제제화되었습니다.
실험적: 고용량 시롤리무스군
참가자는 12개월 동안 지속적으로 9-15ng/ml의 목표 혈중 농도를 갖는 경구 시롤리무스를 투여받게 됩니다.
의약품: 시롤리무스
Sirolimus는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 mTORC1 억제제이며 최근 동일한 PIK3CA GOF 돌연변이와 관련된 림프 기형 및 정맥/림프 기형을 치료하는 데 성공적으로 사용되었습니다.
다른 이름들:
  • 라파마이신

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주요 결과는 BSCM 관리에서 시롤리무스의 안전성을 조사하는 것입니다.
기간: 24개월

심각한 부작용은 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 연구 단계 동안 발생하는 SAE입니다.

나. 사망으로 이어지는 경우, ii. 생명을 위협하는 경우, iii. 입원환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장이 필요한 경우, iv. 지속적인 또는 심각한 장애/무능력 또는 정상적인 생활 기능을 수행하는 능력의 실질적인 중단을 초래합니다. v. 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 위에 나열된 결과 중 하나를 예방하기 위해 의학적 개입이 필요할 수 있는 중요한 의학적 사건입니다.

SAE는 각 후속 방문(15일, 2개월, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월)마다 평가됩니다. 시험 기간 동안 참가자는 잠재적인 SAE를 전화를 통해 연구팀에 즉시 보고할 수 있습니다. 우리는 전화를 통해 환자와 지속적인 실시간 의사소통을 구축하여 임상시험 연구자에게 잠재적인 종말점이나 부작용에 대한 24시간 보고를 촉진할 것입니다.
24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
우리는 BSCM 관리에서 시롤리무스의 내약성을 측정할 것입니다.
기간: 24개월

이전 임상 경험과 시롤리무스 시험 보고에 따르면, 부작용(AE)에는 구강 궤양, 상부 호흡기 감염, 두통, 호흡기 질환, 구내염, 발작 및 발열이 포함되었습니다. 일반적으로 보고되는 다른 AE로는 메스꺼움, 구토, 피로, 현기증, 설사 및 발진이나 가려움증과 같은 경미한 알레르기 반응이 있습니다. 경미한 감염, 경미한 위장 장애, 혈압이나 심박수의 변동도 관찰되었습니다.

예상치 못한 부작용(UADE): 건강이나 안전에 대한 심각한 부작용 또는 시롤리무스로 인해 발생하거나 이와 관련된 생명을 위협하는 문제나 사망(해당 효과, 문제 또는 사망이 이전에 성격, 심각도 또는 발생 정도에서 확인되지 않은 경우) 연구 계획에서 또는 피험자의 권리, 안전 또는 복지와 관련된 시롤리무스와 관련된 기타 예상치 못한 심각한 문제.
24개월
24개월 이내에 BSCM을 통해 재발성 ICH 발생 여부를 측정하겠습니다.
기간: 24개월
에이. 주요 효능 결과는 24개월 이내에 BSCM에서 재발성 ICH가 발생하는 것입니다. ICH는 새로운 국소 신경 기능 장애 또는 새로운 두통 증상의 존재로 정의되며, BSCM에 기인한 새로운 뇌출혈을 나타내는 두부 CT/MR 영상 검사로 확인됩니다. 1차 유효성 결과가 발생하는 경우, 후속 조치 중 2차 ICH가 있는 참가자에 대해 수술이 고려됩니다. 수술의 위험이 높은 환자에서는 방사선 수술이나 보존적 치료를 고려할 수도 있습니다.
24개월
MR에서 효능 결과를 측정하겠습니다.
기간: 24개월
2차 효능 결과는 무작위 배정 후 24개월에 정량적 감수성 매핑(QSM) MRI34를 사용한 자기 감수성의 변화입니다. 최근 연구에서는 CCM에 대한 약물 효과에 대한 바이오마커로서 QSM의 타당성, 신뢰성 및 타당성을 설명했습니다.
24개월
우리는 삶의 질을 여러 가지로 측정할 것입니다.
기간: 24개월
등록 후 24개월 이내 삶의 질(mRS 점수 및 EuroQOL 5차원 설문지(EQ-5D) 척도)
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Huashan Hospital

수사관

  • 수석 연구원: Wei Zhu, Doctor, Huashan Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 1월 5일

기본 완료 (추정된)

2025년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 10월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 10월 13일

처음 게시됨 (실제)

2023년 10월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 12월 17일

마지막으로 확인됨

2024년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2023-816

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

주체의 개인정보가 개입되어 아직 결정을 내리지 못했습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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