Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie krwotocznych malformacji jamistych pnia mózgu za pomocą syrolimusu: badanie pilotażowe (CALM)

17 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Wei Zhu, Huashan Hospital
W badaniu tym zastosowano projekt badania eksploracyjnego, jednoośrodkowego, prospektywnego, randomizowanego i kontrolowanego z podwójnie ślepą próbą. Zbadanie, czy syrolimus może zmniejszyć częstość nawrotów krwawień w przypadku malformacji jamistych pnia mózgu w ciągu 24 miesięcy od pierwszego objawowego krwawienia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

75

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200040
        • Rekrutacyjny
        • Huashan Hospital, Fudan University
        • Kontakt:
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200040
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Huashan Hospital, Fudan University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 18 do 65 lat, płeć dowolna.
  2. Pacjenci, u których w ciągu sześciu miesięcy wystąpiło pierwsze objawowe krwawienie spowodowane malformacją jamistą pnia mózgu.
  3. Zdiagnozowano malformację jamistą pnia mózgu na podstawie obrazowania SWI i MR T2.
  4. Potwierdzone krwawienie wewnątrzczaszkowe lub okołozmianowe w tomografii komputerowej.
  5. Potrafi podpisać formularz świadomej zgody za zrozumieniem i przy pomocy opiekuna.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia raka.
  2. Ciąża lub laktacja.
  3. Nadwrażliwość na rapamycynę lub placebo.
  4. Niewydolność oddechowa lub ciężkie krwawienie wymagające leczenia podtrzymującego życie.
  5. Nieprawidłowa czynność wątroby lub nerek (transaminazy powyżej 50, kreatynina powyżej 110), nieprawidłowości w zakresie białych krwinek/płytek krwi (liczba białych krwinek poniżej 3,5 lub powyżej 9,5 x 10^9/l, liczba płytek krwi poniżej 100 lub powyżej 300).
  6. Historia wcześniejszej terapii immunosupresyjnej.
  7. Historia krwawień sprzed ponad 6 miesięcy.
  8. Historia leczenia chirurgicznego malformacji jamistych.
  9. Historia radioterapii w przypadku malformacji jamistych mózgu.
  10. Historia poprzedniego leczenia statynami.
  11. Historia poprzedniego leczenia propranololem.
  12. Obecność wewnątrzczaszkowej malformacji jamistej w lokalizacji innej niż pień mózgu.
  13. Pacjenci ze współistniejącymi ostrymi, aktywnymi zakażeniami (takimi jak ciężkie zakażenia bakteryjne, wirusowe lub grzybicze).
  14. Niekontrolowana cukrzyca.
  15. Udział w innych badaniach klinicznych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa małych dawek syrolimusu
Uczestnicy będą otrzymywać doustnie syrolimus o docelowym stężeniu we krwi wynoszącym 3–7 ng/ml w sposób ciągły przez 12 miesięcy
Lek: Syrolimus
Sirolimus jest inhibitorem mTORC1, który uzyskał zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), a ostatnio jest z powodzeniem stosowany w leczeniu malformacji limfatycznych i żylnych/limfatycznych związanych z tymi samymi mutacjami PIK3CA GOF.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna
Komparator placebo: Grupa kontrolna placebo
Uczestnicy otrzymają doustne placebo (preparat skrobiowy) przez 12 miesięcy.
Lek: Płatek skrobiowy
Placebo składa się z materiału skrobiowego i ma dawkę 0,5 grama na tabletkę.
Eksperymentalny: Grupa dużych dawek syrolimusu
Uczestnicy będą otrzymywać doustnie syrolimus o docelowym stężeniu we krwi wynoszącym 9–15 ng/ml w sposób ciągły przez 12 miesięcy.
Lek: Syrolimus
Sirolimus jest inhibitorem mTORC1, który uzyskał zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), a ostatnio jest z powodzeniem stosowany w leczeniu malformacji limfatycznych i żylnych/limfatycznych związanych z tymi samymi mutacjami PIK3CA GOF.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Głównym rezultatem jest zbadanie bezpieczeństwa syrolimusu w leczeniu BSCM.
Ramy czasowe: 24 miesiące

Poważnym zdarzeniem niepożądanym jest SAE występujący na dowolnej fazie badania, który spełnia jedno lub więcej z następujących kryteriów:

I. Powoduje śmierć, ii. zagraża życiu, iii. Wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia dotychczasowej hospitalizacji, iv. Powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność lub istotne zakłócenie zdolności do wykonywania normalnych funkcji życiowych, v. Jest to ważne zdarzenie medyczne, które może zagrozić pacjentowi lub może wymagać interwencji medycznej w celu zapobieżenia jednemu z powyższych skutków.

SAE będzie oceniane podczas każdej wizyty kontrolnej (15 dni, 2 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące). Podczas badania uczestnicy mogą niezwłocznie zgłosić telefonicznie potencjalne SAE zespołowi badawczemu. Nawiążemy ciągłą, telefoniczną komunikację z pacjentami w czasie rzeczywistym, umożliwiając całodobowe raportowanie potencjalnych punktów końcowych lub działań niepożądanych badaczom badania klinicznego.
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Będziemy mierzyć tolerancję syrolimusu w leczeniu BSCM.
Ramy czasowe: 24 miesiące

Na podstawie wcześniejszego doświadczenia klinicznego i raportów z badań syrolimusa można stwierdzić, że zdarzenia niepożądane (AE) obejmowały owrzodzenia jamy ustnej, infekcje górnych dróg oddechowych, bóle głowy, choroby układu oddechowego, zapalenie jamy ustnej, drgawki i gorączkę. Inne często zgłaszane działania niepożądane to nudności, wymioty, zmęczenie, zawroty głowy, biegunka i łagodne reakcje alergiczne, takie jak wysypka lub swędzenie. Obserwowano również drobne infekcje, łagodne zaburzenia żołądkowo-jelitowe oraz wahania ciśnienia krwi i częstości akcji serca.

Nieoczekiwany niekorzystny wpływ urządzenia (UADE): każdy poważny niekorzystny wpływ na zdrowie lub bezpieczeństwo lub jakikolwiek problem zagrażający życiu lub śmierć spowodowany przez syrolimus lub z nim związany, jeśli taki skutek, problem lub śmierć nie zostały wcześniej zidentyfikowane pod względem charakteru, dotkliwości lub stopnia występowania w planie badania lub jakikolwiek inny nieprzewidziany poważny problem związany ze stosowaniem syrolimusu, związany z prawami, bezpieczeństwem lub dobrem uczestników.
24 miesiące
W ciągu 24 miesięcy zmierzymy występowanie nawracającego ICH na podstawie BSCM.
Ramy czasowe: 24 miesiące
A. Pierwszorzędowym wynikiem skuteczności będzie wystąpienie nawracającego ICH w wyniku BSCM w ciągu 24 miesięcy. ICH definiuje się jako obecność nowej ogniskowej dysfunkcji neurologicznej lub nowych objawów bólu głowy, potwierdzoną badaniem obrazowym CT/MR głowy wskazującym na nowy krwotok mózgowy przypisywany BSCM. Jeśli wystąpi główny wynik dotyczący skuteczności, w okresie obserwacji rozważy się operację u uczestników z drugim ICH. U pacjentów z wysokim ryzykiem interwencji chirurgicznej można również rozważyć radiochirurgię lub leczenie zachowawcze.
24 miesiące
Będziemy mierzyć wyniki skuteczności w MR
Ramy czasowe: 24 miesiące
Drugorzędnym wynikiem skuteczności będzie zmiana podatności magnetycznej przy użyciu ilościowego mapowania podatności (QSM) MRI34 po 24 miesiącach od randomizacji. Ostatnie badania opisały wykonalność, niezawodność i ważność QSM jako biomarkera wpływu leków na CCM.
24 miesiące
Będziemy mierzyć kilka jakości życia
Ramy czasowe: 24 miesiące
Jakość życia (wynik mRS i pięciowymiarowa skala kwestionariusza EuroQOL (EQ-5D)) w ciągu 24 miesięcy od włączenia
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Huashan Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Wei Zhu, Doctor, Huashan Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2023-816

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Ze względu na ochronę prywatności podmiotu nie podjęliśmy jeszcze decyzji

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj