Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmoragisk hjernestamme hule misdannelser Behandling med Sirolimus: en pilotundersøgelse (CALM)

17. december 2024 opdateret af: Wei Zhu, Huashan Hospital
Denne undersøgelse anvender et enkelt-center, prospektivt, randomiseret kontrolleret, dobbeltblindt eksplorativt forskningsdesign. For at undersøge, om Sirolimus kan reducere genblødningshyppigheden af ​​kavernøse hjernestammemisdannelser inden for 24 måneder efter den første symptomatiske blødningshændelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

75

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200040
        • Rekruttering
        • Huashan Hospital, Fudan University
        • Kontakt:
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200040
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Huashan Hospital, Fudan University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder mellem 18 og 65 år, uanset køn.
  2. Patienter, der oplevede deres første symptomatiske blødning forårsaget af hule misdannelser i hjernestammen inden for seks måneder.
  3. Diagnosticeret med hjernestamme hule misdannelse gennem SWI og MR T2 billeddannelse.
  4. Bekræftet intrakraniel eller perilesionel blødning ved CT-scanning.
  5. I stand til at underskrive en informeret samtykkeerklæring med forståelse og ledsagelse af en værge.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie om kræft.
  2. Graviditet eller amning.
  3. Overfølsomhed over for rapamycin eller placebo.
  4. Åndedrætssvigt eller alvorlig blødning, der kræver livsstøttebehandling.
  5. Unormal lever- eller nyrefunktion (transaminaser større end 50, kreatinin større end 110), abnormiteter i hvide blodlegemer/blodplader (hvide blodlegemer under 3,5 eller over 9,5 x 10^9/L, blodpladetal under 100 eller over 300).
  6. Anamnese med tidligere immunsuppressiv terapi.
  7. Anamnese med blødning for mere end 6 måneder siden.
  8. Historie om kirurgisk behandling for hule misdannelser.
  9. Historie om strålebehandling for cerebral kavernøs misdannelse.
  10. Anamnese med tidligere behandling med statinmedicin.
  11. Historie om tidligere propranololbehandling.
  12. Tilstedeværelse af intrakraniel kavernøs misdannelse på et andet sted end hjernestammen.
  13. Patienter med samtidige akutte aktive infektioner (såsom alvorlige bakterielle, virale eller svampeinfektioner).
  14. Ukontrolleret diabetes.
  15. Deltagelse i andre kliniske forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lavdosis sirolimus gruppe
Deltagerne vil modtage oral sirolimus med en målblodkoncentration på 3-7ng/ml kontinuerligt i 12 måneder
Medicin: Sirolimus
Sirolimus er en mTORC1-hæmmer, der har modtaget godkendelse fra U.S. Food and Drug Administration (FDA) og er for nylig blevet med succes brugt til at behandle lymfatiske misdannelser og venøse/lymfatiske misdannelser forbundet med de samme PIK3CA GOF-mutationer.
Andre navne:
  • Rapamycin
Placebo komparator: Placebo kontrolgruppe
Deltagerne vil modtage oral placebo (stivelsesformulering) i 12 måneder.
Medicin: Stivelsesflage
Placeboen er sammensat af stivelsesmateriale og er formuleret til 0,5 gram pr. tablet.
Eksperimentel: Højdosis sirolimus gruppe
Deltagerne vil modtage oral sirolimus med en målblodkoncentration på 9-15ng/ml kontinuerligt i 12 måneder.
Medicin: Sirolimus
Sirolimus er en mTORC1-hæmmer, der har modtaget godkendelse fra U.S. Food and Drug Administration (FDA) og er for nylig blevet med succes brugt til at behandle lymfatiske misdannelser og venøse/lymfatiske misdannelser forbundet med de samme PIK3CA GOF-mutationer.
Andre navne:
  • Rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det primære resultat er at udforske sirolimus' sikkerhed i håndteringen af ​​BSCM'er.
Tidsramme: 24 måneder

En alvorlig uønsket hændelse er en SAE, der forekommer i en hvilken som helst undersøgelsesfase, der opfylder et eller flere af følgende kriterier:

jeg. Medfører død, ii. Er livstruende, iii. Kræver døgnindlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse, iv. Resulterer i vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse/inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner, v. Er en vigtig medicinsk hændelse, der kan bringe patienten i fare eller kan kræve medicinsk indgriben for at forhindre et af de udfald, der er anført ovenfor.

SAE vil blive vurderet ved hvert opfølgningsbesøg (15 dage, 2 måneder, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder). Under forsøget kan deltagerne omgående rapportere potentielle SAE'er til forskerholdet via telefonen. Vi vil etablere kontinuerlig, real-time kommunikation med patienter via telefonen, hvilket letter døgnet rundt rapportering af potentielle endepunkter eller bivirkninger til de kliniske forsøgsforskere.
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vi vil måle tolerabiliteten af ​​sirolimus i håndteringen af ​​BSCM'er.
Tidsramme: 24 måneder

Baseret på tidligere klinisk erfaring og rapporter fra sirolimus-forsøg har bivirkninger (AE) omfattet orale sår, øvre luftvejsinfektioner, hovedpine, luftvejssygdomme, stomatitis, kramper og feber. Andre almindeligt rapporterede bivirkninger er kvalme, opkastning, træthed, svimmelhed, diarré og milde allergiske reaktioner såsom udslæt eller kløe. Mindre infektioner, milde gastrointestinale forstyrrelser og udsving i blodtryk eller hjertefrekvens er også blevet observeret.

Uventet uønsket enhedseffekt (UADE): Enhver alvorlig skadelig virkning på sundhed eller sikkerhed eller ethvert livstruende problem eller død forårsaget af eller forbundet med sirolimus, hvis denne effekt, problem eller død ikke tidligere var identificeret i art, sværhedsgrad eller forekomstgrad i undersøgelsesplanen eller ethvert andet uventet alvorligt problem i forbindelse med sirolimus, der relaterer sig til forsøgspersoners rettigheder, sikkerhed eller velfærd.
24 måneder
Vi vil måle forekomsten af ​​tilbagevendende ICH fra BSCM inden for 24 måneder.
Tidsramme: 24 måneder
en. Det primære effektresultat vil være forekomsten af ​​tilbagevendende ICH fra BSCM inden for 24 måneder. ICH er defineret som tilstedeværelsen af ​​ny fokal neurologisk dysfunktion eller nye hovedpinesymptomer og bekræftet af hoved CT/MR billeddannelsesundersøgelser, der indikerer ny hjerneblødning tilskrevet BSCM. Hvis det primære effektresultat indtræffer, vil operation blive overvejet for deltagere med en anden ICH under opfølgningen. Radiokirurgi eller konservativ behandling kan også overvejes til patienter med høj risiko for kirurgisk indgreb.
24 måneder
Vi vil måle effektresultaterne i MR
Tidsramme: 24 måneder
Et sekundært effektresultat vil være ændring i magnetisk følsomhed ved brug af kvantitativ følsomhedskortlægning (QSM) MRI34 24 måneder efter randomisering. Nylige undersøgelser har beskrevet gennemførligheden, pålideligheden og validiteten af ​​QSM som en biomarkør for lægemidlers effekt på CCM.
24 måneder
Vi vil måle flere af livskvaliteten
Tidsramme: 24 måneder
Livskvalitet (mRS-score og EuroQOL fem dimensions spørgeskemaskala (EQ-5D)) inden for 24 måneder efter tilmelding
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Huashan Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Wei Zhu, Doctor, Huashan Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

19. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2023-816

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

På grund af inddragelsen af ​​emnets privatliv har vi endnu ikke truffet en beslutning

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Intracerebral blødning

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner