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Trattamento delle malformazioni cavernose emorragiche del tronco encefalico con Sirolimus: uno studio pilota (CALM)

17 dicembre 2024 aggiornato da: Wei Zhu, Huashan Hospital
Questo studio utilizza un disegno di ricerca esplorativo monocentrico, prospettico, randomizzato, controllato e in doppio cieco. Valutare se Sirolimus possa ridurre il tasso di risanguinamento delle malformazioni cavernose del tronco encefalico entro 24 mesi dal primo evento emorragico sintomatico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

75

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200040
        • Reclutamento
        • Huashan Hospital, Fudan University
        • Contatto:
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200040
        • Attivo, non reclutante
        • Huashan Hospital, Fudan University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età compresa tra 18 e 65 anni, qualsiasi sesso.
  2. Pazienti che hanno manifestato il primo sanguinamento sintomatico causato da malformazione cavernosa del tronco cerebrale entro sei mesi.
  3. Diagnosi di malformazione cavernosa del tronco encefalico mediante imaging SWI e MR T2.
  4. Emorragia intracranica o perilesionale confermata mediante TC.
  5. In grado di firmare un modulo di consenso informato con la comprensione e l'accompagnamento di un tutore.

Criteri di esclusione:

  1. Storia del cancro.
  2. Gravidanza o allattamento.
  3. Ipersensibilità alla rapamicina o al placebo.
  4. Insufficienza respiratoria o sanguinamento grave che richiede un trattamento di supporto vitale.
  5. Funzionalità epatica o renale anormale (transaminasi superiori a 50, creatinina superiore a 110), anomalie dei globuli bianchi/piastrine (conta dei globuli bianchi inferiore a 3,5 o superiore a 9,5 x 10^9/L, conta piastrinica inferiore a 100 o superiore a 300).
  6. Anamnesi di precedente terapia immunosoppressiva.
  7. Storia di sanguinamento più di 6 mesi fa.
  8. Storia del trattamento chirurgico della malformazione cavernosa.
  9. Storia della radioterapia per malformazione cavernosa cerebrale.
  10. Anamnesi di precedente trattamento con statine.
  11. Anamnesi di precedente trattamento con propranololo.
  12. Presenza di malformazione cavernosa intracranica in una sede diversa dal tronco cerebrale.
  13. Pazienti con infezioni acute attive concomitanti (come gravi infezioni batteriche, virali o fungine).
  14. Diabete non controllato.
  15. Partecipazione ad altri studi clinici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo sirolimus a basso dosaggio
I partecipanti riceveranno sirolimus orale con una concentrazione ematica target di 3-7 ng/ml ininterrottamente per 12 mesi
Droga: Sirolimo
Sirolimus è un inibitore di mTORC1 che ha ricevuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense ed è stato recentemente utilizzato con successo per trattare malformazioni linfatiche e malformazioni venose/linfatiche associate alle stesse mutazioni PIK3CA GOF.
Altri nomi:
  • Rapamicina
Comparatore placebo: Gruppo di controllo placebo
I partecipanti riceveranno un placebo orale (formulazione di amido) per 12 mesi.
Droga: Fiocco di amido
Il placebo è composto da materiale amidaceo ed è formulato a 0,5 grammi per compressa.
Sperimentale: Gruppo sirolimus ad alte dosi
I partecipanti riceveranno sirolimus orale con una concentrazione sanguigna target di 9-15 ng/ml ininterrottamente per 12 mesi.
Droga: Sirolimo
Sirolimus è un inibitore di mTORC1 che ha ricevuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense ed è stato recentemente utilizzato con successo per trattare malformazioni linfatiche e malformazioni venose/linfatiche associate alle stesse mutazioni PIK3CA GOF.
Altri nomi:
  • Rapamicina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'esito primario è esplorare la sicurezza di sirolimus nella gestione dei BSCM.
Lasso di tempo: 24 mesi

Un evento avverso grave è un SAE che si verifica durante qualsiasi fase dello studio che soddisfa uno o più dei seguenti criteri:

io. Risultati nella morte, ii. È pericoloso per la vita, iii. Richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, iv. Risultati in disabilità/incapacità persistente o significativa o interruzione sostanziale della capacità di svolgere le normali funzioni vitali, v. È un evento medico importante che può mettere a repentaglio il paziente o può richiedere un intervento medico per prevenire uno degli esiti sopra elencati.

Il SAE sarà valutato ad ogni visita di follow-up (15 giorni, 2 mesi, 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi). Durante lo studio, i partecipanti possono segnalare tempestivamente via telefono potenziali SAE al gruppo di ricerca. Stabiliremo una comunicazione continua e in tempo reale con i pazienti tramite telefono, facilitando la segnalazione 24 ore su 24 di potenziali endpoint o reazioni avverse agli investigatori della sperimentazione clinica.
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misureremo la tollerabilità del sirolimus nella gestione dei BSCM.
Lasso di tempo: 24 mesi

Sulla base della precedente esperienza clinica e dei resoconti degli studi su sirolimus, gli eventi avversi (EA) hanno incluso ulcere orali, infezioni del tratto respiratorio superiore, mal di testa, malattie respiratorie, stomatite, convulsioni e febbre. Altri eventi avversi comunemente riportati sono nausea, vomito, affaticamento, vertigini, diarrea e reazioni allergiche lievi come eruzioni cutanee o prurito. Sono state osservate anche infezioni minori, lievi disturbi gastrointestinali e fluttuazioni della pressione sanguigna o della frequenza cardiaca.

Effetto avverso imprevisto del dispositivo (UADE): qualsiasi effetto avverso grave sulla salute o sulla sicurezza o qualsiasi problema potenzialmente letale o decesso causato da o associato a sirolimus, se tale effetto, problema o decesso non è stato precedentemente identificato in natura, gravità o grado di incidenza. nel piano sperimentale, o qualsiasi altro grave problema imprevisto associato a sirolimus e correlato ai diritti, alla sicurezza o al benessere dei soggetti.
24 mesi
Misureremo l'insorgenza di ICH ricorrente dal BSCM entro 24 mesi.
Lasso di tempo: 24 mesi
UN. L'outcome primario di efficacia sarà la comparsa di emorragia intracranica ricorrente derivante dal BSCM entro 24 mesi. L'ICH è definita come la presenza di una nuova disfunzione neurologica focale o di nuovi sintomi di cefalea e confermata da esami di imaging TC/RM della testa che indicano una nuova emorragia cerebrale attribuita a BSCM. Se si verifica l'esito di efficacia primario, verrà preso in considerazione un intervento chirurgico per i partecipanti con un secondo ICH durante il follow-up. La radiochirurgia o il trattamento conservativo possono essere presi in considerazione anche per i pazienti ad alto rischio di intervento chirurgico.
24 mesi
Misureremo i risultati di efficacia nella MR
Lasso di tempo: 24 mesi
Un risultato di efficacia secondario sarà il cambiamento della suscettibilità magnetica utilizzando la mappatura quantitativa della suscettibilità (QSM) MRI34 a 24 mesi dopo la randomizzazione. Studi recenti hanno descritto la fattibilità, l’affidabilità e la validità del QSM come biomarker per l’effetto dei farmaci sulla CCM.
24 mesi
Misureremo parecchio la qualità della vita
Lasso di tempo: 24 mesi
Qualità della vita (punteggio mRS e scala del questionario EuroQOL a cinque dimensioni (EQ-5D)) entro 24 mesi dall'iscrizione
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Huashan Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Wei Zhu, Doctor, Huashan Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

19 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2023-816

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

A causa del coinvolgimento della privacy del soggetto, non abbiamo ancora preso una decisione

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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