Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hemorragisten aivorungon onkaloisten epämuodostumien hoito sirolimuusilla: pilottitutkimus (CALM)

tiistai 17. joulukuuta 2024 päivittänyt: Wei Zhu, Huashan Hospital
Tämä tutkimus käyttää yhden keskuksen, prospektiivista, satunnaistettua, kontrolloitua kaksoissokkoutettua tutkivaa tutkimussuunnitelmaa. Selvitetään, voiko sirolimuusi vähentää aivorungon onkaloisten epämuodostumien verenvuotoa 24 kuukauden kuluessa ensimmäisestä oireellisesta verenvuototapahtumasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

75

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina, 200040
        • Rekrytointi
        • Huashan Hospital, Fudan University
        • Ottaa yhteyttä:
      • Shanghai, Shanghai, Kiina, 200040
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Huashan Hospital, Fudan University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 18-65 vuotta, mikä tahansa sukupuoli.
  2. Potilaat, jotka kokivat ensimmäisen aivorungon paisuvan epämuodostuman aiheuttaman oireisen verenvuodon kuuden kuukauden sisällä.
  3. SWI- ja MR T2 -kuvauksen avulla diagnosoitu aivorungon onkaloinen epämuodostuma.
  4. TT-skannauksella vahvistettu kallonsisäinen tai perilesionaalinen verenvuoto.
  5. Pystyy allekirjoittamaan tietoon perustuvan suostumuslomakkeen huoltajan ymmärryksessä ja hänen seurassaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Syövän historia.
  2. Raskaus tai imetys.
  3. Yliherkkyys rapamysiinille tai lumelääkkeelle.
  4. Hengitysvajaus tai vakava verenvuoto, joka vaatii elämää ylläpitävää hoitoa.
  5. Epänormaali maksan tai munuaisten toiminta (transaminaasit yli 50, kreatiniini yli 110), valkosolujen/verihiutaleiden poikkeavuudet (valkosolujen määrä alle 3,5 tai yli 9,5 x 10^9/l, verihiutaleiden määrä alle 100 tai yli 300).
  6. Aikaisempi immunosuppressiohoito.
  7. Aiempi verenvuoto yli 6 kuukautta sitten.
  8. Paikallisen epämuodostuman kirurgisen hoidon historia.
  9. Aivojen paisuvan epämuodostuman sädehoidon historia.
  10. Aiemman statiinilääkityksen historia.
  11. Aiemman propranololihoidon historia.
  12. Kallonsisäisen onkaloisen epämuodostuksen esiintyminen muualla kuin aivorungossa.
  13. Potilaat, joilla on samanaikaisesti akuutteja aktiivisia infektioita (kuten vakavia bakteeri-, virus- tai sieni-infektioita).
  14. Hallitsematon diabetes.
  15. Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pieniannoksinen sirolimuusiryhmä
Osallistujat saavat suun kautta sirolimuusia, jonka tavoitepitoisuus veressä on 3-7 ng/ml jatkuvasti 12 kuukauden ajan.
Lääke: Sirolimus
Sirolimuusi on mTORC1-estäjä, joka on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksynnän ja jota on äskettäin käytetty menestyksekkäästi samoihin PIK3CA GOF -mutaatioihin liittyvien lymfaattisten epämuodostumien ja laskimo-/lymfaattisten epämuodostumien hoitoon.
Muut nimet:
  • Rapamysiini
Placebo Comparator: Plasebokontrolliryhmä
Osallistujat saavat suun kautta plaseboa (tärkkelysvalmistetta) 12 kuukauden ajan.
Lääke: Tärkkelyshiutale
Plasebo koostuu tärkkelysmateriaalista, ja sen pitoisuus on 0,5 grammaa per tabletti.
Kokeellinen: Suuriannoksinen sirolimuusiryhmä
Osallistujat saavat suun kautta annettavaa sirolimuusia, jonka veren tavoitepitoisuus on 9-15 ng/ml, jatkuvasti 12 kuukauden ajan.
Lääke: Sirolimus
Sirolimuusi on mTORC1-estäjä, joka on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksynnän ja jota on äskettäin käytetty menestyksekkäästi samoihin PIK3CA GOF -mutaatioihin liittyvien lymfaattisten epämuodostumien ja laskimo-/lymfaattisten epämuodostumien hoitoon.
Muut nimet:
  • Rapamysiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensisijaisena tuloksena on tutkia sirolimuusin turvallisuutta BSCM:n hoidossa.
Aikaikkuna: 24 kuukautta

Vakava haittatapahtuma on SAE, joka ilmenee missä tahansa tutkimusvaiheessa, joka täyttää yhden tai useamman seuraavista kriteereistä:

i. Seurauksena on kuolema, ii. Onko hengenvaarallinen, iii. Vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista, iv. Seuraukset jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen tai olennaiseen häiriöön kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja, v. On tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka voi vaarantaa potilaan tai vaatia lääketieteellistä väliintuloa jonkin edellä mainitun seurauksen estämiseksi.

SAE arvioidaan jokaisella seurantakäynnillä (15 päivää, 2 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta). Kokeilun aikana osallistujat voivat viipymättä ilmoittaa mahdollisista SAE-tapauksista tutkimusryhmälle puhelimitse. Muodostamme jatkuvan, reaaliaikaisen yhteydenpidon potilaiden kanssa puhelimitse, mikä helpottaa mahdollisten päätepisteiden tai haittavaikutusten raportoimista kliinisten tutkimusten tutkijoille ympäri vuorokauden.
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mittaamme sirolimuusin siedettävyyttä BSCM:iden hoidossa.
Aikaikkuna: 24 kuukautta

Aiemman kliinisen kokemuksen ja sirolimuusitutkimuksista saatujen raporttien perusteella haittatapahtumia (AE) ovat olleet suun haavaumat, ylempien hengitysteiden infektiot, päänsärky, hengityselinsairaudet, suutulehdus, kouristukset ja kuume. Muita yleisesti raportoituja haittavaikutuksia ovat pahoinvointi, oksentelu, väsymys, huimaus, ripuli ja lievät allergiset reaktiot, kuten ihottuma tai kutina. Pieniä infektioita, lieviä maha-suolikanavan häiriöitä ja verenpaineen tai sykkeen vaihteluita on myös havaittu.

Odottamaton haitallinen laitevaikutus (UADE): Mikä tahansa vakava terveyteen tai turvallisuuteen kohdistuva haittavaikutus tai mikä tahansa hengenvaarallinen ongelma tai kuolema, joka johtuu sirolimuusista tai liittyy siihen, jos kyseistä vaikutusta, ongelmaa tai kuolemaa ei ole aiemmin tunnistettu luonteeltaan, vakavuudeltaan tai ilmaantuvuusasteeltaan tutkimussuunnitelmassa tai mikä tahansa muu odottamaton vakava sirolimuusiin liittyvä ongelma, joka liittyy tutkittavien oikeuksiin, turvallisuuteen tai hyvinvointiin.
24 kuukautta
Mittaamme toistuvan ICH:n esiintymisen BSCM:stä 24 kuukauden sisällä.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
a. Ensisijainen tehokkuustulos on BSCM:n aiheuttaman toistuvan ICH:n ilmaantuminen 24 kuukauden sisällä. ICH määritellään uusien fokaalisten neurologisten toimintahäiriöiden tai uusien päänsärkyjen oireiden esiintymiseksi, ja se vahvistetaan pään CT/MR-kuvaustutkimuksilla, jotka osoittavat BSCM:n aiheuttaman uuden aivoverenvuodon. Jos ensisijainen tehokkuustulos ilmenee, leikkausta harkitaan osallistujille, joilla on toinen ICH seurannan aikana. Sädekirurgiaa tai konservatiivista hoitoa voidaan myös harkita potilaille, joilla on suuri leikkausriski.
24 kuukautta
Mittaamme tehokkuustuloksia MR:ssä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Toissijainen tehokkuustulos on muutos magneettisessa herkkyydessä kvantitatiivisen herkkyyskartoituksen (QSM) MRI34 avulla 24 kuukauden kuluttua satunnaistamisen jälkeen. Viimeaikaiset tutkimukset ovat kuvanneet QSM:n toteutettavuutta, luotettavuutta ja pätevyyttä biomarkkerina lääkkeiden vaikutukselle CCM:ään.
24 kuukautta
Mittaamme useita elämänlaatua
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Elämänlaatu (mRS-pisteet ja EuroQOL viisiulotteinen kyselylomake (EQ-5D) asteikko) 24 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Huashan Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Wei Zhu, Doctor, Huashan Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 5. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. lokakuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 19. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2023-816

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Aiheen yksityisyyden vuoksi emme ole vielä tehneet päätöstä

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa