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西罗莫司治疗出血性脑干海绵体畸形：一项试点研究 (CALM)

2024年12月17日 更新者：Wei Zhu、Huashan Hospital
本研究采用单中心、前瞻性、随机对照、双盲探索性研究设计。 探讨西罗莫司是否可以降低首次有症状出血事件后 24 个月内脑干海绵状血管瘤的再出血率。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

75

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 中国
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200040
        • 招聘中
        • Huashan Hospital, Fudan University
        • 接触：
      • Shanghai、Shanghai、中国、200040
        • 主动，不招人
        • Huashan Hospital, Fudan University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄在 18 至 65 岁之间，任何性别。
  2. 六个月内首次出现由脑干海绵状血管瘤引起的症状性出血的患者。
  3. 通过SWI和MR T2成像诊断为脑干海绵状血管瘤。
  4. 通过 CT 扫描证实颅内或病灶周围出血。
  5. 能够在监护人的理解和陪同下签署知情同意书。

排除标准：

  1. 癌症史。
  2. 怀孕或哺乳期。
  3. 对雷帕霉素或安慰剂过敏。
  4. 呼吸衰竭或严重出血需要生命支持治疗。
  5. 肝或肾功能异常（转氨酶大于 50，肌酐大于 110），白细胞/血小板异常（白细胞计数低于 3.5 或高于 9.5 x 10^9/L，血小板计数低于 100 或高于 300）。
  6. 既往免疫抑制治疗史。
  7. 6个多月前有出血史。
  8. 海绵状血管瘤的手术治疗史。
  9. 脑海绵状血管瘤放射治疗史。
  10. 既往他汀类药物治疗史。
  11. 既往普萘洛尔治疗史。
  12. 脑干以外的位置存在颅内海绵状血管瘤。
  13. 并发急性活动性感染（如严重细菌、病毒或真菌感染）的患者。
  14. 不受控制的糖尿病。
  15. 参与其他临床试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：小剂量西罗莫司组
参与者将连续12个月口服西罗莫司，目标血药浓度为3-7ng/ml
药品：西罗莫司
西罗莫司是一种 mTORC1 抑制剂，已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，最近已成功用于治疗与相同 PIK3CA GOF 突变相关的淋巴管畸形和静脉/淋巴管畸形。
其他名称：
  • 雷帕霉素
安慰剂比较：安慰剂对照组
参与者将接受为期 12 个月的口服安慰剂（淀粉制剂）。
药品：淀粉片
安慰剂由淀粉材料组成，每片配制为0.5克。
实验性的：高剂量西罗莫司组
参与者将连续12个月口服西罗莫司，目标血药浓度为9-15ng/ml。
药品：西罗莫司
西罗莫司是一种 mTORC1 抑制剂，已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，最近已成功用于治疗与相同 PIK3CA GOF 突变相关的淋巴管畸形和静脉/淋巴管畸形。
其他名称：
  • 雷帕霉素

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
主要结果是探讨西罗莫司在 BSCM 治疗中的安全性。
大体时间：24个月

严重不良事件是指在满足以下一项或多项标准的任何研究阶段发生的 SAE：

我。结果导致死亡，ii。 有生命危险， iii. 需要住院治疗或延长现有住院时间，iv. 导致持续或严重的残疾/无行为能力或正常生活功能的能力受到严重破坏，v. 是可能危及患者或可能需要医疗干预以防止上述结果之一的重要医疗事件。

SAE 将在每次随访（15 天、2 个月、6 个月、12 个月、18 个月、24 个月）时进行评估。 试验期间，参与者可以通过电话及时向研究团队报告潜在的SAE。 我们将通过电话与患者建立持续、实时的沟通，促进向临床试验研究者全天候报告潜在终点或不良反应。
24个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
我们将测量西罗莫司在 BSCM 治疗中的耐受性。
大体时间：24个月

根据先前的临床经验和西罗莫司试验的报告，不良事件（AE）包括口腔溃疡、上呼吸道感染、头痛、呼吸道疾病、口腔炎、癫痫发作和发烧。 其他常见的不良反应包括恶心、呕吐、疲劳、头晕、腹泻和轻度过敏反应，如皮疹或瘙痒。 还观察到轻微感染、轻度胃肠道紊乱以及血压或心率波动。

器械意外不良效应 (UADE)：由西罗莫司引起或与西罗莫司相关的对健康或安全的任何严重不良影响或任何危及生命的问题或死亡，如果该效应、问题或死亡之前未在性质、严重性或发生率方面得到确定研究计划中的任何其他与西罗莫司相关且涉及受试者权利、安全或福利的意外严重问题。
24个月
我们将在 24 个月内通过 BSCM 测量复发性 ICH 的发生情况。
大体时间：24个月
一个。 主要疗效结果是 24 个月内 BSCM 复发 ICH 的发生情况。 ICH的定义是出现新的局灶性神经功能障碍或新的头痛症状，并经头部CT/MR成像检查证实，表明新发的脑出血归因于BSCM。 如果出现主要疗效结果，则在随访期间出现第二次脑出血的参与者将考虑手术。 对于手术干预风险高的患者，也可以考虑放射外科或保守治疗。
24个月
我们将衡量 MR 的疗效结果
大体时间：24个月
次要疗效结果是随机化后 24 个月时使用定量磁化率图 (QSM) MRI34 的磁化率变化。 最近的研究描述了 QSM 作为药物对 CCM 影响的生物标志物的可行性、可靠性和有效性。
24个月
我们将衡量几个生活质量
大体时间：24个月
入组后24个月内的生活质量（mRS评分和EuroQOL五维问卷（EQ-5D）量表）
24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Huashan Hospital

调查人员

  • 首席研究员：Wei Zhu, Doctor、Huashan Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年1月5日

初级完成 (估计的)

2025年12月31日

研究完成 (估计的)

2026年12月31日

研究注册日期

首次提交

2023年10月13日

首先提交符合 QC 标准的

2023年10月13日

首次发布 (实际的)

2023年10月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年12月17日

最后验证

2024年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2023-816

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

由于涉及主体隐私，我们尚未做出决定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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