発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるBCX10013の用量漸増
2025年1月7日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals
発作性夜間ヘモグロビン尿症の被験者におけるBCX10013の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および治療の可能性を評価するための非盲検、多施設、被験者内用量漸増研究
これは、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の参加者におけるBCX10013の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および治療可能性を評価するための多施設共同、非盲検、被験者内、用量漸増研究です。
この研究には約 15 人の参加者が登録されます。
参加者は最長24週間の治療を受けることができる。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- 18歳以上の男性または非妊娠・非授乳中の女性成人。
- フローサイトメトリーによって確認された PNH の文書化された診断。
- 体格指数 (BMI) ≤ 40 kg/m^2。
- (a) 補体阻害剤による治療を受けたことがない。または (b) スクリーニング来院前の少なくとも 12 か月間ラブリズマブによる治療を受けておらず、スクリーニング来院前の 6 か月間エクリズマブまたはペグセタコプランによる治療を受けていません。
- 髄膜炎菌、肺炎連鎖球菌、インフルエンザ菌B型[Hib]に対する現在のワクチン接種の文書、または1日目の少なくとも14日前に一連のワクチン接種を開始する意向。
主な除外基準:
- -遺伝性補体欠損症の既知の病歴または既存の診断。
- -造血細胞移植または固形臓器移植の病歴、または研究中に予想される移植候補者。
- -スクリーニング前30日以内の心筋梗塞または脳血管事故、または不安定狭心症、重度のうっ血性心不全、原因不明の失神、不整脈、重篤な大動脈狭窄を含む、現在制御されていない臨床的に重大な心血管または脳血管状態。
- -スクリーニング訪問前5年以内の悪性腫瘍の病歴。
- -スクリーニング来院前180日以内に抗胸腺細胞グロブリンによる治療。
- -スクリーニング来院前28日以内に、赤血球生成刺激剤（例、エリスロポエチン）、トロンボポエチン受容体アゴニスト（例、エルトロンボパグ）、またはダナゾールによる治療を開始する。
- スクリーニング来院前の 28 日間に、不安定な用量 (つまり、増加または減少) で鉄の投与を受けている。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BCX10013
PNH の参加者は、用量漸増が発生するまでの 4 週間、毎日 BCX10013 を投与されます。
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この研究では複数の用量レベルをテストする場合があります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療中に発現した有害事象（TEAE）および段階的な臨床検査異常があった参加者の数、および臨床検査対象物、バイタルサイン、心電図（ECG）、身体検査所見のベースライン（CFB）からの変化。
時間枠：52週間まで
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52週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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乳酸デヒドロゲナーゼにおけるCFB
時間枠：ベースライン、52 週目
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ベースライン、52 週目
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総 PNH 赤血球クローン サイズと PNH 白血球クローン サイズの比における CFB
時間枠：ベースライン、52 週目
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ベースライン、52 週目
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ヘモグロビンのCFB
時間枠：ベースライン、52 週目
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ベースライン、52 週目
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無輸血の参加者の割合
時間枠：52週間
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52週間
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FACIT-疲労スケールにおいて被験者内で臨床的に意味のあるCFBを達成した参加者の割合
時間枠：52週間
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52週間
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絶対網赤血球数、総 PNH 赤血球クローン サイズ、ハプトグロビン レベル、総ビリルビン、アスパラギン酸トランスアミナーゼなどの PNH 疾患活動性のその他の臨床バイオマーカーにおける CFB
時間枠：ベースライン、52 週目
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ベースライン、52 週目
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PNHの臨床症状のある参加者の数
時間枠：52週間まで
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52週間まで
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血漿中のBCX10013およびその代謝物の濃度
時間枠：投与前、1日目、2週目、4週目の投与後0.5、1、2、4、6時間後
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投与前、1日目、2週目、4週目の投与後0.5、1、2、4、6時間後
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尿中のBCX10013およびその代謝物の濃度（該当する場合）
時間枠：1日目、2週目、4週目の投与前および投与後0～6時間の全尿
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1日目、2週目、4週目の投与前および投与後0～6時間の全尿
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年10月24日
一次修了 (実際)
2024年12月11日
研究の完了 (実際)
2024年12月11日
試験登録日
最初に提出
2023年10月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月20日
最初の投稿 (実際)
2023年10月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月7日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BCX10013-105
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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