Aumento della dose di BCX10013 in soggetti con emoglobinuria parossistica notturna
7 gennaio 2025 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals
Uno studio in aperto, multicentrico, intra-soggetto con incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e il potenziale terapeutico di BCX10013 in soggetti con emoglobinuria parossistica notturna
Si tratta di uno studio multicentrico, in aperto, intra-soggetto, con incremento della dose, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e il potenziale terapeutico di BCX10013 in partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
Circa 15 partecipanti saranno arruolati in questo studio.
I partecipanti possono ricevere il trattamento per un massimo di 24 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
8
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ampang, Malaysia
- BioCryst Investigative Site
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Bloemfontein, Sud Africa
- BioCryst Investigative Site
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Cape Town, Sud Africa
- BioCryst Investigative Site
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Pretoria, Sud Africa
- BioCryst Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Adulti di sesso maschile o di sesso femminile non in gravidanza e non in allattamento di età ≥ 18 anni.
- Diagnosi documentata di EPN confermata mediante citometria a flusso.
- Indice di massa corporea (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
- Sono: (a) naïve al trattamento con un inibitore del complemento; oppure (b) non hanno ricevuto alcun trattamento con ravulizumab per almeno 12 mesi prima della visita di screening e non hanno ricevuto alcun trattamento con eculizumab o pegcetacoplan per 6 mesi prima della visita di screening.
- Documentazione delle vaccinazioni in corso contro N. meningitidis, S. pneumoniae e H. influenzae di tipo B [Hib] o disponibilità a iniziare la serie di vaccinazioni almeno 14 giorni prima del giorno 1.
Criteri chiave di esclusione:
- Anamnesi nota o diagnosi esistente di deficit ereditario del complemento.
- Anamnesi di trapianto di cellule ematopoietiche o trapianto di organi solidi o candidato anticipato al trapianto durante lo studio.
- Infarto miocardico o incidente cerebrovascolare entro 30 giorni prima dello screening, o condizione cardiovascolare o cerebrovascolare clinicamente significativa attuale e non controllata, inclusa angina instabile, grave insufficienza cardiaca congestizia, sincope inspiegabile, aritmia e stenosi aortica critica.
- Anamnesi di tumore maligno nei 5 anni precedenti la visita di screening.
- Trattamento con globulina antitimocitaria nei 180 giorni precedenti la visita di screening.
- Inizio del trattamento con un agente stimolante l'eritropoietina (ad esempio, eritropoietina), un agonista del recettore della trombopoietina (ad esempio, eltrombopag) o danazolo entro 28 giorni prima della visita di screening.
- Ricevere ferro con una dose instabile (cioè in aumento o in diminuzione) nei 28 giorni precedenti la visita di screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: BCX10013
I partecipanti affetti da EPN riceveranno BCX10013 ogni giorno per 4 settimane prima che possa verificarsi un aumento della dose.
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In questo studio possono essere testati livelli di dose multipli.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e anomalie di laboratorio classificate e cambiamenti rispetto al basale (CFB) negli analiti di laboratorio, nei segni vitali, negli elettrocardiogrammi (ECG) e nei risultati dell'esame fisico.
Lasso di tempo: fino a 52 settimane
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fino a 52 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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CFB nella lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
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Riferimento, settimana 52
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CFB nel rapporto tra la dimensione totale del clone di globuli rossi EPN e la dimensione del clone di globuli bianchi EPN
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
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Riferimento, settimana 52
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CFB nell'emoglobina
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
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Riferimento, settimana 52
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Percentuale di partecipanti liberi da trasfusioni
Lasso di tempo: 52 settimane
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52 settimane
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Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un CFB clinicamente significativo all'interno del soggetto nella scala FACIT-Fatigue
Lasso di tempo: 52 settimane
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52 settimane
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CFB in altri biomarcatori clinici dell'attività della malattia EPN, tra cui conta assoluta dei reticolociti, dimensione totale dei cloni eritrocitari EPN, livelli di aptoglobina, bilirubina totale e aspartato transaminasi
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
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Riferimento, settimana 52
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Numero di partecipanti con sintomi clinici di EPN
Lasso di tempo: fino a 52 settimane
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fino a 52 settimane
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Concentrazione di BCX10013 e dei suoi metaboliti nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore dopo la dose il Giorno 1, Settimana 2 e Settimana 4
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Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore dopo la dose il Giorno 1, Settimana 2 e Settimana 4
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Concentrazione di BCX10013 e dei suoi metaboliti nelle urine (se applicabile)
Lasso di tempo: Pre-dose e tutta l'urina da 0 a 6 ore dopo la dose il Giorno 1, Settimana 2 e Settimana 4
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Pre-dose e tutta l'urina da 0 a 6 ore dopo la dose il Giorno 1, Settimana 2 e Settimana 4
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 ottobre 2023
Completamento primario (Effettivo)
11 dicembre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
11 dicembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 ottobre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 ottobre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
25 ottobre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 gennaio 2025
Ultimo verificato
1 gennaio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urogenitali
- Malattie urogenitali maschili
- Malattie urologiche
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Disturbi della minzione
- Manifestazioni urologiche
- Malattie ematologiche
- Malattie del midollo osseo
- Anemia, emolitico
- Anemia
- Sindromi mielodisplastiche
- Proteinuria
- Emoglobinuria
- Emoglobinuria, parossistica
Altri numeri di identificazione dello studio
- BCX10013-105
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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