Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eskalace dávky BCX10013 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

7. ledna 2025 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Otevřená, multicentrická, intra-subjektová studie eskalace dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a terapeutického potenciálu BCX10013 u subjektů s paroxysmální noční hemoglobinurií

Jedná se o multicentrickou, otevřenou, intra-subjektovou studii s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a terapeutického potenciálu BCX10013 u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH). Do této studie bude zapsáno přibližně 15 účastníků. Účastníci mohou být léčeni po dobu až 24 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Jižní Afrika
      • Bloemfontein, Jižní Afrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Jižní Afrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Jižní Afrika
        • BioCryst Investigative Site
  • Malajsie
      • Ampang, Malajsie
        • BioCryst Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí muži nebo netěhotné, nekojící ženy ve věku ≥ 18 let.
  2. Zdokumentovaná diagnóza PNH potvrzená průtokovou cytometrií.
  3. Index tělesné hmotnosti (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Jsou buď: (a) naivní vůči léčbě inhibitorem komplementu; nebo (b) nedostali žádnou léčbu ravulizumabem po dobu alespoň 12 měsíců před screeningovou návštěvou a nedostali žádnou léčbu eculizumabem nebo pegcetakoplanem po dobu 6 měsíců před screeningovou návštěvou.
  5. Dokumentace aktuálních očkování proti N. meningitidis, S. pneumoniae a H. influenzae typu B [Hib] nebo ochota zahájit očkovací sérii alespoň 14 dní před 1. dnem.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Známá anamnéza nebo existující diagnóza dědičného nedostatku komplementu.
  2. Anamnéza transplantace hematopoetických buněk nebo transplantace solidních orgánů nebo předpokládaný kandidát na transplantaci během studie.
  3. Infarkt myokardu nebo cerebrovaskulární příhoda během 30 dnů před screeningem nebo současný a nekontrolovaný klinicky významný kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární stav, včetně nestabilní anginy pectoris, těžkého městnavého srdečního selhání, nevysvětlitelné synkopy, arytmie a kritické aortální stenózy.
  4. Anamnéza malignity během 5 let před screeningovou návštěvou.
  5. Léčba anti-thymocytárním globulinem během 180 dnů před screeningovou návštěvou.
  6. Zahájení léčby činidlem stimulujícím erytropoézu (např. erytropoetinem), agonistou trombopoetinového receptoru (např. eltrombopagem) nebo danazolem během 28 dnů před screeningovou návštěvou.
  7. Příjem železa s nestabilní dávkou (tj. zvyšující se nebo klesající) během 28 dnů před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BCX10013
Účastníci s PNH budou dostávat BCX10013 denně po dobu 4 týdnů, než může dojít ke zvýšení dávky.
Lék: BCX10013
V této studii mohou být testovány různé úrovně dávek.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (TEAE) a odstupňovanými laboratorními abnormalitami a změnami od výchozí hodnoty (CFB) v laboratorních analytech, vitálních funkcích, elektrokardiogramech (EKG) a nálezech fyzikálního vyšetření.
Časové okno: až 52 týdnů
až 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
CFB v laktátdehydrogenáze
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
CFB v poměru celkové velikosti klonu červených krvinek PNH k velikosti klonu bílých krvinek PNH
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
CFB v hemoglobinu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Procento účastníků, kteří jsou bez transfuze
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Procento účastníků, kteří dosáhli v rámci předmětu klinicky smysluplného CFB na škále FACIT-Fatigue
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
CFB v dalších klinických biomarkerech aktivity onemocnění PNH včetně absolutního počtu retikulocytů, celkové velikosti klonu červených krvinek PNH, hladin haptoglobinu, celkového bilirubinu a aspartáttransaminázy
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Počet účastníků s klinickými příznaky PNH
Časové okno: až 52 týdnů
až 52 týdnů
Koncentrace BCX10013 a jeho metabolitu(ů) v plazmě
Časové okno: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1, týden 2 a týden 4
Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1, týden 2 a týden 4
Koncentrace BCX10013 a jeho metabolitu(ů) v moči (pokud existuje)
Časové okno: Před dávkou a veškerá moč od 0 do 6 hodin po dávce v den 1, týden 2 a týden 4
Před dávkou a veškerá moč od 0 do 6 hodin po dávce v den 1, týden 2 a týden 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. října 2023

Primární dokončení (Aktuální)

11. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

11. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCX10013-105

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit