Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Doseskalering av BCX10013 hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri

7 januari 2025 uppdaterad av: BioCryst Pharmaceuticals

En öppen etikett, multicenter, intra-subjekt doseskaleringsstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och terapeutisk potential hos BCX10013 hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri

Detta är en multicenter, öppen, intra-subjekt, dosökningsstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och terapeutisk potential hos BCX10013 hos deltagare med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH). Cirka 15 deltagare kommer att registreras i denna studie. Deltagarna kan få behandling i upp till 24 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • BioCryst Investigative Site
  • Sydafrika
      • Bloemfontein, Sydafrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Sydafrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Sydafrika
        • BioCryst Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Manliga eller icke-gravida, icke ammande kvinnliga vuxna ≥ 18 år.
  2. Dokumenterad diagnos av PNH bekräftad med flödescytometri.
  3. Body mass index (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Är antingen: (a) naiva till behandling med en komplementhämmare; eller (b) inte har fått någon behandling med ravulizumab under minst 12 månader före screeningbesöket och inte har fått någon behandling med eculizumab eller pegcetacoplan under 6 månader före screeningbesöket.
  5. Dokumentation av aktuella vaccinationer mot N. meningitidis, S. pneumoniae och H. influenzae typ B [Hib] eller vilja att påbörja vaccinationsserier minst 14 dagar före dag 1.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Känd historia av eller befintlig diagnos av ärftlig komplementbrist.
  2. Historik av hematopoetisk celltransplantation eller solid organtransplantation eller förväntad kandidat för transplantation under studien.
  3. Myokardinfarkt eller cerebrovaskulär olycka inom 30 dagar före screening, eller aktuellt och okontrollerat kliniskt signifikant kardiovaskulärt eller cerebrovaskulärt tillstånd, inklusive instabil angina, svår kronisk hjärtsvikt, oförklarlig synkope, arytmi och kritisk aortastenos.
  4. Historik av malignitet inom 5 år före screeningbesöket.
  5. Behandling med anti-tymocytglobulin inom 180 dagar före screeningbesöket.
  6. Initiering av behandling med ett erytropoies-stimulerande medel (t.ex. erytropoietin), en trombopoietinreceptoragonist (t.ex. eltrombopag) eller danazol inom 28 dagar före screeningbesöket.
  7. Får järn med en instabil dos (dvs. ökar eller minskar) under de 28 dagarna före screeningbesöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BCX10013
Deltagare med PNH kommer att få BCX10013 dagligen i 4 veckor innan dosökning kan inträffa.
Läkemedel: BCX10013
Flera dosnivåer kan testas i denna studie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och graderade laboratorieavvikelser, och förändringar från baslinjen (CFB) i laboratorieanalyser, vitala tecken, elektrokardiogram (EKG) och fysiska undersökningsfynd.
Tidsram: upp till 52 veckor
upp till 52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
CFB i laktatdehydrogenas
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
CFB i förhållandet mellan total PNH-klonstorlek för röda blodkroppar och PNH-klonstorlek för vita blodkroppar
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
CFB i hemoglobin
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Andel deltagare som är transfusionsfria
Tidsram: 52 veckor
52 veckor
Andel deltagare som uppnår en kliniskt meningsfull CFB inom ämnet i FACIT-Fatigue-skalan
Tidsram: 52 veckor
52 veckor
CFB i andra kliniska biomarkörer för PNH-sjukdomsaktivitet inklusive absolut retikulocytantal, total PNH röda blodkroppsklonstorlek, haptoglobinnivåer, totalt bilirubin och aspartattransaminas
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Antal deltagare med kliniska PNH-symtom
Tidsram: upp till 52 veckor
upp till 52 veckor
Koncentration av BCX10013 och dess metaboliter i plasma
Tidsram: Fördosering, 0,5, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dos på dag 1, vecka 2 och vecka 4
Fördosering, 0,5, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dos på dag 1, vecka 2 och vecka 4
Koncentration av BCX10013 och dess metabolit(er) i urin (om tillämpligt)
Tidsram: Fördos och all urin från 0 till 6 timmar efter dos på dag 1, vecka 2 och vecka 4
Fördos och all urin från 0 till 6 timmar efter dos på dag 1, vecka 2 och vecka 4

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 oktober 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

11 december 2024

Avslutad studie (Faktisk)

11 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

25 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 januari 2025

Senast verifierad

1 januari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BCX10013-105

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera