Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosiseskalering af BCX10013 hos personer med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

7. januar 2025 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

Et åbent, multicenter, intra-fag dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og terapeutisk potentiale af BCX10013 hos forsøgspersoner med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Dette er et multicenter, åbent, intra-individ, dosiseskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og det terapeutiske potentiale af BCX10013 hos deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH). Cirka 15 deltagere vil blive tilmeldt denne undersøgelse. Deltagerne kan modtage behandling i op til 24 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • BioCryst Investigative Site
  • Sydafrika
      • Bloemfontein, Sydafrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Sydafrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Sydafrika
        • BioCryst Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Mandlige eller ikke-gravide, ikke-ammende kvindelige voksne ≥ 18 år.
  2. Dokumenteret diagnose af PNH bekræftet ved flowcytometri.
  3. Body mass index (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Er enten: (a) naive over for behandling med en komplementhæmmer; eller (b) ikke har modtaget nogen behandling med ravulizumab i mindst 12 måneder forud for screeningsbesøget og ikke har modtaget nogen behandling med eculizumab eller pegcetacoplan i 6 måneder forud for screeningsbesøget.
  5. Dokumentation af aktuelle vaccinationer mod N. meningitidis, S. pneumoniae og H. influenzae type B [Hib] eller villighed til at starte vaccinationsserier mindst 14 dage før dag 1.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Kendt historie med eller eksisterende diagnose af arvelig komplementmangel.
  2. Anamnese med hæmatopoietisk celletransplantation eller solid organtransplantation eller forventet kandidat til transplantation under undersøgelsen.
  3. Myokardieinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke inden for 30 dage før screening eller aktuel og ukontrolleret klinisk signifikant kardiovaskulær eller cerebrovaskulær tilstand, herunder ustabil angina, alvorlig kongestiv hjertesvigt, uforklarlig synkope, arytmi og kritisk aortastenose.
  4. Anamnese med malignitet inden for 5 år før screeningsbesøget.
  5. Behandling med anti-thymocytglobulin inden for 180 dage før screeningsbesøget.
  6. Påbegyndelse af behandling med et erytropoiesis-stimulerende middel (f.eks. erythropoietin), en trombopoietin-receptoragonist (f.eks. eltrombopag) eller danazol inden for 28 dage før screeningsbesøget.
  7. Modtagelse af jern med en ustabil dosis (dvs. stigende eller faldende) i de 28 dage før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BCX10013
Deltagere med PNH vil modtage BCX10013 dagligt i 4 uger, før dosiseskalering kan forekomme.
Medicin: BCX10013
Flere dosisniveauer kan testes i denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og graderede laboratorieabnormaliteter og ændringer fra baseline (CFB) i laboratorieanalyser, vitale tegn, elektrokardiogrammer (EKG'er) og fysiske undersøgelsesresultater.
Tidsramme: op til 52 uger
op til 52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
CFB i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
CFB i forholdet mellem total PNH røde blodlegeme klonstørrelse og PNH hvide blodlegeme klonstørrelse
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
CFB i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Procentdel af deltagere, der er transfusionsfri
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Procentdel af deltagere, der opnår en klinisk meningsfuld CFB inden for faget i FACIT-træthedsskalaen
Tidsramme: 52 uger
52 uger
CFB i andre kliniske biomarkører for PNH-sygdomsaktivitet, herunder absolut retikulocyttal, total PNH røde blodlegemer klonstørrelse, haptoglobin niveauer, total bilirubin og aspartat transaminase
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Antal deltagere med kliniske PNH-symptomer
Tidsramme: op til 52 uger
op til 52 uger
Koncentration af BCX10013 og dets metabolitter i plasma
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1, uge ​​2 og uge 4
Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1, uge ​​2 og uge 4
Koncentration af BCX10013 og dets stofskifte(r) i urin (hvis relevant)
Tidsramme: Før dosis og al urin fra 0 til 6 timer efter dosis på dag 1, uge ​​2 og uge 4
Før dosis og al urin fra 0 til 6 timer efter dosis på dag 1, uge ​​2 og uge 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

11. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

25. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCX10013-105

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner