BCX10013 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者中的剂量递增
2025年1月7日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals
一项开放标签、多中心、受试者内剂量递增研究，旨在评估 BCX10013 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和治疗潜力
这是一项多中心、开放标签、受试者内剂量递增研究，旨在评估 BCX10013 对阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 参与者的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和治疗潜力。
大约 15 名参与者将参加这项研究。
参与者可以接受长达 24 周的治疗。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- ≥ 18 岁的男性或非妊娠、非哺乳期女性成年人。
- 通过流式细胞术证实的 PNH 诊断记录。
- 体重指数 (BMI) ≤ 40 kg/m^2。
- 是否： (a) 未接受过补体抑制剂治疗； (b) 在筛选访视前至少 12 个月内未接受过 ravulizumab 治疗，并且在筛选访视前 6 个月内未接受过依库丽单抗或 pegcetacoplan 治疗。
- 当前针对脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和 B 型流感嗜血杆菌 [Hib] 的疫苗接种记录，或至少在第 1 天前 14 天开始接种系列疫苗的意愿。
主要排除标准：
- 已知的遗传性补体缺乏病史或现有诊断。
- 研究期间有造血细胞移植或实体器官移植史或预期的移植候选者。
- 筛查前30天内发生过心肌梗死或脑血管意外，或当前存在且未控制的临床上显着的心脑血管疾病，包括不稳定型心绞痛、严重充血性心力衰竭、不明原因晕厥、心律失常和严重主动脉瓣狭窄。
- 筛查前 5 年内有恶性肿瘤病史。
- 筛选访视前 180 天内接受抗胸腺细胞球蛋白治疗。
- 在筛选访视前 28 天内开始使用红细胞生成刺激剂（例如促红细胞生成素）、血小板生成素受体激动剂（例如艾曲波帕）或达那唑治疗。
- 在筛选访视前 28 天内接受剂量不稳定（即增加或减少）的铁剂。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：BCX10013
PNH 参与者将每天接受 BCX10013，持续 4 周，然后剂量可能会增加。
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本研究可以测试多个剂量水平。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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出现治疗突发不良事件 (TEAE) 和分级实验室异常以及实验室分析物、生命体征、心电图 (ECG) 和体检结果较基线 (CFB) 发生变化的参与者人数。
大体时间：长达 52 周
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长达 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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乳酸脱氢酶中的 CFB
大体时间：基线，第 52 周
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基线，第 52 周
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总 PNH 红细胞克隆大小与 PNH 白细胞克隆大小之比中的 CFB
大体时间：基线，第 52 周
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基线，第 52 周
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血红蛋白中的 CFB
大体时间：基线，第 52 周
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基线，第 52 周
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不输血的参与者百分比
大体时间：52周
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52周
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在 FACIT-疲劳量表中达到受试者内具有临床意义的 CFB 的参与者的百分比
大体时间：52周
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52周
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PNH 疾病活动的其他临床生物标志物中的 CFB，包括绝对网织红细胞计数、总 PNH 红细胞克隆大小、触珠蛋白水平、总胆红素和天冬氨酸转氨酶
大体时间：基线，第 52 周
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基线，第 52 周
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有临床 PNH 症状的参与者人数
大体时间：长达 52 周
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长达 52 周
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血浆中 BCX10013 及其代谢物的浓度
大体时间：第 1 天、第 2 周和第 4 周的给药前、给药后 0.5、1、2、4 和 6 小时
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第 1 天、第 2 周和第 4 周的给药前、给药后 0.5、1、2、4 和 6 小时
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尿液中 BCX10013 及其代谢物的浓度（如果适用）
大体时间：第 1 天、第 2 周和第 4 周的给药前和给药后 0 至 6 小时的所有尿液
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第 1 天、第 2 周和第 4 周的给药前和给药后 0 至 6 小时的所有尿液
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年10月24日
初级完成 (实际的)
2024年12月11日
研究完成 (实际的)
2024年12月11日
研究注册日期
首次提交
2023年10月20日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月20日
首次发布 (实际的)
2023年10月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月7日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- BCX10013-105
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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