Повышение дозы BCX10013 у субъектов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией

Ключевые критерии включения:

1. Мужчины или небеременные, некормящие взрослые женщины ≥ 18 лет.
2. Документированный диагноз ПНГ, подтвержденный методом проточной цитометрии.
3. Индекс массы тела (ИМТ) ≤ 40 кг/м^2.
4. Являются ли: (а) не получавшими лечения ингибиторами комплемента; или (b) не получали лечения равулизумабом в течение как минимум 12 месяцев до скринингового визита и не получали лечения экулизумабом или пегцетакопланом в течение 6 месяцев до скринингового визита.
5. Документация о текущих прививках против N. meningitidis, S. pneumoniae и H. influenzae типа B [Hib] или готовность начать серию вакцинаций по крайней мере за 14 дней до первого дня.

Ключевые критерии исключения:

1. Известный анамнез или существующий диагноз наследственной недостаточности комплемента.
2. История трансплантации гемопоэтических клеток или трансплантации паренхиматозных органов или предполагаемого кандидата на трансплантацию во время исследования.
3. Инфаркт миокарда или нарушение мозгового кровообращения в течение 30 дней до скрининга или текущие и неконтролируемые клинически значимые сердечно-сосудистые или цереброваскулярные состояния, включая нестабильную стенокардию, тяжелую застойную сердечную недостаточность, необъяснимые обмороки, аритмию и критический аортальный стеноз.
4. Злокачественные новообразования в анамнезе в течение 5 лет до скринингового визита.
5. Лечение антитимоцитарным глобулином в течение 180 дней до скринингового визита.
6. Начало лечения агентом, стимулирующим эритропоэз (например, эритропоэтином), агонистом рецептора тромбопоэтина (например, элтромбопагом) или даназолом в течение 28 дней до скринингового визита.
7. Прием железа в нестабильной дозе (т. е. увеличивающейся или уменьшающейся) в течение 28 дней до скринингового визита.