Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosisescalatie van BCX10013 bij proefpersonen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

7 januari 2025 bijgewerkt door: BioCryst Pharmaceuticals

Een open-label, multicenter, intra-subject dosisescalatieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en therapeutisch potentieel van BCX10013 te evalueren bij proefpersonen met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie

Dit is een multicenter, open-label, intra-subject, dosisescalatieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en therapeutisch potentieel van BCX10013 te evalueren bij deelnemers met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Er zullen ongeveer 15 deelnemers aan dit onderzoek deelnemen. Deelnemers kunnen maximaal 24 weken lang worden behandeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Maleisië
      • Ampang, Maleisië
        • BioCryst Investigative Site
  • Zuid-Afrika
      • Bloemfontein, Zuid-Afrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Zuid-Afrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Zuid-Afrika
        • BioCryst Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of niet-zwangere, niet-zogende vrouwelijke volwassenen ≥ 18 jaar oud.
  2. Gedocumenteerde diagnose van PNH bevestigd door flowcytometrie.
  3. Body mass index (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Zijn ofwel: (a) naïef voor behandeling met een complementremmer; of (b) gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek geen behandeling met ravulizumab hebben gekregen en gedurende 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek geen behandeling met eculizumab of pegcetacoplan hebben gekregen.
  5. Documentatie van de huidige vaccinaties tegen N. meningitidis, S. pneumoniae en H. influenzae type B [Hib] of de bereidheid om vaccinatiereeksen ten minste 14 dagen vóór dag 1 te starten.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Bekende geschiedenis van of bestaande diagnose van erfelijke complementdeficiëntie.
  2. Geschiedenis van hematopoëtische celtransplantatie of solide orgaantransplantatie of verwachte kandidaat voor transplantatie tijdens het onderzoek.
  3. Myocardinfarct of cerebrovasculair accident binnen 30 dagen voorafgaand aan screening, of huidige en ongecontroleerde klinisch significante cardiovasculaire of cerebrovasculaire aandoening, waaronder instabiele angina, ernstig congestief hartfalen, onverklaarde syncope, aritmie en kritische aortastenose.
  4. Voorgeschiedenis van maligniteit binnen 5 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  5. Behandeling met antithymocytglobuline binnen 180 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  6. Start van de behandeling met een erytropoëse-stimulerend middel (bijv. erytropoëtine), een trombopoëtinereceptoragonist (bijv. eltrombopag) of danazol binnen 28 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  7. Het ontvangen van ijzer met een onstabiele dosis (dwz stijgend of dalend) in de 28 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BCX10013
Deelnemers met PNH krijgen BCX10013 dagelijks gedurende 4 weken voordat dosisescalatie kan plaatsvinden.
Geneesmiddel: BCX10013
In dit onderzoek kunnen meerdere dosisniveaus worden getest.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en graduele laboratoriumafwijkingen, en veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde (CFB) in laboratoriumanalyten, vitale functies, elektrocardiogrammen (ECG's) en bevindingen van lichamelijk onderzoek.
Tijdsspanne: tot 52 weken
tot 52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
CFB in lactaatdehydrogenase
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
CFB in de verhouding tussen de totale PNH-kloongrootte van rode bloedcellen en de PNH-kloongrootte van witte bloedcellen
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
CFB in hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Percentage deelnemers dat transfusievrij is
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
Percentage deelnemers dat een klinisch betekenisvolle CFB binnen de proefpersoon bereikt op de FACIT-vermoeidheidsschaal
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
CFB in andere klinische biomarkers van PNH-ziekteactiviteit, waaronder absoluut aantal reticulocyten, totale PNH-kloongrootte van rode bloedcellen, haptoglobineniveaus, totaal bilirubine en aspartaattransaminase
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Aantal deelnemers met klinische PNH-symptomen
Tijdsspanne: tot 52 weken
tot 52 weken
Concentratie van BCX10013 en zijn metabolieten in plasma
Tijdsspanne: Vóór dosis, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur na dosis op dag 1, week 2 en week 4
Vóór dosis, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur na dosis op dag 1, week 2 en week 4
Concentratie van BCX10013 en zijn metabolieten in de urine (indien van toepassing)
Tijdsspanne: Vóór de dosis en alle urine van 0 tot 6 uur na de dosis op dag 1, week 2 en week 4
Vóór de dosis en alle urine van 0 tot 6 uur na de dosis op dag 1, week 2 en week 4

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 oktober 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 december 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BCX10013-105

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren