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Augmentation de la dose de BCX10013 chez les sujets atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

7 janvier 2025 mis à jour par: BioCryst Pharmaceuticals

Une étude ouverte, multicentrique et intra-sujet sur l'augmentation de la dose pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et le potentiel thérapeutique du BCX10013 chez des sujets atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

Il s'agit d'une étude multicentrique, ouverte, intra-sujet, à dose croissante visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et le potentiel thérapeutique du BCX10013 chez les participants atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Environ 15 participants seront inscrits dans cette étude. Les participants peuvent recevoir un traitement jusqu'à 24 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Bloemfontein, Afrique du Sud
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Afrique du Sud
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Afrique du Sud
        • BioCryst Investigative Site
  • Malaisie
      • Ampang, Malaisie
        • BioCryst Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Hommes ou femmes adultes non enceintes et non allaitantes ≥ 18 ans.
  2. Diagnostic documenté d'HPN confirmé par cytométrie en flux.
  3. Indice de masse corporelle (IMC) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Sont soit : (a) naïfs de traitement par un inhibiteur du complément ; ou (b) n'avoir reçu aucun traitement par ravulizumab pendant au moins 12 mois avant la visite de dépistage et n'avoir reçu aucun traitement par éculizumab ou pegcetacoplan pendant 6 mois avant la visite de dépistage.
  5. Documentation des vaccinations actuelles contre N. meningitidis, S. pneumoniae et H. influenzae de type B [Hib] ou volonté de commencer la série de vaccinations au moins 14 jours avant le jour 1.

Critères d'exclusion clés :

  1. Antécédents connus ou diagnostic existant de déficit héréditaire en complément.
  2. Antécédents de greffe de cellules hématopoïétiques ou de greffe d'organe solide ou candidat anticipé à la transplantation au cours de l'étude.
  3. Infarctus du myocarde ou accident vasculaire cérébral dans les 30 jours précédant le dépistage, ou état cardiovasculaire ou cérébrovasculaire cliniquement significatif actuel et incontrôlé, y compris l'angor instable, l'insuffisance cardiaque congestive sévère, la syncope inexpliquée, l'arythmie et la sténose aortique critique.
  4. Antécédents de malignité dans les 5 ans précédant la visite de dépistage.
  5. Traitement par globuline antithymocytaire dans les 180 jours précédant la visite de dépistage.
  6. Initiation d'un traitement avec un agent stimulant l'érythropoïèse (par exemple, l'érythropoïétine), un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine (par exemple, l'eltrombopag) ou du danazol dans les 28 jours précédant la visite de dépistage.
  7. Recevoir du fer avec une dose instable (c'est-à-dire augmentant ou diminuant) dans les 28 jours précédant la visite de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BCX10013
Les participants atteints d'HPN recevront BCX10013 quotidiennement pendant 4 semaines avant qu'une augmentation de dose ne puisse se produire.
Médicament: BCX10013
Plusieurs niveaux de dose peuvent être testés dans cette étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des anomalies de laboratoire graduées, et des changements par rapport à la ligne de base (CFB) dans les analytes de laboratoire, les signes vitaux, les électrocardiogrammes (ECG) et les résultats de l'examen physique.
Délai: jusqu'à 52 semaines
jusqu'à 52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
CFB dans la lactate déshydrogénase
Délai: Référence, semaine 52
Référence, semaine 52
CFB dans le rapport entre la taille totale des clones de globules rouges de l'HPN et la taille des clones de globules blancs de l'HPN
Délai: Référence, semaine 52
Référence, semaine 52
CFB dans l'hémoglobine
Délai: Référence, semaine 52
Référence, semaine 52
Pourcentage de participants sans transfusion
Délai: 52 semaines
52 semaines
Pourcentage de participants atteignant un CFB cliniquement significatif au sein du sujet dans l'échelle FACIT-Fatigue
Délai: 52 semaines
52 semaines
CFB dans d'autres biomarqueurs cliniques de l'activité de l'HPN, notamment le nombre absolu de réticulocytes, la taille totale des clones de globules rouges de l'HPN, les taux d'haptoglobine, la bilirubine totale et l'aspartate transaminase
Délai: Référence, semaine 52
Référence, semaine 52
Nombre de participants présentant des symptômes cliniques d'HPN
Délai: jusqu'à 52 semaines
jusqu'à 52 semaines
Concentration de BCX10013 et de ses métabolites dans le plasma
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 6 heures après l'administration le jour 1, la semaine 2 et la semaine 4
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 et 6 heures après l'administration le jour 1, la semaine 2 et la semaine 4
Concentration de BCX10013 et de ses métabolites dans l'urine (le cas échéant)
Délai: Pré-dose et toute l'urine de 0 à 6 heures après la dose le jour 1, la semaine 2 et la semaine 4
Pré-dose et toute l'urine de 0 à 6 heures après la dose le jour 1, la semaine 2 et la semaine 4

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioCryst Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 octobre 2023

Achèvement primaire (Réel)

11 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

11 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 octobre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 octobre 2023

Première publication (Réel)

25 octobre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BCX10013-105

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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