Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zwiększanie dawki BCX10013 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

7 stycznia 2025 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe, wewnątrzosobnicze badanie dotyczące zwiększania dawki mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i potencjału terapeutycznego BCX10013 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, wewnątrzosobnicze badanie ze zwiększaniem dawki mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i potencjału terapeutycznego BCX10013 u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią (PNH). W badaniu weźmie udział około 15 uczestników. Uczestnicy mogą otrzymywać leczenie przez okres do 24 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Bloemfontein, Afryka Południowa
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Afryka Południowa
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Afryka Południowa
        • BioCryst Investigative Site
  • Malezja
      • Ampang, Malezja
        • BioCryst Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Dorośli mężczyźni lub kobiety niebędące w ciąży i niekarmiące piersią, w wieku ≥ 18 lat.
  2. Udokumentowane rozpoznanie PNH potwierdzone cytometrią przepływową.
  3. Wskaźnik masy ciała (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Czy: (a) nie stosowali wcześniej leczenia inhibitorem dopełniacza; lub b) nie otrzymywali leczenia rawulizumabem przez co najmniej 12 miesięcy przed wizytą przesiewową i nie otrzymywali leczenia ekulizumabem ani pegcetakoplanem przez 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  5. Dokumentacja aktualnych szczepień przeciwko N. meningitidis, S. pneumoniae i H. influenzae typu B [Hib] lub chęć rozpoczęcia serii szczepień co najmniej 14 dni przed Dniem 1.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Znana historia lub istniejąca diagnoza dziedzicznego niedoboru dopełniacza.
  2. Historia przeszczepienia komórek krwiotwórczych lub przeszczepienia narządu stałego lub przewidywanego kandydata do przeszczepu w trakcie badania.
  3. Zawał mięśnia sercowego lub wypadek naczyniowo-mózgowy w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub obecny i niekontrolowany, istotny klinicznie stan sercowo-naczyniowy lub mózgowo-naczyniowy, w tym niestabilna dławica piersiowa, ciężka zastoinowa niewydolność serca, niewyjaśnione omdlenia, arytmia i krytyczne zwężenie aorty.
  4. Historia nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową.
  5. Leczenie globuliną antytymocytową w ciągu 180 dni przed wizytą przesiewową.
  6. Rozpoczęcie leczenia lekiem stymulującym erytropoezę (np. erytropoetyną), agonistą receptora trombopoetyny (np. eltrombopag) lub danazolem w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową.
  7. Przyjmowanie żelaza w niestabilnej dawce (tj. rosnącej lub malejącej) w okresie 28 dni przed wizytą przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BCX10013
Uczestnicy cierpiący na PNH będą otrzymywać BCX10013 codziennie przez 4 tygodnie, zanim może nastąpić zwiększenie dawki.
Lek: BCX10013
W tym badaniu można przetestować wiele poziomów dawek.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane powstałe w związku z leczeniem (TEAE), stopniowane nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych oraz zmiany w stosunku do wartości wyjściowych (CFB) w zakresie analiz laboratoryjnych, parametrów życiowych, elektrokardiogramu (EKG) i wyników badania fizykalnego.
Ramy czasowe: do 52 tygodnia
do 52 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
CFB w dehydrogenazie mleczanowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52
CFB w stosunku całkowitego rozmiaru klonu czerwonych krwinek PNH do rozmiaru klonu białych krwinek PNH
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52
CFB w hemoglobinie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Odsetek uczestników, u których nie doszło do transfuzji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli wewnątrzobiektowe klinicznie znaczące CFB w skali FACIT-Fatigue
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
CFB w innych biomarkerach klinicznych aktywności choroby PNH, w tym bezwzględnej liczbie retikulocytów, całkowitej wielkości klonu czerwonych krwinek PNH, poziomach haptoglobiny, bilirubinie całkowitej i transaminazie asparaginianowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Liczba uczestników z klinicznymi objawami PNH
Ramy czasowe: do 52 tygodnia
do 52 tygodnia
Stężenie BCX10013 i jego metabolitów w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w dniu 1, tygodniu 2 i tygodniu 4
Przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w dniu 1, tygodniu 2 i tygodniu 4
Stężenie BCX10013 i jego metabolitów w moczu (jeśli dotyczy)
Ramy czasowe: Dawka wstępna i cały mocz od 0 do 6 godzin po podaniu w dniu 1, tygodniu 2 i tygodniu 4
Dawka wstępna i cały mocz od 0 do 6 godzin po podaniu w dniu 1, tygodniu 2 i tygodniu 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 października 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCX10013-105

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj