Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BCX10013:n annoksen nostaminen potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria

tiistai 7. tammikuuta 2025 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

Avoin, monikeskus, potilaan sisäinen annoksen eskalaatiotutkimus BCX10013:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja terapeuttisen potentiaalin arvioimiseksi potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria

Tämä on monikeskus, avoin, yksilön sisäinen, annosten nostotutkimus, jossa arvioidaan BCX10013:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja terapeuttista potentiaalia osallistujilla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH). Tähän tutkimukseen otetaan mukaan noin 15 osallistujaa. Osallistujat voivat saada hoitoa jopa 24 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä-Afrikka
      • Bloemfontein, Etelä-Afrikka
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Etelä-Afrikka
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Etelä-Afrikka
        • BioCryst Investigative Site
  • Malesia
      • Ampang, Malesia
        • BioCryst Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Mies tai ei-raskaana, ei-imettävät naiset aikuiset ≥ 18 vuotta vanhat.
  2. Virtaussytometrialla vahvistettu PNH:n dokumentoitu diagnoosi.
  3. Painoindeksi (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. ovat joko: (a) aiemmin saaneet hoitoa komplementin estäjällä; tai (b) eivät ole saaneet ravulitsumabihoitoa vähintään 12 kuukauteen ennen seulontakäyntiä eivätkä ole saaneet ekulitsumabi- tai pegsetakoplan-hoitoa 6 kuukauteen ennen seulontakäyntiä.
  5. Dokumentaatio nykyisistä N. meningitidis-, S. pneumoniae- ja H. influenzae tyypin B [Hib] -rokotuksista tai halukkuus aloittaa rokotussarja vähintään 14 päivää ennen päivää 1.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu perinnöllisen komplementin puutteen historia tai olemassa oleva diagnoosi.
  2. Aiempi hematopoieettisten solujen tai kiinteän elimen siirto tai odotettavissa oleva ehdokas siirtoon tutkimuksen aikana.
  3. Sydäninfarkti tai aivoverenkiertohäiriö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai nykyinen ja hallitsematon kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen tai aivoverenkiertohäiriö, mukaan lukien epästabiili angina pectoris, vaikea sydämen vajaatoiminta, selittämätön pyörtyminen, rytmihäiriö ja kriittinen aorttastenoosi.
  4. Pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden aikana ennen seulontakäyntiä.
  5. Hoito anti-tymosyyttiglobuliinilla 180 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
  6. Hoito aloitetaan erytropoieesia stimuloivalla aineella (esim. erytropoietiini), trombopoietiinireseptorin agonistilla (esim. eltrombopagi) tai danatsolilla 28 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
  7. Raudan saaminen epävakaana annoksena (eli nouseva tai laskeva) 28 päivän aikana ennen seulontakäyntiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BCX10013
Osallistujat, joilla on PNH, saavat BCX10013:a päivittäin 4 viikon ajan ennen kuin annosta voidaan nostaa.
Lääke: BCX10013
Tässä tutkimuksessa voidaan testata useita annostasoja.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE) ja laboratoriopoikkeavuuksia sekä muutoksia lähtötilanteesta (CFB) laboratorioanalyyttien, elintoimintojen, elektrokardiogrammin (EKG) ja fyysisen tutkimuksen löydöksissä.
Aikaikkuna: jopa 52 viikkoa
jopa 52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
CFB laktaattidehydrogenaasissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
CFB PNH:n punasolukloonien kokonaiskoon ja PNH:n valkosolukloonin koon suhteen
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
CFB hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole verensiirtoa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat kliinisesti merkityksellisen CFB:n FACIT-väsymysasteikolla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
CFB muissa PNH-tautiaktiivisuuden kliinisissä biomarkkereissa, mukaan lukien absoluuttinen retikulosyyttien määrä, PNH-punasolujen kokonaiskoko, haptoglobiinitasot, kokonaisbilirubiini ja aspartaattitransaminaasi
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
Kliinisistä PNH-oireista kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: jopa 52 viikkoa
jopa 52 viikkoa
BCX10013:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, viikolla 2 ja viikolla 4
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, viikolla 2 ja viikolla 4
BCX10013:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden pitoisuus virtsassa (tarvittaessa)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja kaikki virtsa 0–6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, viikolla 2 ja viikolla 4
Ennen annosta ja kaikki virtsa 0–6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, viikolla 2 ja viikolla 4

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioCryst Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 24. lokakuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. lokakuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 25. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCX10013-105

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa