Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Doseeskalering av BCX10013 hos personer med paroksysmal nattlig hemoglobinuri

7. januar 2025 oppdatert av: BioCryst Pharmaceuticals

En åpen, multisenter, doseeskaleringsstudie for intrafag for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og det terapeutiske potensialet til BCX10013 hos personer med paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Dette er en multisenter, åpen, intra-subjekt, doseøkningsstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og terapeutisk potensial til BCX10013 hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH). Omtrent 15 deltakere vil bli registrert i denne studien. Deltakere kan få behandling i inntil 24 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • BioCryst Investigative Site
  • Sør-Afrika
      • Bloemfontein, Sør-Afrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Sør-Afrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Sør-Afrika
        • BioCryst Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Mannlige eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinner ≥ 18 år.
  2. Dokumentert diagnose av PNH bekreftet ved flowcytometri.
  3. Kroppsmasseindeks (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Er enten: (a) naive til behandling med en komplementhemmer; eller (b) ikke har mottatt behandling med ravulizumab i minst 12 måneder før screeningbesøket og ikke har mottatt behandling med eculizumab eller pegcetacoplan i 6 måneder før screeningbesøket.
  5. Dokumentasjon på aktuelle vaksinasjoner mot N. meningitidis, S. pneumoniae og H. influenzae type B [Hib] eller vilje til å starte vaksinasjonsserier minst 14 dager før dag 1.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Kjent historie med eller eksisterende diagnose av arvelig komplementmangel.
  2. Historie med hematopoetisk celletransplantasjon eller solid organtransplantasjon eller forventet kandidat for transplantasjon under studien.
  3. Myokardinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke innen 30 dager før screening, eller nåværende og ukontrollert klinisk signifikant kardiovaskulær eller cerebrovaskulær tilstand, inkludert ustabil angina, alvorlig kongestiv hjertesvikt, uforklarlig synkope, arytmi og kritisk aortastenose.
  4. Anamnese med malignitet innen 5 år før screeningbesøket.
  5. Behandling med anti-tymocyttglobulin innen 180 dager før screeningbesøket.
  6. Oppstart av behandling med et erytropoiesis-stimulerende middel (f.eks. erytropoietin), en trombopoietinreseptoragonist (f.eks. eltrombopag) eller danazol innen 28 dager før screeningbesøket.
  7. Mottak av jern med en ustabil dose (dvs. økende eller avtagende) i løpet av de 28 dagene før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BCX10013
Deltakere med PNH vil motta BCX10013 daglig i 4 uker før doseøkning kan forekomme.
Legemiddel: BCX10013
Flere dosenivåer kan testes i denne studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og graderte laboratorieavvik, og endringer fra baseline (CFB) i laboratorieanalyser, vitale tegn, elektrokardiogrammer (EKG) og funn fra fysiske undersøkelser.
Tidsramme: opptil 52 uker
opptil 52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
CFB i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Grunnlinje, uke 52
CFB i forholdet mellom total PNH røde blodcelleklonstørrelse og PNH hvite blodcelleklonstørrelse
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Grunnlinje, uke 52
CFB i hemoglobin
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Grunnlinje, uke 52
Andel av deltakerne som er transfusjonsfrie
Tidsramme: 52 uker
52 uker
Prosentandel av deltakere som oppnår en innen faget klinisk meningsfull CFB i FACIT-Fatigue-skalaen
Tidsramme: 52 uker
52 uker
CFB i andre kliniske biomarkører av PNH-sykdomsaktivitet inkludert absolutt retikulocyttantall, total PNH røde blodcelleklonstørrelse, haptoglobinnivåer, total bilirubin og aspartattransaminase
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Grunnlinje, uke 52
Antall deltakere med kliniske PNH-symptomer
Tidsramme: opptil 52 uker
opptil 52 uker
Konsentrasjon av BCX10013 og dens metabolitt(er) i plasma
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1, uke 2 og uke 4
Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1, uke 2 og uke 4
Konsentrasjon av BCX10013 og dets metabolitt(er) i urin (hvis aktuelt)
Tidsramme: Fordose og all urin fra 0 til 6 timer etter dose på dag 1, uke 2 og uke 4
Fordose og all urin fra 0 til 6 timer etter dose på dag 1, uke 2 og uke 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. oktober 2023

Primær fullføring (Faktiske)

11. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

11. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

25. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BCX10013-105

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere