Aumento de dosis de BCX10013 en sujetos con hemoglobinuria paroxística nocturna

Criterios clave de inclusión:

1. Hombres o mujeres adultas no embarazadas ni lactantes ≥ 18 años.
2. Diagnóstico documentado de HPN confirmado mediante citometría de flujo.
3. Índice de masa corporal (IMC) ≤ 40 kg/m^2.
4. Son: (a) no haber recibido tratamiento previo con un inhibidor del complemento; o (b) no haber recibido tratamiento con ravulizumab durante al menos 12 meses antes de la visita de selección y no haber recibido tratamiento con eculizumab o pegcetacoplan durante 6 meses antes de la visita de selección.
5. Documentación de vacunas actuales contra N. meningitidis, S. pneumoniae y H. influenzae tipo B [Hib] o voluntad de comenzar la serie de vacunación al menos 14 días antes del Día 1.

Criterios de exclusión clave:

1. Historia conocida o diagnóstico existente de deficiencia hereditaria del complemento.
2. Antecedentes de trasplante de células hematopoyéticas o trasplante de órgano sólido o candidato anticipado para trasplante durante el estudio.
3. Infarto de miocardio o accidente cerebrovascular dentro de los 30 días anteriores a la evaluación, o afección cardiovascular o cerebrovascular clínicamente significativa actual y no controlada, que incluye angina inestable, insuficiencia cardíaca congestiva grave, síncope inexplicable, arritmia y estenosis aórtica crítica.
4. Historia de malignidad dentro de los 5 años anteriores a la visita de selección.
5. Tratamiento con globulina antitimocítica dentro de los 180 días anteriores a la visita de selección.
6. Inicio del tratamiento con un agente estimulante de la eritropoyesis (p. ej., eritropoyetina), un agonista del receptor de trombopoyetina (p. ej., eltrombopag) o danazol dentro de los 28 días anteriores a la visita de selección.
7. Recibir hierro con una dosis inestable (es decir, aumentando o disminuyendo) en los 28 días anteriores a la visita de selección.