Escalonamento da dose de BCX10013 em indivíduos com hemoglobinúria paroxística noturna

Critérios principais de inclusão:

1. Adultos do sexo masculino ou feminino não grávidas e não lactantes ≥ 18 anos de idade.
2. Diagnóstico documentado de HPN confirmado por citometria de fluxo.
3. Índice de massa corporal (IMC) ≤ 40 kg/m^2.
4. São: (a) ingênuos ao tratamento com um inibidor do complemento; ou (b) não receberam tratamento com ravulizumabe por pelo menos 12 meses antes da visita de triagem e não receberam tratamento com eculizumabe ou pegcetacoplan por 6 meses antes da visita de triagem.
5. Documentação das vacinações atuais contra N. meningitidis, S. pneumoniae e H. influenzae tipo B [Hib] ou disposição para iniciar a série de vacinação pelo menos 14 dias antes do Dia 1.

Principais critérios de exclusão:

1. História conhecida ou diagnóstico existente de deficiência hereditária de complemento.
2. História de transplante de células hematopoiéticas ou transplante de órgão sólido ou candidato antecipado para transplante durante o estudo.
3. Infarto do miocárdio ou acidente cerebrovascular nos 30 dias anteriores à triagem, ou condição cardiovascular ou cerebrovascular clinicamente significativa atual e não controlada, incluindo angina instável, insuficiência cardíaca congestiva grave, síncope inexplicável, arritmia e estenose aórtica crítica.
4. História de malignidade nos 5 anos anteriores à consulta de triagem.
5. Tratamento com globulina antitimócito nos 180 dias anteriores à consulta de triagem.
6. Início do tratamento com um agente estimulador da eritropoiese (por exemplo, eritropoetina), um agonista do receptor de trombopoietina (por exemplo, eltrombopag) ou danazol nos 28 dias anteriores à visita de triagem.
7. Receber ferro com dose instável (ou seja, aumentando ou diminuindo) nos 28 dias anteriores à consulta de triagem.