발작성 야간 혈색소뇨증이 있는 피험자에서 BCX10013의 용량 증량
2025년 1월 7일 업데이트: BioCryst Pharmaceuticals
발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 BCX10013의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 치료 가능성을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관, 피험자 내 용량 증량 연구
이는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)이 있는 참가자를 대상으로 BCX10013의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 치료 잠재력을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 피험자 내 용량 증량 연구입니다.
본 연구에는 약 15명의 참가자가 등록됩니다.
참가자는 최대 24주 동안 치료를 받을 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 18세 이상의 남성 또는 비임신, 비수유 여성 성인.
- 유세포분석으로 확인된 PNH의 진단 문서화.
- 체질량지수(BMI) ≤ 40kg/m^2.
- (a) 보체 억제제 치료에 경험이 없는 경우; 또는 (b) 스크리닝 방문 전 최소 12개월 동안 라불리주맙으로 치료를 받지 않았으며 스크리닝 방문 전 6개월 동안 에쿨리주맙 또는 페그세타코플랜으로 치료를 받지 않았습니다.
- N. meningitidis, S. pneumoniae 및 H. 인플루엔자 B형[Hib]에 대한 현재 예방접종 기록 또는 1일차 최소 14일 전에 예방접종 시리즈를 시작할 의향이 있는 문서.
주요 제외 기준:
- 유전성 보체 결핍에 대한 알려진 병력 또는 기존 진단.
- 조혈 세포 이식 또는 고형 장기 이식 이력 또는 연구 기간 동안 예상되는 이식 후보자.
- 스크리닝 전 30일 이내의 심근경색 또는 뇌혈관 사고, 또는 불안정 협심증, 중증 울혈성 심부전, 설명할 수 없는 실신, 부정맥 및 중증 대동맥 협착증을 포함하여 현재 조절되지 않는 임상적으로 유의미한 심혈관 또는 뇌혈관 상태.
- 스크리닝 방문 전 5년 이내에 악성 종양의 병력.
- 스크리닝 방문 전 180일 이내에 항흉선세포 글로불린으로 치료.
- 스크리닝 방문 전 28일 이내에 적혈구 생성 자극제(예: 에리스로포이에틴), 트롬보포이에틴 수용체 작용제(예: 엘트롬보팍) 또는 다나졸을 사용한 치료 시작.
- 스크리닝 방문 전 28일 동안 불안정한 용량(즉, 증가 또는 감소)의 철분을 투여받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BCX10013
PNH 참가자는 용량 증량이 발생하기 전 4주 동안 매일 BCX10013을 받게 됩니다.
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본 연구에서는 다양한 용량 수준을 테스트할 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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TEAE(치료 관련 이상반응) 및 등급별 실험실 이상 현상이 있는 참가자 수, 실험실 분석물, 활력 징후, 심전도(ECG) 및 신체 검사 소견에서 기준선으로부터의 변화(CFB).
기간: 최대 52주
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최대 52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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젖산염 탈수소효소의 CFB
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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총 PNH 적혈구 클론 크기와 PNH 백혈구 클론 크기의 비율에 따른 CFB
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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헤모글로빈의 CFB
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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수혈을 받지 않은 참가자의 비율
기간: 52주
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52주
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FACIT-피로 척도에서 피험자 내에서 임상적으로 의미 있는 CFB를 달성한 참가자의 비율
기간: 52주
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52주
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절대 망상적혈구 수, 총 PNH 적혈구 클론 크기, 합토글로빈 수준, 총 빌리루빈 및 아스파르테이트 트랜스아미나제를 포함한 PNH 질병 활동의 기타 임상 바이오마커의 CFB
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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임상 PNH 증상이 있는 참가자 수
기간: 최대 52주
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최대 52주
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혈장 내 BCX10013 및 그 대사산물의 농도
기간: 투여 전, 1일차, 2주차, 4주차 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 6시간
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투여 전, 1일차, 2주차, 4주차 투여 후 0.5, 1, 2, 4, 6시간
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소변 내 BCX10013 및 그 대사체 농도(해당하는 경우)
기간: 투여 전 및 1일차, 2주차, 4주차에 투여 후 0~6시간의 모든 소변
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투여 전 및 1일차, 2주차, 4주차에 투여 후 0~6시간의 모든 소변
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 10월 24일
기본 완료 (실제)
2024년 12월 11일
연구 완료 (실제)
2024년 12월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 20일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 7일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BCX10013-105
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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