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Dosissteigerung von BCX10013 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

7. Januar 2025 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine offene, multizentrische, intraindividuelle Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und des therapeutischen Potenzials von BCX10013 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, offene Intrasubjekt-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und therapeutisches Potenzial von BCX10013 bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Ungefähr 15 Teilnehmer werden in diese Studie aufgenommen. Die Teilnehmer können bis zu 24 Wochen lang behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • BioCryst Investigative Site
  • Südafrika
      • Bloemfontein, Südafrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Südafrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Südafrika
        • BioCryst Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder nicht schwangere, nicht stillende weibliche Erwachsene ≥ 18 Jahre.
  2. Dokumentierte Diagnose von PNH, bestätigt durch Durchflusszytometrie.
  3. Body-Mass-Index (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Sind entweder: (a) unbehandelt gegenüber einer Behandlung mit einem Komplementinhibitor; oder (b) mindestens 12 Monate vor dem Screening-Besuch keine Behandlung mit Ravulizumab und 6 Monate vor dem Screening-Besuch keine Behandlung mit Eculizumab oder Pegcetacoplan erhalten haben.
  5. Dokumentation aktueller Impfungen gegen N. meningitidis, S. pneumoniae und H. influenzae Typ B [Hib] oder Bereitschaft zum Beginn einer Impfserie mindestens 14 Tage vor Tag 1.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Vorgeschichte oder bestehende Diagnose eines erblichen Komplementmangels.
  2. Vorgeschichte einer hämatopoetischen Zelltransplantation oder einer Organtransplantation oder erwarteter Kandidat für eine Transplantation während der Studie.
  3. Myokardinfarkt oder zerebrovaskulärer Unfall innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder aktuelle und unkontrollierte klinisch signifikante kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Erkrankung, einschließlich instabiler Angina pectoris, schwerer Herzinsuffizienz, ungeklärter Synkope, Arrhythmie und kritischer Aortenstenose.
  4. Malignitätsanamnese innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening-Besuch.
  5. Behandlung mit Anti-Thymozyten-Globulin innerhalb von 180 Tagen vor dem Screening-Besuch.
  6. Beginn der Behandlung mit einem Erythropoese-stimulierenden Mittel (z. B. Erythropoietin), einem Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (z. B. Eltrombopag) oder Danazol innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening-Besuch.
  7. Einnahme von Eisen mit einer instabilen Dosis (d. h. zunehmend oder abnehmend) in den 28 Tagen vor dem Screening-Besuch.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BCX10013
Teilnehmer mit PNH erhalten 4 Wochen lang täglich BCX10013, bevor es zu einer Dosissteigerung kommen kann.
Arzneimittel: BCX10013
In dieser Studie können mehrere Dosisstufen getestet werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und abgestuften Laboranomalien sowie Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert (CFB) bei Laboranalyten, Vitalfunktionen, Elektrokardiogrammen (EKGs) und Befunden der körperlichen Untersuchung.
Zeitfenster: bis zu 52 Wochen
bis zu 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
CFB in der Laktatdehydrogenase
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52
CFB im Verhältnis der Gesamtklongröße der roten PNH-Blutkörperchen zur Klongröße der weißen PNH-Blutkörperchen
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52
CFB in Hämoglobin
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52
Prozentsatz der Teilnehmer, die keine Transfusionen haben
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die auf der FACIT-Fatigue-Skala einen klinisch bedeutsamen CFB innerhalb des Subjekts erreichen
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
CFB in anderen klinischen Biomarkern der PNH-Krankheitsaktivität, einschließlich absoluter Retikulozytenzahl, Gesamtklongröße roter PNH-Blutkörperchen, Haptoglobinspiegel, Gesamtbilirubin und Aspartattransaminase
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit klinischen PNH-Symptomen
Zeitfenster: bis zu 52 Wochen
bis zu 52 Wochen
Konzentration von BCX10013 und seinen Metaboliten im Plasma
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1, Woche 2 und Woche 4
Vor der Einnahme, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1, Woche 2 und Woche 4
Konzentration von BCX10013 und seinen Metaboliten im Urin (falls zutreffend)
Zeitfenster: Vor der Dosis und der gesamte Urin 0 bis 6 Stunden nach der Dosis an Tag 1, Woche 2 und Woche 4
Vor der Dosis und der gesamte Urin 0 bis 6 Stunden nach der Dosis an Tag 1, Woche 2 und Woche 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX10013-105

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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