Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BCX10013 adagjának emelése paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknél

2025. január 7. frissítette: BioCryst Pharmaceuticals

Nyílt, többközpontú, alanyon belüli dóziseszkalációs vizsgálat a BCX10013 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és terápiás potenciáljának értékelésére paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknél

Ez egy többközpontú, nyílt elrendezésű, egy alanyon belüli, dóziseszkalációs vizsgálat a BCX10013 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és terápiás potenciáljának értékelésére paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő résztvevőknél. Körülbelül 15 résztvevőt vonnak be ebbe a tanulmányba. A résztvevők legfeljebb 24 hétig kaphatnak kezelést.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dél-Afrika
      • Bloemfontein, Dél-Afrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Dél-Afrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Dél-Afrika
        • BioCryst Investigative Site
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • BioCryst Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nem terhes, nem szoptató női felnőttek, ≥ 18 évesek.
  2. A PNH dokumentált diagnózisa áramlási citometriával megerősítve.
  3. Testtömegindex (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. vagy: (a) még nem részesültek komplementgátló kezelésben; vagy b) a szűrővizit előtt legalább 12 hónapig nem részesültek ravulizumab-kezelésben, és a szűrővizit előtt 6 hónapig nem részesültek ekulizumab- vagy pegcetakoplan-kezelésben.
  5. Az N. meningitidis, S. pneumoniae és H. influenzae B típusú [Hib] elleni jelenlegi védőoltások dokumentálása vagy az oltási sorozat megkezdésére való hajlandóság legalább 14 nappal az 1. nap előtt.

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Örökletes komplementhiány ismert anamnézisében vagy fennálló diagnózisában.
  2. Hematopoietikus sejttranszplantáció vagy szilárd szervtranszplantáció anamnézisében vagy a transzplantációra várt jelölt a vizsgálat során.
  3. Szívinfarktus vagy cerebrovascularis baleset a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy jelenlegi és nem kontrollált, klinikailag jelentős kardiovaszkuláris vagy cerebrovaszkuláris állapot, beleértve az instabil anginát, súlyos pangásos szívelégtelenséget, megmagyarázhatatlan ájulást, aritmiát és kritikus aorta szűkületet.
  4. Rosszindulatú daganat a kórelőzményében a szűrővizsgálatot megelőző 5 éven belül.
  5. A szűrővizsgálatot megelőző 180 napon belül anti-timocita globulinnal végzett kezelés.
  6. A kezelés megkezdése eritropoézist stimuláló szerrel (pl. eritropoetin), trombopoietin receptor agonistával (pl. eltrombopag) vagy danazollal a szűrővizsgálatot megelőző 28 napon belül.
  7. A szűrővizsgálatot megelőző 28 napon belül instabil (azaz növekvő vagy csökkentő) dózisú vas bevétele.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: BCX10013
A PNH-ban szenvedő résztvevők napi BCX10013-at kapnak 4 héten keresztül, mielőtt az adagemelés bekövetkezhet.
Drog: BCX10013
Ebben a vizsgálatban több dózisszint is tesztelhető.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekkel (TEAE) és fokozatos laboratóriumi eltérésekkel, valamint a laboratóriumi analitokban, az életjelekben, az elektrokardiogramokban (EKG-k) és a fizikális vizsgálati eredményekben a kiindulási értékhez képest megváltozott résztvevők száma.
Időkeret: 52 hétig
52 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
CFB a laktát-dehidrogenázban
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
CFB a teljes PNH vörösvérsejt-klónméret és a PNH fehérvérsejt-klónméret arányában
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
CFB a hemoglobinban
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
Transzfúziómentes résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 52 hét
52 hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akik az alanyon belül klinikailag jelentőségteljes CFB-t értek el a FACIT-Fatigue skálán
Időkeret: 52 hét
52 hét
CFB a PNH-betegség aktivitásának egyéb klinikai biomarkereiben, beleértve az abszolút retikulocitaszámot, a teljes PNH-vörösvérsejt klónméretet, a haptoglobinszintet, az összbilirubint és az aszpartát-transzaminázt
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
Klinikai PNH-tünetekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 52 hétig
52 hétig
A BCX10013 és metabolitjainak koncentrációja a plazmában
Időkeret: Beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 6 órával az adag beadása után az 1. napon, a 2. héten és a 4. héten
Beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4 és 6 órával az adag beadása után az 1. napon, a 2. héten és a 4. héten
A BCX10013 és metabolitjainak koncentrációja a vizeletben (ha van)
Időkeret: Az adagolás előtti és az összes vizelet 0-6 órával az adagolás után az 1. napon, a 2. héten és a 4. héten
Az adagolás előtti és az összes vizelet 0-6 órával az adagolás után az 1. napon, a 2. héten és a 4. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. október 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. december 11.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. december 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. október 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 20.

Első közzététel (Tényleges)

2023. október 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. január 7.

Utolsó ellenőrzés

2025. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCX10013-105

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel