ABX1100の安全性、忍容性、PKおよびPDを評価する研究
2026年5月1日 更新者：Aro Biotherapeutics
正常な健康なボランティアにおけるABX1100の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するための第1相、単回漸増用量および複数回用量研究
ABX1100-1001試験は、健常参加者に静脈内投与されたABX1100の単回漸増用量（SAD）および複数回用量（MD）の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するファーストインヒューマン（FIH）第1相試験です。
- パート A は、正常な健康なボランティアを対象とした、SAD、二重盲検、プラセボ対照、ランダム化デザインです。 パート A では、最大 24 人の被験者を登録します (アクティブ 18 人: プラセボ 6 人)。
- パート B は、正常な健康なボランティアを対象とした、MD、二重盲検、プラセボ対照、ランダム化デザインです。 パート B はパート A の後に開始され、12 人の被験者 (アクティブ 9 人、プラセボ 3 人) を登録します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
46
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Orange、California、アメリカ、92868
- UCI
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ
- MAGIC clinic
-
-
Ontario
-
Hamilton、Ontario、カナダ
- McMaster University
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 体格指数 (BMI) が 18.0 ～ 32.0 kg/m2 で、体重が 50 ～ 90 kg である。
- 研究が終了するまでタトゥーやボディピアスをしないことに同意します。
- 最初の治験薬投与の7日前から最後の治験薬投与の少なくとも7日後まで、新型コロナウイルス感染症ワクチン接種を受けないことに同意する。
- 研究期間中および研究終了後60日後（最後の研究手順）までワクチン接種（弱毒生ワクチン）を受けないことに同意する。
- 針筋生検を受けることを希望します。
- 針筋生検の48時間前および研究期間中は、激しい活動を避けたいと考えています。
- 不妊手術を受けていないパートナーと性行為を行う女性参加者は、非妊娠および非授乳中であり、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
- 妊娠の可能性のある男性は、妊娠の可能性のある女性の性的パートナーに対して非常に効果的な避妊方法を使用することに同意し、研究参加中および治験薬ABX1100またはプラセボの最後の投与後90日間は精子を提供しないことに同意しなければならない。
除外基準:
- -臨床的に重要な肝臓、腎臓/泌尿生殖器、胃腸、心血管、脳血管、肺、内分泌、免疫、筋骨格、神経、精神、皮膚、血液の疾患または症状の既知の病歴または存在。
- 遺伝性または後天性の骨格筋疾患の病歴（例：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）、ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）、四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）、筋強直性ジストロフィー、脊髄性筋萎縮症（SMA）、多発性筋炎、横紋筋融解症、および封入体筋炎 (IBM)。
- うっ血性心不全、虚血性心疾患、不整脈などの遺伝性または後天性心疾患の病歴。異常な心電図。
- -治療または切除された皮膚基底細胞癌を除く、過去5年以内の癌の病歴。
- スクリーニング訪問前の4週間以内に臨床的に重大な病気、医療/外科的処置、または外傷を患っている
- 重大な身体的または臓器の異常の存在。
- -研究開始前6か月以内に大手術を受けた。
- 現在の喫煙者、最近の喫煙歴および/またはニコチン含有製品の使用歴（過去6か月以内）。
- B型肝炎表面抗原（HBsAg）、C型肝炎抗体、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の既知の病歴または検査結果が陽性である。
- 現在別の治験に参加しているか、過去 30 日以内に治験薬の投与を受けたことがある。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：パート B 複数回投与 (アクティブ)
被験者は、それぞれ1日目と29日目にABX1100のIV投与を1回受けます。
|
セントイリンタンパク質 - siRNA コンジュゲート
|
|
プラセボコンパレーター：パート B 複数回投与 (プラセボ)
被験者は、1日目と29日目にそれぞれ1回のプラセボをIV投与されます。
|
プラセボ生理食塩水注射
|
|
実験的：パート A コホート 1-4 単回投与 (アクティブ)
被験者は、1日目にABX1100の単回IV投与を受けます。
|
セントイリンタンパク質 - siRNA コンジュゲート
|
|
プラセボコンパレーター：パート A コホート 1-3 単回投与 (プラセボ)
被験者は、1日目にプラセボの単回IV投与を受けます。
|
プラセボ生理食塩水注射
|
|
実験的：パートC
遅発性ポンペ病患者には、それぞれ 1 日目と 29 日目に 1 回分の ABX1100 が投与されます。
|
セントイリンタンパク質 - siRNA コンジュゲート
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療に及ぶ有害事象の被験者の数（TEAES）
時間枠：最大20週間
|
有害事象は、国立がん研究所（NCI）有害事象の一般的な用語基準（CTCAE）、バージョン5.0に従って格付けされます。
有害事象（AE）は、臨床臨床検査、バイタルサイン、身体検査、心電図、および心エコー図に基づいて報告されます。インフォームドコンセントからのインフォームドコンセントの8週間まで、パートAのABX1100投与後8週間、パートBのABX1100投与後12週間まで、パートCの場合は最大20週間で、治療を受けている場合（TEAEが出現しました） 処理。
|
最大20週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
CMAXで測定された血漿薬物動態
時間枠：ABX1100管理の0〜8時間後
|
血漿サンプルは、ABX1100投与の開始後に投与前、10分、注入の終了、0.5、1、3、6、および8時間摂取されます
|
ABX1100管理の0〜8時間後
|
|
TMAXで測定された血漿薬物動態
時間枠：ABX1100管理の0〜8時間後
|
血漿サンプルは、ABX1100投与の開始後に投与前、10分、注入の終了、0.5、1、3、6、および8時間摂取されます
|
ABX1100管理の0〜8時間後
|
|
AUCで測定された血漿薬物動態
時間枠：ABX1100管理の0〜8時間後
|
血漿サンプルは、ABX1100投与の開始後に投与前、10分、注入の終了、0.5、1、3、6、および8時間摂取されます
|
ABX1100管理の0〜8時間後
|
|
血清中の抗ABX1100抗体によって測定されたAXB1100の免疫原性
時間枠：最大16週間
|
血漿サンプルは、ABX1100投与後（パートA）後、15日目、29日目に摂取されます。血漿サンプルは、ABX1100投与後（パートb）後、15日目、29日目、43日目、57日目、71日目を服用します。血漿サンプルは、ABX1100投与後、15日目、29日目、43日目、57日目、71日目は投与前に撮影されます。 D113 ADAの血液抽選は、以前の時点の結果に基づいてスポンサーから要求される場合があります。
（パートC）;
|
最大16週間
|
|
筋肉薬濃度
時間枠：投与前の針筋生検、10週目、6週目または16週目
|
骨格筋におけるsiRNA成分の濃度
|
投与前の針筋生検、10週目、6週目または16週目
|
|
筋肉のGys1 mRNAによって測定される薬力学
時間枠：投与前の針筋生検、10週目、6週目または16週目
|
Gys1 mRNAの前投与からの変化
|
投与前の針筋生検、10週目、6週目または16週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年10月19日
一次修了 (実際)
2026年2月13日
研究の完了 (実際)
2026年2月13日
試験登録日
最初に提出
2023年10月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月25日
最初の投稿 (実際)
2023年10月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月1日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ABX1100-1001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。