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Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la PD di ABX1100

1 maggio 2026 aggiornato da: Aro Biotherapeutics

Uno studio di fase 1 con dose singola crescente e dose multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ABX1100 in volontari sani normali

Lo studio ABX1100-1001 è un primo studio di fase 1 condotto sull'uomo (FIH) volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di una singola dose ascendente (SAD) e di dosi multiple (MD) di ABX1100 somministrate per via endovenosa a partecipanti sani.

  • La Parte A è un disegno SAD, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato in volontari sani normali. La Parte A arruolerà fino a 24 soggetti (18 attivi: 6 placebo).
  • La Parte B è un disegno MD, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato in volontari sani normali. La Parte B inizierà dopo la Parte A e arruolerà 12 soggetti (9 attivi: 3 placebo).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

46

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • MAGIC clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • McMaster University
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • UCI
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18,0 e 32,0 kg/m2 compreso e peso compreso tra 50 e 90 kg compreso.
  • Accettare di non farsi tatuaggi o piercing fino alla fine dello studio.
  • Accettare di non ricevere la vaccinazione COVID-19 da 7 giorni prima della prima somministrazione del farmaco in studio fino ad almeno 7 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio.
  • Accettare di non ricevere una vaccinazione (vaccino vivo attenuato) durante lo studio e fino a 60 giorni dopo la fine dello studio (ultima procedura di studio).
  • Disposto a sottoporsi a biopsie muscolari con ago.
  • Disponibilità a evitare attività faticose 48 ore prima dell'agobiopsia muscolare e durante lo studio.
  • Le partecipanti donne che sono sessualmente attive con un partner non sterilizzato devono essere non incinte e non in allattamento e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • Gli uomini in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace con partner sessuali femminili in età fertile e di non donare sperma durante la partecipazione allo studio e per 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio ABX1100 o del placebo.

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi nota o presenza di malattie o condizioni clinicamente significative epatiche, renali/genitourinarie, gastrointestinali, cardiovascolari, cerebrovascolari, polmonari, endocrine, immunologiche, muscoloscheletriche, neurologiche, psichiatriche, dermatologiche o ematologiche.
  • Storia di qualsiasi malattia muscolo scheletrica ereditaria o acquisita (ad esempio, distrofia muscolare di Duchenne (DMD), distrofia muscolare di Becker (BMD), distrofia muscolare dei cingoli (LGMD), distrofia miotonica, atrofia muscolare spinale (SMA), polimiosite, rabdomiolisi e Miosite da corpi inclusi (IBM).
  • Storia di qualsiasi malattia cardiaca ereditaria o acquisita inclusa insufficienza cardiaca congestizia, cardiopatia ischemica o aritmie; un ECG anomalo.
  • Storia di cancro negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma basocellulare cutaneo trattato o asportato.
  • Qualsiasi malattia clinicamente significativa, procedura medico/chirurgica o trauma nelle 4 settimane precedenti la visita di screening
  • Presenza di qualsiasi anomalia fisica o organica significativa.
  • Intervento chirurgico maggiore entro 6 mesi prima dell'inizio dello studio.
  • Fumatore attuale, storia recente di fumo e/o uso di prodotti contenenti nicotina (negli ultimi 6 mesi).
  • Una storia nota o un risultato positivo del test per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), l'anticorpo dell'epatite C o l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Attualmente partecipante a un altro studio sperimentale o ha ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte B Multidose (attiva)
I soggetti riceveranno 1 dose IV di ABX1100 ciascuno il giorno 1 e il giorno 29.
Droga: Iniezione ABX1100 per infusione endovenosa
Coniugato proteina Centyrin-siRNA
Comparatore placebo: Parte B Multidose (placebo)
I soggetti riceveranno 1 dose IV di placebo ciascuno il giorno 1 e il giorno 29.
Droga: Iniezione di placebo per infusione endovenosa
iniezione salina placebo
Sperimentale: Parte A Coorte 1-4 Dose singola (attiva)
I soggetti riceveranno 1 singola dose IV di ABX1100 il giorno 1.
Droga: Iniezione ABX1100 per infusione endovenosa
Coniugato proteina Centyrin-siRNA
Comparatore placebo: Parte A Coorte 1-3 Dose singola (placebo)
I soggetti riceveranno 1 singola dose endovenosa di placebo il giorno 1.
Droga: Iniezione di placebo per infusione endovenosa
iniezione salina placebo
Sperimentale: Parte C
I pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo riceveranno 1 dose di ABX1100 rispettivamente al Giorno 1 e al Giorno 29.
Droga: Iniezione ABX1100 per infusione endovenosa
Coniugato proteina Centyrin-siRNA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: fino a 20 settimane
Gli eventi avversi saranno classificati in conformità con i criteri di terminologia comune del National Cancer Institute (NCI) per gli eventi avversi (CTCAE), versione 5.0. Gli eventi avversi (eventi avversi) saranno riportati in base a test di laboratorio clinico, segni vitali, esami fisici, elettrocardiogrammi ed ecocardiogrammi dal momento in cui il consenso informato è firmato per 8 settimane dopo l'amministrazione ABX1100 per la parte A e per 12 settimane a ABX. dose di trattamento dello studio.
fino a 20 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica plasmatica misurata da CMAX
Lasso di tempo: 0-8 ore dopo l'amministrazione ABX1100
I campioni di plasma verranno prelevati pre-dose, 10 minuti, estremità dell'infusione, 0,5, 1, 3, 6 e 8 ore dopo l'inizio della somministrazione di ABX1100
0-8 ore dopo l'amministrazione ABX1100
Farmacocinetica plasmatica misurata da TMAX
Lasso di tempo: 0-8 ore dopo l'amministrazione ABX1100
I campioni di plasma verranno prelevati pre-dose, 10 minuti, estremità dell'infusione, 0,5, 1, 3, 6 e 8 ore dopo l'inizio della somministrazione di ABX1100
0-8 ore dopo l'amministrazione ABX1100
Farmacocinetica plasmatica misurata da AUC
Lasso di tempo: 0-8 ore dopo l'amministrazione ABX1100
I campioni di plasma verranno prelevati pre-dose, 10 minuti, estremità dell'infusione, 0,5, 1, 3, 6 e 8 ore dopo l'inizio della somministrazione di ABX1100
0-8 ore dopo l'amministrazione ABX1100
Immunogenicità di AXB1100 misurata dagli anticorpi anti-ABX1100 nel siero
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
I campioni di plasma saranno prelevati pre-dose, giorno 15 e giorno 29 dopo la somministrazione di ABX1100 (parte A); I campioni di plasma saranno prelevati pre-dose, giorno 15, giorno 29, giorno 43, giorno 57 e giorno 71 dopo la somministrazione di ABX1100 (parte B); I campioni di plasma saranno prelevati pre-dose, giorno 15, giorno 29, giorno 43, giorno 57 e giorno 71 dopo la somministrazione di ABX1100; D113 Blood Draw per ADA può essere richiesto dallo sponsor in base ai risultati di precedenti timepoint. (Parte C);
Fino a 16 settimane
Concentrazione del farmaco muscolare
Lasso di tempo: Biopsie muscolari dell'ago in pre-dose, settimana 10 e settimana 6 o 16
Concentrazione del componente siRNA nel muscolo scheletrico
Biopsie muscolari dell'ago in pre-dose, settimana 10 e settimana 6 o 16
Farmacodinamica misurata dall'mRNA Gys1 nei muscoli
Lasso di tempo: Biopsie muscolari dell'ago in pre-dose, settimana 10 e settimana 6 o 16
Cambiamento nell'mRNA di Gys1 dalla pre-dose
Biopsie muscolari dell'ago in pre-dose, settimana 10 e settimana 6 o 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aro Biotherapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 ottobre 2023

Completamento primario (Effettivo)

13 febbraio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

13 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

31 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ABX1100-1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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