Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, PK i PD preparatu ABX1100

1 maja 2026 zaktualizowane przez: Aro Biotherapeutics

Badanie fazy 1 z pojedynczą rosnącą dawką i wielokrotnym dawkowaniem w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki preparatu ABX1100 u zdrowych ochotników

Badanie ABX1100-1001 jest pierwszym badaniem fazy 1 na ludziach (FIH), którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki pojedynczej dawki rosnącej (SAD) i dawek wielokrotnych (MD) preparatu ABX1100 podawanych dożylnie zdrowym uczestnikom.

  • Część A to losowy projekt SAD, podwójnie ślepy, kontrolowany placebo i przeprowadzony na zdrowych zdrowych ochotnikach. Do części A włączy się maksymalnie 24 uczestników (18 aktywnych: 6 placebo).
  • Część B to randomizowany projekt MD, podwójnie ślepy, kontrolowany placebo, u normalnych zdrowych ochotników. Część B rozpocznie się po Części A i włączy do niej 12 uczestników (9 aktywnych: 3 placebo).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

46

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • MAGIC clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • UCI
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18,0 do 32,0 kg/m2 włącznie i masa ciała od 50 do 90 kg włącznie.
  • Wyraź zgodę na niewykonywanie tatuażu ani kolczyków do końca badania.
  • Wyrażam zgodę na nieprzyjmowanie szczepionki przeciwko COVID-19 od 7 dni przed pierwszym podaniem badanego leku do co najmniej 7 dni po ostatnim podaniu badanego leku.
  • Wyrażam zgodę na nieprzyjmowanie szczepionki (żywa atenuowana szczepionka) w trakcie badania i przez 60 dni po jego zakończeniu (ostatnia procedura badania).
  • Chęć poddania się biopsjom igłowym mięśni.
  • Chęć unikania wysiłku fizycznego na 48 godzin przed biopsją mięśnia igłowego i przez cały czas trwania badania.
  • Uczestniczki współżyjące seksualnie z niewysterylizowanym partnerem muszą nie być w ciąży i nie karmić piersią oraz wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji.
  • Mężczyźni w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji w przypadku partnerek seksualnych w wieku rozrodczym i nie oddawać nasienia w trakcie udziału w badaniu oraz przez 90 dni po ostatnim podaniu badanego leku ABX1100 lub placebo.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana historia lub obecność jakiejkolwiek klinicznie istotnej choroby lub stanu wątroby, nerek/układu moczowo-płciowego, żołądkowo-jelitowego, sercowo-naczyniowego, mózgowo-naczyniowego, płucnego, endokrynnego, immunologicznego, mięśniowo-szkieletowego, neurologicznego, psychiatrycznego, dermatologicznego lub hematologicznego.
  • Czy kiedykolwiek występowały jakiekolwiek dziedziczne lub nabyte choroby mięśni szkieletowych (na przykład dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD), dystrofia mięśni Beckera (BMD), dystrofia mięśni obręczowo-kończynowych (LGMD), dystrofia miotoniczna, rdzeniowy zanik mięśni (SMA), zapalenie wielomięśniowe, rabdomioliza i Zapalenie mięśni ciał wtrętowych (IBM).
  • Historia jakiejkolwiek wrodzonej lub nabytej choroby serca, w tym zastoinowej niewydolności serca, choroby niedokrwiennej serca lub zaburzeń rytmu; nieprawidłowe EKG.
  • Historia raka w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem leczonego lub wyciętego raka podstawnokomórkowego skóry.
  • Jakakolwiek klinicznie istotna choroba, zabieg medyczny/chirurgiczny lub uraz w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową
  • Obecność jakiejkolwiek istotnej nieprawidłowości fizycznej lub narządowej.
  • Poważna operacja w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Aktualnie palacz, niedawna historia palenia i/lub używania jakichkolwiek produktów zawierających nikotynę (w ciągu ostatnich 6 miesięcy).
  • Znana historia lub pozytywny wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).
  • Obecnie uczestniczysz w innym badaniu badawczym lub w ciągu ostatnich 30 dni otrzymałeś jakikolwiek badany lek.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część B Wielodawkowa (aktywna)
Pacjenci otrzymają 1 dawkę dożylną ABX1100 każdy w dniu 1. i dniu 29.
Lek: Zastrzyk ABX1100 do infuzji dożylnej
Koniugat białko-siRNA centyryny
Komparator placebo: Część B Wielodawkowa (placebo)
Pacjenci otrzymają 1 dożylną dawkę placebo w Dniu 1. i Dniu 29. każdy z nich.
Lek: Zastrzyk placebo do infuzji dożylnej
zastrzyk soli fizjologicznej placebo
Eksperymentalny: Część A Kohorta 1-4 Pojedyncza dawka (aktywna)
Pacjenci otrzymają 1 pojedynczą dawkę dożylną ABX1100 w dniu 1.
Lek: Zastrzyk ABX1100 do infuzji dożylnej
Koniugat białko-siRNA centyryny
Komparator placebo: Część A Kohorta 1-3 Dawka pojedyncza (placebo)
Pacjenci otrzymają 1 pojedynczą dawkę dożylną placebo w dniu 1.
Lek: Zastrzyk placebo do infuzji dożylnej
zastrzyk soli fizjologicznej placebo
Eksperymentalny: Część C
Pacjenci z chorobą Pompego o późnym początku otrzymają 1 dawkę ABX1100 odpowiednio w dniu 1. i dniu 29.
Lek: Zastrzyk ABX1100 do infuzji dożylnej
Koniugat białko-siRNA centyryny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba osób z niepożądanymi zdarzeniami leczenia (Teaes)
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
Zdarzenia niepożądane zostaną ocenione zgodnie z wspólnymi kryteriami terminologii National Cancer Institute (NCI) dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE), wersją 5.0. Zdarzenia niepożądane (AES) zostaną zgłoszone na podstawie klinicznych testów laboratoryjnych, objawów życiowych, badań fizykalnych, elektrokardiogramów i echokardiogramów z czasu, gdy świadomowa zgoda zostanie podpisana przez 8 tygodni po podaniu ABX1100 przez część A i do 12 tygodni po podaniu ABX1100 przez część B i do 20 tygodni, a do 20 tygodni zostanie uznane za leczenie (Teae), jeśli wystąpiły one leczenie lub zorganizowane przez nasilalne podawanie w dystansie. dawka leczenia badawczego.
Do 20 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka w osoczu mierzona za pomocą CMAX
Ramy czasowe: 0-8 godzin po administracji ABX1100
Próbki osocza zostaną pobrane przed dawką, 10 min, koniec wlewu, 0,5, 1, 3, 6 i 8 godzin po rozpoczęciu podania ABX1100
0-8 godzin po administracji ABX1100
Farmakokinetyka w osoczu mierzona przez Tmax
Ramy czasowe: 0-8 godzin po administracji ABX1100
Próbki osocza zostaną pobrane przed dawką, 10 min, koniec wlewu, 0,5, 1, 3, 6 i 8 godzin po rozpoczęciu podania ABX1100
0-8 godzin po administracji ABX1100
Farmakokinetyka w osoczu mierzona przez AUC
Ramy czasowe: 0-8 godzin po administracji ABX1100
Próbki osocza zostaną pobrane przed dawką, 10 min, koniec wlewu, 0,5, 1, 3, 6 i 8 godzin po rozpoczęciu podania ABX1100
0-8 godzin po administracji ABX1100
Immunogenność AXB1100 mierzona przez przeciwciała anty-ABX1100 w surowicy
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Próbki osocza zostaną pobrane przed dawką, dzień 15 i dzień 29 po podaniu ABX1100 (część A); Próbki osocza zostaną pobrane przed dawką, dzień 15, dzień 29, dzień 43, dzień 57 i dzień 71 po administracji ABX1100 (część B); Próbki osocza zostaną pobrane przed dawką, dzień 15, dzień 29, dzień 43, dzień 57 i dzień 71 po administracji ABX1100; D113 Losowanie krwi dla ADA może być wymagane przez sponsora na podstawie wyników wcześniejszych punktów czasowych. (Część C);
Do 16 tygodni
Koncentracja leków mięśniowych
Ramy czasowe: Biopsje mięśni igieł w doniesie przed dawką, tydzień 10 i 6 lub 16
Stężenie składnika siRNA w mięśniach szkieletowych
Biopsje mięśni igieł w doniesie przed dawką, tydzień 10 i 6 lub 16
Farmakodynamika mierzona przez mRNA GYS1 w mięśniach
Ramy czasowe: Biopsje mięśni igieł w doniesie przed dawką, tydzień 10 i 6 lub 16
Zmiana mRNA Gys1 z dawki przed
Biopsje mięśni igieł w doniesie przed dawką, tydzień 10 i 6 lub 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aro Biotherapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 października 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 lutego 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 lutego 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ABX1100-1001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zastrzyk ABX1100 do infuzji dożylnej

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mozambique

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj